COMISSÃO DE DEFESA DOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA

O Deputado abriu audiência pública sobre o medicamento Y para tratamento da distrofia muscular de Duchenne. Apresentou recursos de acessibilidade e convidou especialistas para debater o tema. Destacou a urgência em obter informações sobre a liberação do medicamento, enfatizando a importância do tempo para as crianças afetadas. Agradeceu a presença dos participantes e passou a palavra para a representante da Anvisa para atualizações.

O Representante - ANVISA destacou o empenho da agência na aprovação e regularização do Levydios, um produto de terapia gênica. Ele explicou o processo de avaliação que envolve pesquisa, estudos pré-clínicos e clínicos, além do registro e monitoramento contínuo. Enfatizou a importância da análise de riscos e benefícios, e mencionou a regulamentação específica para produtos de terapia avançada. Também abordou a experiência da ANVISA na aprovação de produtos para doenças raras e o trabalho em diretrizes internacionais. Por fim, apresentou informações sobre o Levydios e seu desenvolvimento.

Deputado pediu prorrogação de cinco minutos para finalizar o raciocínio.

O discurso abordou a análise de uma petição de registro de um produto de terapia gênica. A documentação inicial chegou incompleta e o estudo de fase três foi enviado apenas em março de 2024. A Anvisa fez questionamentos e obteve apoio de especialistas, focando agora no monitoramento de longo prazo da segurança e eficácia do produto. A análise indicou que os dados de eficácia não comprovam cura, mas sugerem estabilização das funções motoras. O registro poderá ser concedido com condições específicas, dependendo do cumprimento das exigências pela empresa.

Doutor Renato vai estar à nossa disposição. Eu queria abrir para os parlamentares os primeiros têm questionamentos dos parlamentares. Pois não.

Leonardo Gadelha menciona a importância do rigor técnico da Anvisa na análise de medicamentos, destacando a esperança de pais e mães para o tratamento de seus filhos. Ele questiona sobre efeitos adversos nos estudos clínicos e pede agilidade na aprovação do medicamento, considerando a chancela do FDA como um incentivo para a Anvisa acelerar o processo. Agradece pela oportunidade de fazer esses questionamentos.

O Representante - ANVISA esclareceu sobre a identificação de eventos adversos manejáveis do produto, considerado seguro. Destacou a importância de estudos de acompanhamento a longo prazo para a eficácia e segurança, dado que se trata de terapia gênica. A empresa deve se comprometer com a supervisão dos pacientes no Brasil, uma vez que o país é pioneiro no acesso ao produto. As ações estão sendo feitas em conjunto para garantir o monitoramento adequado.

O Deputado questiona a ausência do representante da empresa e sugere que sua presença poderia esclarecer a situação.

Deputado questiona se há prazo estipulado pelo laboratório para entrega do mapa de acompanhamento do medicamento no Brasil.

O processo de avaliação da ANVISA envolve o recebimento de documentos e um prazo regulamentar de 120 dias para respostas da empresa a questionamentos, que pode ser acelerado.

Deu ideia? Eu acho que tem a última a

A exigência foi mencionada, possivelmente em dezenove de setembro.

Presidente aproveitando

Vossa excelência colocou talvez como medida prática dessa nossa reunião oficial de expediente à empresa pedindo celeridade. A deferido

Discorre sobre o processo de formalização de ofícios ao laboratório, criação de um mapa de acompanhamento e a submissão à Anvisa como última exigência.

O Representante - ANVISA afirmou que estão priorizando a análise do cumprimento das exigências, trazendo celeridade ao processo.

O Deputado passou a palavra para o doutor João Gabriel, que estava online, e o cumprimentou.

O Médico expressou seu prazer em participar da audiência, elogiou o trabalho de um deputado em relação às doenças raras e enfatizou a importância da infraestrutura do SUS para receber pacientes e aplicar terapias, especialmente a terapia gênica, que possui efeitos adversos significativos.

Doutor muito obrigado aí pelo

O representante da ANVISA destaca a importância da qualificação dos centros de armazenamento e uso de produtos que necessitam de temperaturas ultra baixas. A empresa deve comprometer-se com a estrutura adequada e com o treinamento dos profissionais envolvidos, pois isso é essencial para garantir que os pacientes recebam o produto de forma segura e eficaz.

Não apenas isso.

O Médico elogia o trabalho do deputado Max em prol das doenças raras, destacando a estimativa de quinze milhões de pacientes no Brasil e parabenizando todos os envolvidos na nova iniciativa.

Deputado parabeniza o Doutor João Gabriel pelo trabalho em doenças raras e propõe ouvir primeiro os profissionais antes dos pais, começando pelo doutor Luiz Fernando, neuropediatra.

O médico neuropediatra compartilhou sua experiência em doenças neuromusculares, especialmente sobre a distrofia muscular de Duchenne. Ele discutiu a importância de estudos clínicos, mencionando que o tratamento estabilizou a evolução da doença, mas não promoveu melhorias em todos os casos. Além disso, abordou os efeitos colaterais do medicamento e o manejo de reações adversas, ressaltando a necessidade de treinamento especializado para a equipe médica em hospitais que administram esses tratamentos.

O senhor conclui quanto tempo?

O Médico Neuropedriatra da Universidade Federal de São Paulo explicou o protocolo de aplicação de um medicamento que requer monitoramento rigoroso. O remédio deve ser descongelado e aplicado após adequadas autorizações e coletas de anticorpos. O paciente passa por exames semanais durante três meses e, após esse período, os níveis de corticóides são ajustados. Apenas dois pacientes no Brasil receberam esse tratamento até o momento.

O Deputado agradece ao Doutor Luiz Fernando pela contribuição e pergunta sobre a opinião dele em relação ao Erevitz, destacando a curiosidade dos pais que assistem.

O médico neuropediatra discute um remédio promissor para a estabilidade de uma doença, que, apesar de incorporado ao SUS, enfrenta problemas logísticos para aplicação. Quanto mais cedo for administrado, mais benefícios traz para as crianças. A bula americana menciona suas indicações por faixa etária, mas a durabilidade dos efeitos do remédio a longo prazo ainda é incerta.

Mas a solução mais imediata, hoje existente, é o Elevid. Eu

Acredito pras crianças que estão andando a primeira opção aí a a mais efetiva seja o ele avisa. Ok.

Leonardo, alguma dúvida?

O Deputado fez uma comparação sobre a estabilização dos sintomas de doenças, mencionando a experiência pessoal com seu pai, que tem Parkinson. Destacou a importância do medicamento que ajuda na estabilização da doença, ressaltando o significado dessa melhoria para a família.

O médico acredita na importância de estabilizar doenças degenerativas, impedindo sua progressão, mesmo que a cura plena ainda não seja alcançada.

Deputado apresenta doutor Eric Cavalcante, médico e pai de Enrico, e o cumprimenta.

Médico expressa gratidão pelo convite, destaca a importância da medicação para crianças com doenças raras e relata a eficácia e segurança do tratamento do filho. Enfatiza a urgência da aprovação da terapia gênica no Brasil, menciona melhorias significativas no filho após o tratamento e enfatiza a necessidade de acesso para outras crianças. Ressalta que efeitos colaterais são manejáveis e pede apoio dos deputados para defender essas famílias.

O Deputado agradeceu e solicitou material para o acervo da audiência pública, pedindo também a colaboração de outros envolvidos.

O Deputado mencionou a importância da experiência de profissionais e hospitais na aplicação de um medicamento e sugeriu que isso poderia ajudar a Anvisa em suas preocupações sobre o manejo do uso.

A solicitação da documentação do registro é providenciada pela empresa e já foi sanada durante o processo.

Deputado destaca a importância de apertar autoridades e ressalta depoimentos positivos sobre tratamentos. Menciona a esperança das pessoas e lembra sua função de representação. Comenta sobre sua interação com a mãe de uma criança com síndrome rara e sua dedicação a doenças raras. Passa a palavra para Gabriela Cotta Soares.

Agradeço ao deputado Marques e ao presidente da câmara, abordando a espera pelo registro do medicamento Elevidus pela Anvisa. A comunidade enfrenta agravamentos da doença enquanto aguarda resposta. A FDA já aprovou o medicamento, e o STF iniciou negociações para facilitar sua comercialização. Liminares para acesso ao medicamento estão suspensas, gerando desespero nas famílias. Destaco a importância do PL 149 de 2024, que reafirma direitos à saúde. É urgente uma solução para garantir acesso ao tratamento antes que o tempo acabe para as crianças afetadas.

O Deputado anunciou a marcação de uma audiência sobre liminares e um expediente ao laboratório para obter respostas. Destacou a evidência dos benefícios da terapia, mencionando a urgência e a palavra da Anvisa sobre a liberação. Sobre lutas financeiras, sugeriu nova audiência, mas expressou otimismo quanto ao avanço da questão técnica. Reconheceu a importância da participação da sociedade e a luta das crianças representadas. Finalmente, pediu para passar a palavra aos inscritos.

Olá boa tarde. Boa tarde. Estão ouvindo? A minha pergunta Só só perdão só minuto. Eu vou passar pros três, três aqui, Lidiomar e Claudinei.

O Deputado mencionou a presença de Julilene e que está filtrando perguntas de doze participantes na rede enquanto outros falam.

Participante representa a Aliança Distrofia Brasil e questiona sobre o prazo e a validade da informação sobre o laboratório responsável, expressando dúvida sobre a representação da Roche.

Roche é a representante do produto no país, respondendo a questionamentos e fornecendo informações, enquanto a sareta se relaciona com os Estados Unidos.

Te atendeu? Sim. Lidiomar.

Participante compartilhou sua experiência como mãe de um filho que faleceu devido à falta de acompanhamento médico no SUS. Destacou a importância do medicamento, mas enfatizou que a luta deve incluir suporte pós-medicação e tratamentos efetivos, como fisioterapia respiratória. Pediu união entre as mães para garantir que o SUS ofereça o tratamento necessário.

O Deputado elogia uma contribuição e sugere estudar um projeto de lei em conjunto para garantir prioridade.

Claudilene compartilha sua experiência como avó de um neto portador de distrofia muscular de Duchenne, lamenta a burocracia na aprovação de medicamentos e destaca a urgência de tratamento precoce. Agradece à Anvisa pelo apoio e menciona a luta por melhores condições de atendimento ao neto.

O Deputado destaca a importância de considerar a influência do financiamento de indústrias farmacêuticas nos resultados das pesquisas. Ele questiona como isso pode afetar a compreensão do medicamento em discussão e menciona a necessidade de esclarecer se a cura da DMD implica em benefícios significativos para os pacientes. Além disso, menciona que desfechos secundários devem ser analisados cautelosamente devido a vieses, ressaltando a importância da escala NSA como critério principal para eficácia.

O Deputado questiona sobre estudos realizados em pacientes que já usam um medicamento, buscando esclarecer possíveis viés nos estudos patrocinados pelas desenvolvedoras.

O Representante - ANVISA destacou a importância da integridade e transparência nos estudos clínicos, que são monitorados para garantir boas práticas. Ele mencionou que, embora muitas pesquisas sejam desenvolvidas pela indústria, há rigor na fiscalização. A Anvisa também enfatiza a realização de estudos clínicos para verificar a eficácia e segurança dos produtos, assegurando que benefícios sejam duradouros e monitorados continuamente.

Fernando. Sorberia sobre

A escolha da escala é crucial para entender totalidade dos dados. É importante analisar diferentes escalas e todos os itens, identificando falhas e sucessos. Não se deve considerar uma única escala, pois endpoints primários e secundários oferecem uma visão mais ampla.

O Deputado destaca que a questão levantada é sobre a menção apenas à receita antiga e à nova receita indicada para crianças acima de quatro anos.

O Representante - ANVISA explicou que a indicação proposta pela empresa visa um período de quatro a sete anos e que os dados enviados foram para apoiar essa solicitação.

Discussão sobre desafios futuros e acompanhamento de pacientes após infusão. Pergunta sobre prazo de aprovação e resposta da Rocha à Anvisa.

A gente está aguardando então esse cumprimento né dessa última rodada adicional aí de de exigências. Eu acredito

Deputado questiona falta de informações sobre inovação apresentada à Anvisa e busca respostas da empresa Roche sobre aprovação. Menciona intervenções de outras pessoas e a ausência de retorno da Anvisa. Destaca a importância da audiência pública para corrigir o calendário e pede informações sobre outros hospitais habilitados para terapia gênica.

O Representante - ANVISA menciona que a empresa deve apresentar critérios para qualificação dos hospitais, enviando dados à ANVISA conforme cada centro é incorporado. A avaliação da ANVISA foca no processo de qualificação e treinamento dos centros.

O Deputado considera que todas as perguntas foram respondidas e questiona se há mais alguma intervenção do doutor Érico.

O Médico agradeceu pela iniciativa do deputado e destacou a urgência da aprovação do Eredides, mencionando a necessidade de melhorias como CPK no teste do pezinho, cobertura de hidroterapia por planos de saúde, e testes genéticos para diagnóstico no SUS e planos. Ele solicitou apoio dos deputados para essas questões.

Agradecimentos pela participação e considerações finais de João e João Gabriel.

O Médico pediu esclarecimentos sobre o laboratório Rocha e destacou a necessidade de melhorar a infraestrutura para o tratamento de doenças raras, incluindo a distrofia muscular. Ele enfatizou a importância da triagem neonatal e a identificação de novas condições através do teste do pezinho. Agradeceu pela oportunidade e se colocou à disposição.

Obrigado doutor João Gabriel, doutor Lúcio Fernando as suas considerações finais.

O médico neuropediatra comentou sobre a importância de um projeto de saúde descentralizado para atender pacientes com doenças raras, como o Shemida. Ele defendeu a necessidade de acompanhamento e assistência domiciliar, além da fisioterapia focada em alongamentos nas fases iniciais. Agradeceu a oportunidade de participar da audiência e se mostrou aberto à colaboração.

Deputado agradece a contribuição de doutores e sugere a criação de leis para apoiar a fisioterapia e antecipar a identificação de doenças. Agradece também pelas considerações finais.

A Anvisa está comprometida em garantir acesso a produtos seguros e eficazes, acelerando o processo de aprovação.

Doutora Renata agradece e agradecer por favor a direção da Anvisa, as considerações da Gabriela. Eu gostaria

Agradecimento pela provocação do debate e urgência na aprovação da questão discutida.

Deputado agradeceu a presença dos pais e destacou a audiência pública produtiva, com propostas claras e a necessidade de uma resposta rápida da Anvisa. Ele enfatizou a urgência na aprovação de medicamentos, agradeceu a todos pela participação e reafirmou o compromisso da comissão em lutar pela liberação e financiamento dos medicamentos, ressaltando a importância do aprendizado sobre doenças raras.