COMISSÃO DE DEFESA DOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA

Inicia-se audiência pública sobre doenças raras, convidados presentes e participando via Zoom. Deputado esclarece acessibilidade e regras do debate. Mariana Domenegue, vice-presidente da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisas Clínicas, recebe palavra por 10 minutos.

Vice-Presidente - Organizações Representativas de Pesquisa Clínica abordou doenças raras, definiu estatísticas, diagnóstico tardio, alto custo de tratamento, impacto no SUS, necessidade de padrões comuns, avanços em genômica e medicina de precisão, financiamento de tratamentos, importância de pesquisa clínica e lei reguladora, promoveu melhorias e apoio à proposta de lei no Brasil.

Promover e garantir tecnologia e pesquisa no país, inovação e tratamento para doenças raras. Atualizar regulamentos de ensaios clínicos, facilitar para acelerar acesso a novos tratamentos, especialmente em comunidades com alta taxa de mortalidade. Paralelo de aprovação Anvisa e protocolo no sistema de ética. Aumentar atração de estudos clínicos no Brasil, fonte de investimento e recursos econômicos.

Deputada fala em audiência pública da comissão e agradece participação.

Deputado pede desculpas por estar sem óculos e se emociona por representar alguém em presidência. Ele elogia a importância da audiência pública e garante presença para futuras votações. Obrigado, boa tarde a todos.

Deputada expressa gratidão a Murilo Gouveia por seu compromisso com pessoas with deficiency. Describes herself as a white woman with short hair and gray and blonde highlights, wearing a green acrylic disc collar and green dress. Mentions the audit request she made and introduces Marcela Pontes, the access and petrification manager representing SindosFarma. She turns the floor over to Guilherme Cocha from PSB Pernambuco before giving the word to Marcela Pontes.

Primeiro só pra corrigir é precificação, não é petrificação, isso está eu errado, está difícil falar. Bom,

Representante sindicato farmacêutico discute desafios acesso tratamentos doenças raras: pesquisa clínica no Brasil; registro sanitário e precificação medicamentos; incorporação medicamentos Sistema Único de Saúde. Also mentions issues with judicialization and lack of national policy for health industry research and production.

Deputado se apresenta e fala em comissão sobre direitos de pessoas com deficiência no Dia Internacional delas, cedeu a palavra para Lauda Vieira dos Santos.

Representante Associação doenças raras e crônicas, Missão acolher e orientar pacientes e familiares por meio de integração e mobilização da sociedade, Presentou paciente MPS dois no vídeo, chama-se Angelita Almeida dos Santos.

Família de 5; filho Vitor com problemas de saúde desde nascimento; cirurgia de hérnia aos 18 meses; geneticista descobriu dois problemas de saúde aos 2 anos; vida normal até pandemia; filho estudante, preguiçoso, com acompanhamento médico anual; motivação para vida ativa e estudos.

Presidente da Associação Maria Vitória de Doenças Raras e Crônicas-AMAVIRARAS destaca importância de pesquisas em doenças raras, como MPS II, para diagnosis e tratamento precoces e aprovação de novos tratamentos. Desafios incluem legislação e raridade da doença. Pacientes necessitam atenção urgente e legislação muda constantemente. No Brasil, 20% de doenças raras tem causas infecciosas, 80% genéticas, e outros raras alergias e cancers.

Deputado registra presença de advogada e deputado federal, agradece a doutora Laura e dá voz a médica geneticista Ana Maria Martins para discutir problemas de deficiência e doenças crônicas.

A profissional discute os desafios enfrentados por pacientes com doenças raras, destacando a falta de conhecimento na área médica, dificuldades no diagnóstico, e os obstáculos no acesso a tratamentos. Ela menciona um estudo clínico sobre um paciente que melhorou significativamente após receber um novo medicamento, ressaltando a importância da intervenção precoce. Enfatiza a necessidade de repensar políticas de saúde e encontrar alternativas para garantir melhor qualidade de vida aos pacientes e suas famílias.

Deputado registra presença de deputada Andreia Siqueira do MDB e pede para ela presidir sessão, pois precisará se ausentar. Obrigado a todos e boa tarde.

Desculpe, não há texto para resumir.

Deputada federal; trinta anos; cabelos loiros; terno preto (blazer e calça) e camisa amarela; cedeu palavra a diretor da Federação Brasileira de Doenças Raras.

Diretor - Federação brasileira das Associações de Doenças Raras-FEBRARARAS aborda desafios econômicos, sociais e de saúde pública de doenças raras, destacando necessidade de incentivar pesquisadores e investidores, desenvolver pesquisa no país, e revisar marcos regulatórios. Primeiro desafio: motivar pesquisadores e estimular investidores com pesquisa nacional.

Deputada permite fala de Fabrício Carneiro, diretor de produtos biológicos, com 10 minutos disponíveis. Boa tarde.

Gerente-Geral de Produtos Biológicos da Anvisa destacou desafios no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, predominantemente genéticas e progressivas, com falta de terapias de suporte e biomarcadores, enfatizando a importância do tratamento e acesso a esses medicamentos, em face de baixa população e diversidade de manifestação. Anvisa reconhece as dificuldades.

Chegou.

Claro! Por favor, forneça o discurso que você gostaria que eu resumisse.

Fabrício. Bom vou vou continuando só

Anvisa prioriza pedidos para medicamentos de doenças raras, flexibilizando requisitos técnicos e acelerando processos, como ensaios clínicos e certificações, mantendo segurança e qualidade.

Deputada oferece oportunidade para pessoas ou entidades falarem por três minutos, se identificando e nomeando entidades à qual pertencem.

Participante pede atualização da lista de doenças raras no Congresso para incluir ataxia cicatriz de seu filho, a qual não oferece benefícios do INSS e medicamentos no Brasil.

Deputada pediu permissão para falar antes de outros e garantiu ser breve em seu discurso.

Participante defende melhor comunicação e acesso a tratamentos para doenças raras, citando falta de centros de atenção e exames genéticos, importância de protocolos e judicialização. Propõe maior preferência a facilitações de acesso e atualizações científicas. Destaca a necessidade de tratamento para familiares e multidisciplinariedade no cuidado a doentes raros.

Desculpe, não há texto para resumir.

Participante criou comissão para ajudar pessoas com doenças complexas e raras, recrutando advogados, profissionais de saúde e indústria farmacêutica em todo o Brasil para fortalecer rede de cuidados e pesquisa, priorizando proteção a pesquisadores no país.

Quer fazer uso da palavra passo pra você e a gente devolve pra mesa.

A Participante é da associação mães metabólicas e deseja maior atenção às doenças raras, exemplificando com a fenilcetonúria e homocisteinúria, que necessitam de dieta e medicação, porém, no Brasil, muitos pacientes não têm acesso à fórmula ou medicação necessária, incluindo mulheres grávidas, e mesmo com protocolo e leis, muitas vezes não são respeitadas, pedindo um maior olhar e atenção à política das doenças raras.

Deputada passa a palavra para médica Ana Maria Martins, especialista em genética e erros inatos do metabolismo, do Hospital Paulo Igen, que está participando virtualmente.

Pacientes face dificuldades de acesso a serviços de referência e tratamento. Algumas medicações ainda não disponíveis apesar da incorporação. Médica Geneticista refere pesquisa no Brasil sobre inovação que melhora qualidade de vida de pacientes com PS dois neuroopático.

Deputada se refere a Luciana Maria Martins e Marcela Pontes, representantes do Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos de São Paulo.

MARCELA PONTES, Gerente de Acesso e Petrificação - SINDUSFARMA, expressou gratidão por abordar tema relevante, com felicidade ouviu da Anvisa sobre consideração de dados reais e reforçou necessidade de desenvolver pesquisas clínicas no país. Ofereceu indústria farmacêutica para contribuir no acesso de população a melhores tratamentos.

Deputada refere Marcela e agradece diretor Federação Brasileira de Doenças Raras, Romero Bezerra Marques.

Director - Federação brasileira das Associações de Doenças Raras-FEBRARARAS propõe:

Deputada passa palavra para representante da associação de doenças raras e crônicas.

Paciente com MPS dois precisa medicamento urgentemente; pesquisa clínica dura dez anos, mais atraso no registro na Anvisa e Ministério da Saúde; pergunta sobre tempotrabalhado por presidente da AMAVIRARAS ao representante da Anvisa presente.

Discurso da Deputada: Lauda Vieira passa para Fabrício Carneiro, gerente geral de produtos biológicos e representante da Anvisa.

Gerente-Geral da Gerência de Produtos Biológicos, Anvisa, discutiu caso específico em recurso com avaliação inicial negativa pela equipe técnica. Ele explicou que o caso agora está pendente na diretoria colegiada, onde serão avaliados dados adicionais para possível reavaliação técnica. A Anvisa está aberta a colaborar com desenvolvedores e está em busca de medidas para reduzir prazos, mantendo a segurança e eficácia de medicamentos e produtos.

Deputada concede palavra ao deputado André por três minutos antes do encerramento da audiência.

Deputada fala sobre importância de debater negligência em casos de doenças raras e desafios enfrentados por essas pessoas; destaca necessidade de diagnósticos e tratamentos adequados, capacitação de profissionais de saúde e estratégias para inclusão em saúde pública, visando sociedade mais justa e inclusiva.

Deputada se diz preocupada com falta de atenção às doenças raras, destacando a necessidade de diagnóstico precoce, políticas públicas multidisciplinares, inclusão em outras áreas, financiamento e pesquisas para tratamentos, e garantia de atendimento e direitos pela Estado.

Presidente da Associação Maria Vitória de Doenças Raras e Crônicas -AMAVIRARAS- solicita envio de notas taquigráficas da audiência para participantes.

Deputada propõe: