CÂMARA DOS DEPUTADOS - OUTROS EVENTOS

Vamos iniciar o sétimo encontro técnico da frente parlamentar mista de inovação e tecnologias em saúde para doenças raras. O nosso objetivo hoje, é debater, né, a derrubada do veto, da lei das pesquisas clínicas e pra isso a gente trouxe, né, conseguimos trazer alguns especialistas na área que vão ser apresentados daqui a pouco pela deputada e também a gente vai iniciar agora com a mesa dos parlamentares. Então, já começando, gostaria de passar a palavra para deputada federal Rosangela Moro. Obrigada.

Bom neste ambiente principalmente eu vou começar com a minha alta descrição, procedimento que a gente adota aqui como regra. Eu sou a Rosângela Moura deputada Federal por São Paulo, eu sou 1 mulher branca 50 anos e eu tenho cabelos castanhos lisos, com 1 franja jogada pro lado, comprimento na altura dos ombros, eu visto 1 camisa colorida com os tons de marrom, 1 saia de posto tijolo, 1 sandália vermelha. Eu estou no auditório Freitas Nobre, numa mesa, atrás de mim painel que pode ser usado pra apresentações, na minha na minha frente 1 plateia com algumas com alguns colegas parlamentares, com associações representantes de associações de pacientes com pessoas com alguma dança rara, com a indústria farmacêutica, com assessores, sejam todos muito bemvindos. Pra gente prestigiar aqui a a pontualidade os meus demais colegas parlamentares vão chegar a qualquer momento e se juntarão a nós. Por ora pra mesa de autoridades eu quero convidar aqui então a minha querida senadora Ana Amélia. Bom, esse foi sem dúvida ano importante, para o avanço das pesquisas clínicas do Brasil. Porque depois de novos anos de de muitos anos de tramitação, né Senadora, o projeto proposto de autoria da senadora Ana Amélia Lemos, aprovamos aqui na casa a lei 18008 7 4, que regula a pesquisa clínica com seres humanos, e estabelece o sistema nacional de ética em pesquisa, principalmente no contexto das doenças raras. A aprovação da lei é marco importante na saúde, na ciência do nosso país, e essa legislação permite avanço no campo da pesquisa. Abre portas para o desenvolvimento de tratamentos inovadores, o que vai ser fundamental às pacientes, sobretudo os que possuem algum tipo de doença rara. Além de facilitar novas descobertas científicas para a saúde, a legislação simplifica processos burocráticos que antes atrasavam avanços nas áreas, o que levou muitas pessoas a até mesmo perderem as suas esperanças. E os padrões éticos e de segurança estabelecidos pela lei, são fundamentais, para que pacientes que participam das pesquisas, e fortalecem a credibilidade do trabalho científico, mas ainda temos muito a avançar. Nessa semana quando nós comemoramos o dia internacional da pessoa com deficiência, e eu gosto sempre de trazer esse link entre pessoa com doença rara e pessoa com deficiência, porque às vezes as deficiências decorrem de alguma dança rara. E esse debate então se mostra de sobremaneira importante, pra gente alertar a sociedade que nós não estamos parados, mas que os caminhos ainda estão sendo construídos. Nós vamos provavelmente aqui na casa na, quero acreditar não está marcado ainda mas antes do final do ano senadora, acho que nós vamos ter a sessão do congresso nacional pra analisar os vetos do presidente na lei da pesquisa clínica. E esta frente parlamentar ela se preocupa muito em achar denominador comum, que garanta o acesso do paciente, que se submete à pesquisa clínica, mas que não torne muito oneroso pro patrocinador da pesquisa clínica a o fornecimento do medicamento, depois depois de aprovado né? Então considerando todos os tempos e trâmites que você leva pra pra aprovação, em nome do Anvisa, a gente propôs aqui não posso chamar de manifesto, mas manifesto em 1 nota técnica, do entendimento da frente, que a gente está compartilhando com todas as frentes que guardam relação à saúde aqui na casa, a gente está compartilhando com todos os parlamentares, pra que a gente possa derrubar esse veto, e pra que a gente né, não prejudique, não afaste a pesquisa clínica daqui, a gente precisa de meio termo, e a meio termo que nós sugerimos e já debatemos aqui na na muitas vezes nessa frente parlamentar, é tomar de exemplo, diretora Byruzi, o que a resolução da Anvisa prazo, não desculpe não é da Anvisa, a resolução do Conselho Nacional de Saúde para as doenças ultrarárias, que os patrocinadores se responsabilizariam por por fornecimento pelo prazo de 5 anos. Então diante desta da de existir já essa resolução, que é exemplo que pode ser adotado, a frente parlamentar, na frente parlamentar, nós nos posicionamos que esse prazo poderia ser repetido, parece prazo exequível que né os 5 anos seriam após o trâmite todo da Anvisa então seria tempo aí que o paciente estaria assistindo, então no nosso entendimento aqui nos debates nós concluímos isso, então há esse manifesto, em nome da frente parlamentar, e ele está circulando em todos os gabinetes da câmara, do senado, pra que a gente consiga o nosso objetivo. Em relação à pesquisa clínica também, a diretora Marise acho que falará, certamente, mas a Anvisa também saiu na frente e diante ainda de 1 falta de normativa, regulamento da nova lei, Senadora, a Anvisa também já tem 1 resolução interna pra, mas eu vou deixar pra nossa palestrante tratála. E aqui nós seguimos, com relação à regulamentação da lei é é é momento que nós vamos precisar enfrentar, não temos tido ainda muito sucesso na abertura de portas dentro do ministério pra que a gente possa participar dessa construção, mas não impede da gente continuar seguindo fazendo o nosso trabalho aqui, e depois num documento também da frente parlamentar, a gente juntar colegas e insistir mais pouquinho pra que possamos ser ouvidos, e pra que se possa construir né, é muito importante a participação das pessoas que são envolvidos e todos os atores da pesquisa clínica, pra que esse regulamento ele não venha a principalmente de impor obrigações que a lei não prevê, a rigor 000 regulamento, não pode ir além daquilo que o legislador falou, a rigor não, essa é a regra né, então a gente tem que ficar muito atento pra que esse regulamento não venha por novas obrigações, ou não subtraia direitos que foram previstos na lei, e por isso a participação e a leitura de todos os atores é sempre muito importante. Então eu vou dito isso, eu vou ter que pedir licença pros senhores, em algum momento eu vou a condução aqui dos trabalhos vão precisa vai precisar ser substituída, porque eu tenho reunião com líderes porque, o governo apresentou pacote e corte de gastos e dos gastos que o governo né, quer cortar é o BPC, senador Ana Amélia. Ele está impondo novas regras, mudando o conceito da pessoa com deficiência, ontem nós já conseguimos com alguma pressão tirar da pauta, com relação à urgência, mas hoje ele aparece na pauta de novo, então né, espero que os senhores me compreendam, é motivo muito importante, eu vou ter que em algum momento meu zombar, pra que a gente possa tirar essa urgência pra que ou pra que 1 emenda supressiva seja apresentada pra que não tenha nenhum retrocesso. São anos esse conceito de pessoa com deficiência, senadora bem sabe, venha da convenção internacional, foram anos de construção, e o governo agora quer mudar esse conceito, num retrocesso que a gente não pode admitir. Bom, dito isso então e sem maiores delongas eu já vou passar a palavra pra senadora Ana Amélia fique à vontade pra fazer suas considerações, e eu mais 1 vez muito obrigada pela presença. Obrigada.

Deputada Rosângela Moro, eu agradeço imensamente a oportunidade e a honra de estar novamente falando de tema muito caro, para mim e especialmente para ela, a quem eu cumprimento pela iniciativa deste manifesto da Frente Parlamentar mista de Inovação e Tecnologias em Saúde para Doenças da Área. Talvez quanto menor seja A00 grau de participação maior é o envolvimento das pessoas que estão aqui. Não é a quantidade, mas a qualidade de quem está aqui nesse plenário debatendo tema tão crucial. E gostaria que ninguém tivesse precisando de tratar filho, parente ou amigo com doença rara. Mas como é 1 imposição nossa da nossa solidariedade legislativa, da nossa responsabilidade legislativa, Gostaria muito minha querida deputada Rosângela Moro, de estar nesta casa no Senado para dar a mão a você e caminharmos juntos nessa nesse desafio que é extraordinário. Ah os tempos mudam e as dificuldades aumentam também então é muito maior e todos vão entender a sua ausência aqui pra brigar pela manutenção do orçamento. Cabeme aqui também agradecer a todos os integrantes que participaram ao longo do desses anos todos, desse projeto audacioso eu diria, e que nasceu não da minha cabeça, eu sou 1 generalista, 1 jornalista que cheguei aqui no congresso cuidando da área do agronegócio e acabei me dedicando à área da saúde porque foi a área que mais me demandou, e e fiz o mandato compartilhado. Então veio o caso, caso de 1 pessoa com câncer de grave tumor no pulmão aos 56 anos sem nunca ter fumado, e que teria 4 meses de vida se não tivesse entrado num grupo de pesquisa clínica, simples assim. E aí esse paciente me escreveu 1 carta, dizendo o seguinte, Senadora olha eu tive o privilégio de estar nessa pesquisa e eu gostaria que amigos meus que eventualmente venham ter câncer de qualquer natureza, possam ter acesso a 1 pesquisa revolucionária pra ter acesso a medicamentos novos, com tecnologias novas, que representem menor dor e mais possibilidade de cura ou pelo menos 1 alongamento da sua vida em condições normais. Foi o que aconteceu com este paciente que tinha 4 meses de sobrevida depois do câncer, nada tivesse sido feito, e ele viveu 5 anos, o que são 5 anos, o que são 4 meses. Então o nome desse paciente Afonso Haz, que faleceu há 5 anos depois, e o médico doutor Fábio Frank que liderou essa pesquisa, depois veio presidir Aliança à Pesquisa Clínica, com o apoio de nomes muito importantes da área da oncologia como doutor Paulo Hoff, hoje CEO do grupo da Rede Dor, mas que foi batalhador também pra isso. Quando eu apresentei o projeto, com o apoio da Consultoria Legislativa do Senado como da Câmara também, imagino seja tão competente quanto a do Senado, respeitada internacionalmente, a assessoria legislativa do Senado Federal, junto com a orientação dos pesquisadores médicos oncologistas, foi construído o projeto. Para dar mais força política a ele pedir o apoio e a assinatura de 2 colegas espetaculares, Walter Pinheiro do PT de da Bahia, dedicado à área da ciência e tecnologia, e ao ao deputado ao foi deputado e depois senador, Valdemir Mooca, do Mato Grosso do Sul cardiologista, e também deu o apoio. Mas o trabalho de carregar o piano eu fiz com muito prazer com o empenho e o apoio de parlamentares aqui na Câmara Federal com os relatores Pedro Westphalen o último, e da Rodrigues que foi relator também e depois o doutor Iran relator no Senado Federal onde foi consagrado e agora já sancionada pelo presidente Lula. Ao longo desse caminho no Congresso Nacional só pra relatar, deputada Rosângela Moura e continue nessa caminhada. Eu fiz mandato só, 8 anos. A a expresidente Dilma Rousseff sancionou 1 lei de mentoria que obriga plano de saúde a pagar a quimioterapia oral, a quimioterapia oral, que é também é medicamento avançado pra tratamento de câncer, que foge à quimioterapia convencional, obrigando os planos de saúde a pagarem para os clientes que tenham câncer de diagnóstico e a recomendação médica desse medicamento a pagar isso. Essa lei foi sancionada sem vetos pela expresidente Dilma Rousseff, ela também tinha tido, sofrido câncer. Posteriormente, o expresidente Michel Temer sancionou 1 leemia, mas na área econômica que, muito importante, o presidente Jair Bolsonaro sancionou a leemia que reconhece a fibromialgia, 1 doença crônica, sem cura, e que merece ser assim tratada pelo Sistema Único de Saúde e também pela previdência social. E finalmente o presidente Lula sancionou sancionou a lei de minha autoria, que é a exatamente é a lei que nós estamos tratando agora, a lei que estabelece novo regramento para o registro de pesquisas clínicas em seres humanos pra novos medicamentos. Então eu eu fico feliz de ter cumprido com o meu dever. Dito isso, eu queria dizer aqui e pra resumir a minha satisfação, porque é que está presente aqui, a diretora técnica, de relatora também, da resolução de resolução da Anvisa, que é 1 das instituições que eu mais respeito entre as instituições de saúde do nosso país, não porque ela está aqui, mas por acompanhar e por muitas vezes ter demandado e e ter tratado temas que até foram divergentes muitas vezes, mas a forma profissional e técnica, fui relatora também de muitos diretores do Senado que é o Senado que escolhe então a a doutora Meiduzz de Freitas aqui presente, num num num a publicação oficial da a Anvisa descreveu o seguinte, a modernização das estratégias regulatórias é essencial para consolidar ecossistema de inovação robusto no Brasil, capaz de atender às crescentes necessidades da saúde pública, e de impulsionar o desenvolvimento tecnológico. Saúde pública interessa a cada cidadão brasileiro, pobre, rico, todos todos, deficientes, portadores de doença ausária, todos nós. E desenvolvimento tecnológico interessa, não apenas a todos os médicos pesquisadores, todos os médicos, o quanto a medicina brasileira ganhará com isso, mas também a indústria farmacêutica brasileira e internacional que opera no Brasil. Nós não temos que ter preconceito sobre a quem estarmos servindo, todos são importantes. A nova regulamentação, continua a doutora Merruse, atualiza as regras com foco em reduzir entraves burocráticos e facilitar o desenvolvimento clínico de medicamentos sem reduzir os parâmetros técnicos necessários para a comprovação da sua segurança e eficácia. E eu acrescentaria, a responsabilidade dos CEPs, os conselhos de ética em pesquisa, tem a exatamente a a incumbência e a competência de do ponto de vista ético assumirem os compromissos e as responsabilidades no na hora da autorização de paciente à entrada de 1 pesquisa clínica dependendo se é menor ou se é maior nas condições necessárias que a lei determina. Então, os cuidados todos em relação à responsabilidade ética estão previstos na lei e da mesma forma do ponto de vista científico, os nossos órgãos como a Anvisa que é a principal responsável pela, digamos, análise técnica pra saber se de fato aquele ingrediente químico, aquela aquele nova droga vai servir pra tratar daquela doença. Então eu eu penso que o trabalho foi feito, foi pavimentado e eu desejo sinceramente, lamento apenas que ela esteja terminando o mandato agora de diretora da dia 12 de dezembro, desejando que você continue como servidora pública exemplar que é a trabalhar e fazer esse serviço pra saúde pública do nosso país doutora Mariluza, E isso me orgulha muito de ser 1 mulher dedicada com compromisso maior que é atender o interesse da sociedade e não de 1 corporação. Esse projeto sofreu muitas resistências corporativas, muitas resistências. E E eu lamento que elas sejam as corporativas são corporativas, é da corporação que detém o poder pra decidir, mas essa corporação não pode exacerbar o poder sobre a saúde e a vida das pessoa, ela não pode fazer isso, porque aí ela estaria ferindo princípio ético e princípio da responsabilidade como agente público quer. Então eu gostaria de fazer esse registro desse reconhecimento ao trabalho que todos os agentes que tiveram papel relevante e entenderam o sentido deste projeto que não foi pra beneficiar este ou aquele setor, mas pra atender a 1 necessidade urgente de o Brasil saltar no mundo, porque o Brasil tem a melhor distribuição étnica para a realização de pesquisa clínica. Nas nações, nas maiores nações, nas nações asiáticas ou africanas, há 1 uniformidade genética, o que não permite avaliar se aquela eficácia não é doutora, que tem especialista, aquela aquela droga ou aquele medicamento ela vai ser eficaz. No Brasil nós nós temos essa diversificação étnica que dá então 1 condição muito melhor pra resultado maior e que o Brasil avance significativamente, mas o mais importante é que a saúde dos brasileiros tem 1 condição melhor de ter acesso aos melhores e mais avançados medicamentos. Muito obrigada, doutora Rosângela e parabéns e conte com o meu apoio onde estiver.

Nós que agradecemos e da mesma forma, senadora, não vejo a hora de vêla naquela casa novamente, brigando por bons projetos de lei e conte conosco, né? Pra fazer o que for possível pra vêla lá muito em breve, se Deus quiser. Quero fazer aqui 1 saudação a meu colega deputado Zacarias Kalil, médico compromissado com a saúde, presidente da frente da saúde, além de notoriamente conhecido pela cirurgia de Sim. Boa tarde

Todos. Eu acho muito interessante esse, esse painel aqui nessa discussão. Em 1989, eu estava nos Estados Unidos, e fui visitar a Universidade da Califórnia ali na e eu achei interessante que naquela época Senador eu não assim a gente não tinha muita noção da da pesquisa clínica e tal. Mas tinha painel lá na entrada da faculdade de medicina oferecendo né? Pesquisa clínica para voluntários. Quem quisesse participar mas tinha reembolso ali de 100, 200, 300 dólares. E se tiver que dormir, né estava lá escrito também 500 dólares exatamente. Então você vê isso em 1989 né então hoje nós estamos discutindo isso aqui no Brasil. Quer dizer, o avanço é necessário né? Da pesquisa clínica principalmente nessas doenças raras né? Então é com grande satisfação que eu participo dessa mesa de abertura, do encontro técnico sobre a implementação da lei de pesquisa clínica, o caminho até o paciente. Parece que o senador Iran Gonçalves tem projeto desse já aprovado na câmara, né? Ele é relator, desse processo mesmo. Projeto de minha autoria. Sorveria, não é? Eu lembro quando passou da comissão de saúde, na legislatura passada. Então é muito importante. Bom, este evento marca momento importante para o avanço de pesquisas clínicas no Brasil. Especialmente no campo das doenças raras, 1 área que necessita de inovações e dedicação constantes. A lei número 14874 2024 estabelece marco regulatório essencial para as pesquisas clínicas com impacto significativo no tratamento das doenças raras. Ao regulamentar prazos, responsabilidades e critérios éticos para essas pesquisas, a lei busca estimular o desenvolvimento de terapias inovadoras e ampliar o acesso a tratamentos experimentais, além de criar o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica, padronizando os processos de revisão, ética e tornando os estudos mais ágeis e seguros no país. Apesar dos vetos que garantiram a continuidade do fornecimento gratuito de medicamentos experimentais e sobre a proteção dos participantes de pesquisas, a norma é passo promissor para ampliar a inovação no campo da saúde com potencial de beneficiar diretamente pacientes de doenças raras. Devemos celebrar esse importante passo. No entanto, é fundamental reconhecermos os desafios que se apresentam. A lei ainda exige regulamentações complementares para a sua plena aplicação. Também precisamos garantir que os diversos atores envolvidos, pesquisadores, indústria farmacêutica, órgãos reguladores da sociedade civil, trabalhem de forma colaborativa e alinhada. Então, este encontro é 1 oportunidade valiosa para discutirmos soluções, compartilharmos boas práticas e alinhamentos e aliarmos as expectativas. Quero destacar ainda o papel essencial da participação social. A sociedade deve ser engajada nesse processo, não apenas como beneficiária, mas como agente ativo na construção de sistema regulatório ético e eficiente. Precisamos ampliar o diálogo com organizações de pacientes e outros representantes da população para que suas vozes sejam ouvidas e consideradas. Por fim, gostaria de parabenizar o excelente trabalho que é a ITEC raras sob o comando da deputada federal Rosângela Moro e demais assessores vem realizando. Comprometimento e dedicação são fundamentais para que possamos transformar o que discorre a lei 14874 de 2024 em avanços concretos para a ciência e para a saúde no Brasil. Juntos temos a responsabilidade e a oportunidade de construir futuro melhor no qual a inovação e a ética caminhe lado a lado. Então é é muito importante, eu estive agora recentemente nos Estados Unidos a convite da Associação Nacional dos Hospitais e nós fomos pra Baltimore, né ali pertinho de Washington, e eu nós fomos conhecer o John Hopkins, né? Que hoje, é o maior centro de pesquisa nos Estados Unidos. Por isso que eles cresceram tanto, e que me chamou muita atenção é a quantidade de brasileiros, os nossos gênios estão lá, né, fazendo pesquisa. Então eu conversei com a brasileira ela está numa pesquisa muito importante lá, sobre o no tratamento do Alzheimer. Então assim, é tratamento experimental que tem tido muito sucesso. Então assim nós estamos perdendo muitos cientistas né, pra outros países, com habilidades excepcionais, e nós aqui ficando para trás, né. Principalmente também, que nós discutimos ontem né deputada, em relação às patentes, que no Brasil é problema sério, porque essas patentes elas demoram muito tempo, para serem aprovadas. Eu sou 1 experiência viva disso. Eu tenho 1 patente de medicamento, levei 15 anos pra conseguir patentear. E foi 1 briga danada né? Ia no IPI e discutia apresentava e sempre pedindo algumas coisas, e a gente pagando altas taxas né, imagine eu com 1 pessoa física ou médico, pagando aquelas taxas anuais mensais, xerox que eles tiram lá tem que pagar. Então assim, o Brasil está na contramão da pesquisa né? Aí ontem falaram assim não mas já melhorou nós estamos com 10 anos. Falei, gente, com essa, esse processo hoje de, né, das redes sociais, da internet. A doença tem pressa. A doença tem pressa. Né? Quando você vai aprovar a patente, ih ó, já tem outros 10 na frente, 20, né? Quer dizer, nós tamo na contramão, por quê? A própria Visa ela ficou 2 anos com pedido meu lá pra analisar, 2 anos, né? Você vê Estados Unidos, China, meses, meses, meses. Meses você aprova 1 patente, quer dizer, então nós precisamos é trabalhar muito também em cima da propriedade intelectual pra que, né, a gente ganhe mais força. Então é isso, meu muito obrigado e bom evento a todos.

Obrigada, deputado. Antes de convidar os nossos ilustres painelistas, só gostaria de dar recado e aproveitar aqui a presença também dos meus colegas parlamentares, que pro ano de 2025, nós vamos levar até que passear pelo Brasil nas 5 regiões. Passear é 1 maneira Uhum. Lúdica dizer que diga que nós vamos no mínimo nas 5 regiões. Não necessariamente nessa ordem mas estaremos no Rio de Janeiro, estaremos em São Paulo, estaremos em Goiás, estaremos no Paraná, quem sabe também não vamos até o Sul, porque o objetivo é a gente ampliar e levar mais essas informações, pulverizar mais essas informações, que a gente discute aqui na nossa frente parlamentar, e da mesma maneira ouvir pessoas que às vezes têm dificuldade e não podem estar presentes conosco, e eu tenho certeza absoluta que há muitos bons nomes, muitos especialistas, muitas vozes assim que a gente precisa ouvir, ao longo de todo o nosso país. Então a programação deve sair já no início do ano que vem e todos ficam desde já convidados pra participar da nossa ITEC Itinerante. Sem prejuízo, é claro, do dos encontros que nós continuamos fazendo aqui. Falar nisso, eu quero agradecer também a Santusa Santana, que estava aqui até agora, mas já deve estar ali, está aqui. É, a Santusa ela preside o Instituto de DNA Saúde, que é funciona como o braço executor da Frente Parlamentar, nós aqui na Câmara temos as nossas limitações, e o Instituto a gente fez essa parceria, e é sempre bom Santos agradecer todo o teu empenho, todo o auxílio em agregar e fazer acontecer aqui as nossas discussões. Dito isso, hoje nós temos 3 painelistas. Vou começar aqui pela ordem que nos foi dada, já mencionada por todo o mérito do seu trabalho, a Meiruza Souza Freitas, servidora de carreira da Anvisa, formada em farmácia pela Universidade Federal de Minas, e especializada em tecnologia farmacêutica. Trabalho desde 2007, de na Anvisa atuado como diretor, como diretora da segunda diretoria, diretora da diretora substituta, ou seja, muitos cargos de diretora, como expertise técnica, relevante e inigualável. Então Meruzzi, por gentileza seja muito bemvinda, aguardamos você aqui pra compor a nossa mesa. Eu peço

Mas vou ter que sair nós temos evento agora lá no Senado, sobre cirurgia robótica. É assunto né, principalmente pra nós médicos é, inclusive tem professor lá de São Paulo, o doutor Rafael Coelho, e ele vai fazer algumas demonstrações, a gente sabe que a a cirurgia robótica hoje é 1 grande inovação na tecnologia né, e tem melhorado muita qualidade de vida dos pacientes principalmente quem tem câncer de próstata né, 1 outra patologia, que ela atua menos invasivamente com o resultado Deputado, vou fazer 1

Vai ter aula prática lá, alguém vai ser operado? Eu acho que não, mas. Mas você sabe que eles podem operar a distância. Claro claro, é pra policial robótica. São Paulo. Sem cortar, sem cortar. Então robótica. Parabéns sucesso pro senhor.

Doutora Meirelesi, fazer aqui a nossa composição total da mesa. Vamos chamar aqui também pra se juntar a nós, doutor Guilherme Baldu, ele é coordenador de pesquisa da Casa dos Ratos. A Casa dos Ratos, eu não vou dar muito spoiler Porto Alegre. De Porto Alegre. De Porto Alegre lá dessa terra, senadora, ela tem feito trabalho de acelerar o diagnóstico, trabalho incrível. Eu tive a honra de de verificar 1 apresentação do doutor Roberto Giliane que me corrige ele é o geneticista que é dos dirigentes da casa né? E o diagnóstico de em média de 6 anos, que a gente sabe que em algumas doenças leva muito mais tempo, elas estão conseguindo apresentar num prazo de 90 dias, né então é trabalho louvável, com muito esforço, associação está de parabéns muito bemvindo. Pra gente se juntar a nós também, Fernando de Resende Francisco, gerente executivo da associação brasileira de organizações representativas de pesquisa clínica a Abraco, ressaltando também a Abraco tem representantes do nosso conselho consultivo, muito bemvindo doutor Fernando, é prazer têlo conosco. Ressaltando também a importância do trabalho das organizações que representa a pesquisa clínica, nós reconhecemos o o relevante trabalho e somos gratos por toda a contribuição, que as organizações apresentam pra nossa frente na pessoa dos conselhos construtivos e na pessoa de todos que sempre colaboram. Muito obrigada. Uhum. Bom feitas as devidas apresentações então eu vou passar a palavra pra doutora Meiros. Metalda, muito

Diria que é 1 honra estar aqui, a importância da gente falar desse tema, e dizer da minha emoção de ter pela senadora Amélia, algumas algumas questões relacionadas inclusive ao voto que eu proferi no dia da aprovação da regulamentação. Extrema honra até porque muito desse trabalho tem o fruto do trabalho que foi construído no Congresso especialmente no Senado quando a senadora relatou e trouxe a a matéria propôs, e pra nós da Anvisa era essencial a necessidade de ter marco legal no país, a gente trabalha com pesquisa clínica ali praticamente desde a criação da agência, regulamentando com norma infralegal, mas a gente não tinha 1 norma, 1 lei no país, determinando as diretrizes da pesquisa clínica, então nos dá a segurança jurídica de trabalhar com com esse regulamento, e eu tive a honra de participar desse processo lá na Anvisa que tive aqui desde o seu início, fui relator inclusive da norma que foi colocado em consulta pública, a gente acompanhou a lei e queria lembrar aqui também do deputado Pedro Eustafile, na Câmara por vezes assim, escutar e discutir com a Anvisa com com a porta sempre aberta no Congresso, e qual que nos permite contribuir com com o processo legislativo, de forma que no fim do dia a gente atende a quem a gente deve atender que é o cidadão brasileiro e é favorecer mais saúde porque certamente a pesquisa clínica é o nascedouro da assistência e especialmente das novas tecnologias em saúde e é muito importante que a gente tem ambiente de especialmente das novas tecnologias em saúde e é muito importante que a gente tenha ambiente no Brasil favorável à inovação que passa pela pesquisa clínica, já que nós somos país tão pujante eu eu tenho a mania de falar que acho que não dá mais presente em ser o país de amanhã, a gente precisa ser o país de agora. É isso gente, diria que realmente me desculpa eu estou pouco emocionada, mas eu vou seguir 1 breve apresentação, se puder passar o próximo por favor então assim pensando no tema, os desafios das estratégias da implementação da nova lei de pesquisa clínica no Brasil, Temos muito ainda, avançamos, eu acredito que a publicação da regulamentação hoje aprovada na semana passada é 1 demonstração desse avanço mas nós temos muito a caminhar, você pode passar o próximo pra mim, e aqui eu acho importante a gente lembrar aonde que nós estamos hoje. Pela organização mundial da saúde o Brasil ocupa a décima sétima posição no ranking da condição de pesquisa clínicas em tecnologias de saúde. No IQUV, a gente ocupa ali a décima nona. Fato é, a gente tem potencial pra estar entre os 10. Essa posição por vezes alguém pode achar mas não é 1 posição tão ruim quando a gente pensa em todos os países da ONU. Pensando no potencial que o Brasil tem, eu diria que a gente teria condições de estar entre os principais players, os principais mercados na área de pesquisa clínica, como estratégia inclusive de favorecer mais saúde no nosso país. Então essa é só cenário aonde que nós estamos hoje, ele como a gente tem forte braço da da questão da organização mundial da saúde, eu estou deixando ali destaque da posição segundo ao MS na participação na décima na décima 7. Acho importante o próximo por favor a gente fazer 1 pequena consideração, que quando a gente olha olhar o cenário como todo, não levar só em consideração essa posição da décima sétima. A gente precisa considerar, infraestrutura, que pesquisa clínica é é esse dado do Ukilvia, queria fazer a a referência, pesquisa clínica vai precisar de 1 infraestrutura e de investimentos, seja na questão do centro de pesquisa clínicas que eu acho que a gente hoje tem bons centros, reconhecemos inclusive referenciados no mundo, mas a gente precisa trazer essa estruturação do centro de forma mais cada vez mais profissionalizada, e que elas não estejam concentradas só na região sul e sudeste. A gente precisa que isso seja mais ramificado no nosso país, especialmente na região norte, centrooeste e nordeste, tendo em vista essa pluralidade e essa riqueza que é a nossa população. Então quando eu olho infraestrutura, aqui fazendo 1 1 conta, a gente ainda está na posição que deixa bastante a desejar, principalmente aqui na quadragésima mais ou menos. E quando eu olho também de pontuação da especialmente aí operacional e de infraestrutura mais ou menos a gente está na mesma posição. Quando eu penso na disponibilidade do paciente brasileiro, para pesquisa a gente está bem pontuado, a gente está ali entre o quinto e o sexto, isso significa que a nossa população ela é apta a a receber bem as novas tecnologias no especialmente quando são chamados a participar da pesquisa. Queria lembrar o tanto que a gente conseguiu rapidamente ter voluntários inclusive pras vacinas, isso fez modificar rapidamente a gente ter respostas rápidas porque o brasileiro também deu A00 seu percentual de contribuição, especialmente quando ele vem seu voluntário nas pesquisas clínicas, e aí eu queria lembrar voluntário não significa cobaia, significa que esse paciente ele vai estar muito bem monitorado, ele vai ter todas as estratégias de acompanhamento de saúde, e ele será melhor assistido, não só quando ele entra na pesquisa na última fase, na fase clínica 3, mas desde quando ele vem inclusive pra fase clínica Lembrando que esse produto, esse processo no Brasil é extremamente regulado, então quando a gente aprova pra conduzir estudo clínico fase e que a gente precisa avançar porque nós ainda somos muito tímidos na condução de estudo clínico fase e fase 2, esse produto passou por 1 série de estudos préclínicos que nos dá segurança que ele pode ir pra fase clínica com indicativo de eficácia e com segurança, então a gente ainda temos essa característica da nossa população que foi colocada aqui pela senadora Amélia, a Ana Amélia, sobre a nossa pluralidade e diversidade, mas queria reconhecer também nesse mesmo sentido a nossa riqueza dos profissionais, tanto da área médica como da área da enfermagem, com a parte de laboratórios, e isso a gente precisa ter melhores infraestruturas dos centros clínicos. Nós ainda temos, centros clínicos que trabalha muito com o médico e a enfermagem, isso precisa ser profissionalizado, porque o estudo clínico que é conduzido no Brasil ele tem que gerar valor regulatório para aprovação de produto e especialmente ali vou chamar a minha sardinha no valor de medicamento o estudo clínico ele precisa sair cada vez mais do estudo o estudo científico, porque quando a gente fala de regulação, muitas vezes se entende como burocracia, mas a gente está falando de ciência regulatória, e isso vai servir pra publicação não melhores revistas, mas vai servir também para a decisão das autoridades reguladoras seja do Brasil, seja de outros países. E os países são ávidos pra ter dados do Brasil por essa diversidade, pela características de de dos nossos centros, e muitos dos resultados, dos estudos que são feitos no Brasil, são utilizados por outras autoridades pra aprovar produtos lá. Isso mostra também AAA0 outro importante que o Brasil tem nessa estratégia como pra ampliar a sua parte de de pesquisa clínica. Queria que passasse o próximo por favor e quando a gente faz AAA essas 3 questões combinadas né, seja a capacidade do dos nossos profissionais, da nossa pluralidade, mas as questões de estrutura, seja de centros também organizacional, a gente está ali ocupando a a posição décima quinta. Próxima por favor, e aí pra gente ampliar esse debate, que a gente precisa, é possível melhorar esse ambiente de pesquisa clínica no Brasil, eu acho que a regulamentação que nós aprovamos com a regulamentação da lei, depois de ter realizado 1 avaliação de impacto regulatório, depois de ter avaliado 1 consulta pública, e depois de ter reunido com o setor feito diversos debates setoriais, a gente chega a 1 regulamentação madura com toda essa participação social e coletiva, porque é muito importante a gente lembrar que a regulamentação é processo de construção coletiva, não pode se regulamentar sozinho na minha cadeira sem considerar a realidade do nosso país. Mas a pesquisa clínica, ela tem grande potencial de promover o desenvolvimento e inovação, e ser 1 oportunidade antecipada de medicamentos nas suas fases iniciais. Queria lembrar também que no cenário de de de ser catalisador na promoção da inovação no nosso país, também tive a oportunidade de colocar no mesmo dia 1 consulta pública, quando que estabelece as prioridades pra Anvisa, então se medicamento, seja desenvolvimento nacional ou internacional, tem estudo clínico conduzido no Brasil, fase fase 2 e fase 3, esse produto entra como havia priorizada pra ser avaliado, pra ser registrado no Brasil, porque a gente já conhece esse produto da sua fase inicial desenvolvimento, isso favorece com que a inovação chegue cada vez mais rápido. Precisamos evoluir num ponto, especialmente quando a gente está falando de doenças raras, de terapia higiênica e de terapias avançadas, que a gente precisa conduzir no Brasil o maior número de estudos de efetividade de dados de vida real, considerando a nossa realidade, considerando às vezes alterações genéticas que nós temos no Brasil, e que a gente precisa saber o comportamento desse produto no Brasil. Esse é ponto também da necessidade da gente ampliar no Brasil, dados de estudos de efetividade de dados de vida real. Ontem, acho que é ontem que eu já estou, ontem acho que foi ontem ontem foi segunda, não é isso? Não, ontem desculpa, ontem foi terça, na segundafeira saiu a publicação de dos registros pra doença rara, a Síndrome de de Duquêmico, dos medicamentos mais caros do mundo, e na nossa colocação de compromisso a gente colocou que a empresa deveria desenvolver estudo de acompanhamento no Brasil. Isso é cada vez mais mais importante e essencial especialmente quando a gente está falando de novas tecnologias e tecnologias pra doenças raras. Quando eu falar em terapias avançadas muitas vezes nós vamos acompanhar esses pacientes durante 15 anos. É estratégico que as empresas também têm esse compromisso de conduzir estudos no Brasil, e não apenas trazer os estudos prontos pro Brasil. Então também coloco esse ponto de destaque. Queria aqui rememorar a questão da importância da lei 14 8 7 4, gostaria que que passasse o próximo, e a forma como a lei coloca especialmente a necessidade de prazos. O estabelecimento de marcos legais de prazo vai colocar pras autoridades reguladoras especialmente pra Anvisa desafios novos, e aproveitando o fato de estar no Congresso Nacional, peço também o apoio da gente colocar essa agência com a a capacidade de entregar respostas mais rápidas pra nossa sociedade. Precisamos aprimorar também a capacidade laboral da Anvisa, para inclusive dar as respostas com a lei. Nós vamos trabalhar com os prazos estabelecidos com a lei, mas nessa regulamentação eu fiz questão de trazer 1 novidade que inclusive a lei não estava. Foi colocado aqui muito bem que a gente não pode faz, descumprir a lei, mas a gente dentro desse processo de favorecer a inovação a gente trouxe pra pesquisa clínica como eu tenho 90 dias pra dar 1 decisão, a partir do momento de submissão no Anvisa, a gente traz a especificidade de submissão contínua pra pesquisa clínica, experiência da covid 19, e essa submissão contínua vai estar focada para desenvolvimento por exemplo pra tecnologia do tipo de doenças raras, pra desenvolvimento nacional, de forma que quando o processo chegar para autorização da pesquisa clínica, a gente também já trabalhou ali no suporte regulatório e que hoje tem sido essencial. Queria lembrar por exemplo, vai falar que eu sou bairrista mas me perdoem, eu vou falar do desenvolvimento da vacina pela UFMG e que a gente trabalhou com a com a universidade, mas não só com a UFMG outras vacinas desenvolvidas mas eles eles ontem eles me embalaram recado, nós queremos apresentar os resultados dos estudos clínicos fase 2. Então a vacina desenvolvida na universidade brasileira, com acompanhamento regulatório pela Anvisa, e a necessidade da gente trazer cada vez mais esse acompanhamento regulatório sobre 1 estratégia de favorecer a inovação pra quando chegar na fase clínica, que é o usem humano, a gente também já acompanhou esse processo e sabe que está no momento de de conduzir. Então essa novidade não prevista na lei mas que a gente trouxe na regulamentação, e a gente está trazendo inclusive como estratégia pra registrar via acelerada de registro processo que passa pela submissão contínua. Próximo por favor. Então dentro dos objetivos estratégicos da Anvisa, a gente coloca também a a necessidade de garantir desenvolvimento no país como estratégia de fomentar o acesso às novas tecnologias, pode passar os próximos até pra pra não me alongar mais pra dentro dessas estratégias a gente gostaria de trabalhar mais próximos aos centros, trabalhando aí discussão inclusive parcerias por exemplo com com a rede Abster, que está, tem salvo engano 48 hospitais com potencialidade pra desenvolver estudos clínicos, trabalhar junto com a CROs e pra que os centros brasileiros estejam mais ávidos e no entender a regulação e no cumprimento das boas práticas clínicas das b p c's no como estratégia inclusive da gente poder tirar pouco a mão regulatória para os estudos clínicos conduzidos dentro das boas práticas clínicas, e de forma também com que esses estudos sejam alcançados nos outros países. Próximo por favor, eu não vou entrar mais na questão da da regulamentação mas eu queria só lembrar que a regulamentação brasileira ela tem harmonização com as diretrizes internacionais, isso é importante também porque favorece com que a pesquisa seja conduzidas no Brasil seja aceita em outros países, então a Anvisa está dentro desses fóruns técnicos especialmente do ICH, mas não só absorvendo as normas dos países ricos, mas também colocando as necessidades do Brasil pra que as normas sejam alinhadas também aos interesses nacionais. Próximo por favor. Criamos na Anvisa, dentro desse Inter pra fortalecer também as estratégias da lei, a câmara técnica de em pesquisa clínica, antes a gente trabalhava com a câmara técnica de medicamentos e lá tratava os temas da pesquisa clínica, mas entendendo as particularidades, nós criamos as câmaras técnicas de pesquisa clínica, dentro dessas câmaras técnicas, além de apoiar modernização regulatória, acompanhar também a avaliação do impacto, mas também discussões cada vez mais que desafia a pesquisa clínica como paciente vai estar fora do centro de pesquisa, esse paciente pode ter acesso à à pesquisa mesmo estando fora de 1 do centro, então principalmente pensando em telemedicina já é 1 realidade, a pesquisa clínica com modelos desafiadores, especialmente para país de doenças endêmicas, tem provas de pesquisa clínica aqui pra gente, é desafio regulatório para acompanhar, então a câmara de de técnica em pesquisa clínica também tem esse, dá suporte inclusive ao setor regulado na formatação de novos estudos, eu gostaria muito que o Brasil nesse rubi da pesquisa clínica que a gente tivesse cada vez mais incubadoras aqui no Brasil, pra que a gente pudesse acelerar desenhos e discutir novos modelos. Próximo por favor, esses slides eu vou deixar aqui, então a recomendação final dentro desses novos desafios que nós temos, é ter 1 força de trabalho mais adequadas às desafios da das novas tecnologias, e especialmente que a gente consiga trabalhar em conjunto em parceria sabendo que é que existe ver às vezes posição distintas entre o regulador e o regulado Mas isso não compromete 1 regulamentação feita com eficiência e simplesmente focada no paciente e focada numa estratégia que o país cada vez mais busca que é o fortalecimento também da produção nacional alinhada às estratégias do complexo industrial da saúde, à indústria 4, e eu queria mais 1 vez agradecer a nobreza de estar nessa mesa e especialmente pra discutir esse tema, muito obrigada.

Doutora Meiilzi pela sua apresentação, além de todo o trabalho da da regulação é importante né o esse compromisso da Anvisa de de de com a ciência, medicina baseada em evidência, segurança jurídica, é trabalho que nós não podemos prescindir. Nós estamos atentas, doutora Meiruze, a, isso porque aqui a gente recebe, já recebemos outras vezes vários integrantes na Anvisa, e nós estamos atento ao déficit de de funcionários que que às vezes a demora da Anvisa também se dá em relação a esse déficit né, e claro que o que puder contar com o apoio desta frente e do parlamento, a Anvisa pode contar com o nosso apoio. Como eu tinha dito eu vou ter que me ausentar pra tentar salvar BPC, eu vou pedir pra Santusa por gentileza, as comia aqui a construção dos trabalhos, sem antes dizer mais 1 vez a minha gratidão da minha alegria de ter todos vocês aqui, é o último evento desse ano, ano que vem a gente volta com energias renovadas aqui em Brasília, né, e se eu não puder vêlos e e também nas regiões, e se eu não puder vêlos, né, todos juntos que fica aqui o meu desejo de feliz Natal, de bom ano, que a gente né, se restabeleça e que a gente possa estar juntos trabalhando ainda muito mais no próximo ano. Então eu vou pedir licença mas não vou então ter os trabalhos, Santos usa por gentileza assuma aqui. Obrigada. Então vamos continuar,

Vamos dar continuidade então à mesa, ao painel desafios e estratégias para implementação da nova lei de pesquisa clínica, como conduzir pesquisas clínicas no Brasil, e já vou passar a palavra para o Doutor Guilherme Baldo, ele é coordenador de pesquisa na Casa dos Raros, no Rio Grande do Sul.

Boa tarde a todos e todas, saudar os meus colegas aqui da mesa. Vou conversar pouquinho com vocês sobre o nosso lado né o lado do pesquisador, do investigador, em termos de condução de estudos clínicos no Brasil, e dar alguns exemplos pra vocês do quão importante é o assunto que a gente está tratando hoje aqui, a legislação específica, tá? Também trouxe alguns slide pra vocês, mas eu vou comentar fazendo o seguinte, iniciando mostrando pra vocês esse trabalho foi publicado alguns anos atrás pelo nosso grupo lá em Porto Alegre, grupo do senhor Roberto Juliane, onde mostra que a gente realmente faz pouca pesquisa em doença genética, especificamente tá, na América Latina e especificamente no Brasil, tá? Já foi colocado aqui, pra vocês terem 1 ideia, é só passar próximo, que vai aparecer númerozinho no meio tá? Mas pra vocês terem 1 ideia existem, isso é pouquinho defasado mas existem cerca de 5700 estudos clínicos em, genética no mundo, esses olharem o gráfico o Brasil tem pouco mais 100 e poucos aí, estudos no país, tá? Já foi falado aqui, isso é muito verdade, nós temos potencial pra muito mais do que isso. Por quê? A gente tem conhecimento, a gente tem a gente tem corpo de investigadores, de pesquisadores com conhecimento, nós temos alguns vários centros de referência que conseguem fazer com que esses estudos sejam conduzidos de forma adequada, e a nossa população tem características genéticas, a professora a doutora Amélia já falou isso antes, que são únicas, tá? Então ao ao conduzir estudo clínico, numa população da Alemanha por exemplo, a gente tem perfil genético muito característico. Ao fazer isso estudo no Japão, a gente tem perfil genético daquela população muito característica. Quando a gente faz isso no Brasil, a gente tem tudo isso junto, tá? Então a gente tem 1 1 população miscigenada, com ascendência japonesa, com a descendência africana, com então a nossa diversidade genética é muito interessante pra conduzir estudo clínico. Pra gente ter 1 ideia melhor, se esse tratamento pra 1 doença genética, funciona pra todo mundo ou se funciona pra subgrupo apenas, tá? Então isso é dado muito importante pra 1 indústria, pra patrocinador, é interessante fazer ensaio clínico no país, tá? A prova disso eu estou mostrando pra vocês nesse mesmo slide do lado direito, se você olhar isso é 1 postagem de Instagram, tá? Mas é 1 postagem do professor Roberto Juliane, mostrando que, pra 1 doença específica que se chama lipofuxinose esteroide neuronal, é 1 doença devastadora, 1 doença neurológica devastadora, as crianças sem tratamento morrem com poucos anos de vida, tá? Ao ter processo ou ambiente regulatório adequado, tá? E foi isso que que permitiu, nós conseguimos no Brasil aprovar tratamento de 1 indústria que estava em experimentação ainda então foi 1 1 exceção muito grande a gente tem 1 parceria muito grande da Anvisa e todos os órgãos regulatórios envolvendo isso, tratar paciente com 1 terapia inovadora ainda experimental, tá? Essa criança está viva até hoje, tá? Isso vai fazer 2 anos que essa criança foi tratada e se acha também se ela não tivesse se tratada, ela não estaria mais aqui com a gente, tá? Então o que eu quero dizer pra vocês com esse exemplo, que é bem anedótico, 1 1 coisa bem única aí, é que a gente tem capacidade pra muito coisa, tá? Isso é a primeira, o segundo ponto é que sim, eu estou falando de paciente, tá? Não importa, quando a gente trabalha com doença rara, a gente entende que se a gente conseguir salvar 1 pessoa, brasileiro, colega, a gente não está salvando só ele, só a criança, a gente está salvando pai que e 1 mãe ou uns cuidadores que deveriam estar junto com essa criança o tempo todo precisando de assistência, a gente está salvando os familiares próximos ou não tão próximos que também tem que dar 1 assistência junto, que são psicologicamente afetados por por quando aparece 1 doença muito grave em alguém da família, a gente está economizando em diversas internações hospitalares que esse paciente e possíveis familiares iam precisar ao longo da vida, então os números ainda são subestimados, tá? Quando a gente diz, gente consegue com ensaio clínico, economizar tantos milhões de reais. Isso é muito subestimado, porque o na verdade os custos reais, de paciente com doença raras são altos, e se a gente tiver 1 intervenção terapêutica correta, a gente consegue minimizar isso muito, tá? Então, pensando como sistema de saúde, é 1 coisa muito importante. O outro ponto, é que a gente está falando de doença rara, e do principalmente, depois a gente fala de doenças ultra raras, elas são raras individualmente, tá? Se a gente pegar 1 doença dessas, ela tem 1 frequência aí, 1 doença ultra rara é menos do que pra 50000 pessoas, tá? Mas a gente está falando de conjunto de doenças muito grande, são centenas de doenças aqui. Grande parte delas são genéticas, quase 80 por 100 delas são genéticas, e aí que se a gente somar elas todas, a gente vai ter alguns milhões de brasileiros, a gente deve ter aí entre 10 a 15000000 de brasileiros com alguma doença rara hoje, grande parte dela genética. Então a gente precisa fazer alguma coisa, a gente precisa criar ambiente no país que permita exatamente a gente, ou criar os nossos próprios medicamentos, aos nossos próprios tratamentos, e é isso, passa pela legislação, ou a gente conseguir fazer com que ensaios clínicos e medicamentos de fora cheguem até a nossa população, certo? Pode passar o próximo pra mim por favor. O que aconteceu pra pra nós né nesse ambiente de de doenças raras especificamente de doenças genéticas que foi muito decisivo eu vou mostrar alguns números pra vocês, foi realmente nessa, 2017, a resolução 5 meia 3 da CNS, tá? Que limita ou que que dá número de tempo de acompanhamento pós estudo por pacientes, que são 5 anos. Tu pode passar pra nós por favor o próximo? Esse gráfico mostra, ou essa figura mostra pra vocês, o número de ensaios clínicos que nós em Porto Alegre no hospital de clínicas de Porto Alegre, tá, que foi a instituição da onde, eu, o professor Roberto e demais saímos ou ainda nos continuamos no hospital de clínica mas, que originou a Casa dos Raros, a nossa primeira unidade é a Casa dos Raros. Então o nosso grupo de pesquisa clínica, esse é o número de estudos anuais em doenças genéticas pelo nosso grupo, que foram, que aconteceram, foram iniciados em cada ano, tá? Se vocês olharem esse essa figura que está ali atrás pra vocês, eu peguei os 5 anos anteriores à à 2017 né que que foi, o ano dessa resolução, e os 5 anos posteriores, tá? Vocês podem ver que nos 5 anos anteriores nós tínhamos aí de de 6 a 8 estudos iniciando novos né iniciando por ano. O que já nós não somos o maior grupo de pesquisa clínica e doença genética no país, já é número bastante impressionante, não é ainda nos números da John Hopkins com o doutor Zacarias estava comentando, mas é bastante relevante pra nossa população, tá? Se vocês olharem a partir de 2017, a gente começa a tendo ainda outro ano com 1 estabilização e a partir daí crescimento quase que de 1 1 duplicação aí no ano de números ensaios químicos que que isso significa Prova, deve estar acontecendo aí, o que a gente diagnosticou o que acontece, é que o o ambiente favorável, né o ambiente de legislação favorável no país, fez com que a gente conseguisse mostrar pras pras empresas, mostrar pras indústrias, que nós temos condições de fazer estudo clínico de forma adequada, rápida, com dados de paciente muito bem obtidos, a então nós temos 1 estrutura muito boa, que os pacientes são muito bem assistidos e que os dados gerados são muito confiáveis, A demora ali uns 2 anos desde a da lei até a gente começar a ter aumento, porque a gente precisa divulgar que agora existe essa alteração na legislação tem que aprovar nos comitês de ética e assim por diante. Mas vejam que, ou 2 anos depois da da resolução de 2017, a gente dobra o número de estudos que a gente tem no no país. Dobrar o número de estudos que tem no país significa trazer mais investimento pro país, tá? Significa a gente ganhar conhecimento muito grande, nem todos estudos são necessariamente de tratamentos novos, tá? Mas quando a gente vai fazer tratamento novo, antes de fazer o tratamento a gente precisa conhecer como é que a doença progride, então existem alguns estudos de história natural por exemplo. Eles também são muito importantes, porque a gente só vai poder saber se medicamento funcionou ou não, se a gente sabe como a doença progrediria em quem a gente não trata, tá? Então vários desses estudos são novos medicamentos, outros são de acompanhamento de história natural, e esses estudos tanto de história natural quanto dos dos de novas medicações, só são possíveis pra gente, se a gente tiver o ambiente regulatório adequado, se a gente conseguir mostrar que a gente inicia o estudo rápido, que a gente consegue achar os pacientes, que a gente consegue recrutar os pacientes, que os pacientes são bem atendidos e que os resultados gerados estão adequados. Tá? São são são robustos. Pode passar o próximo por favor? E aí eu trago pra vocês slide que dá a importância dessa nova legislação, e e em linhas muito gerais pra você pra você assim. O trabalho que a que a doutora Amélia fez aqui e outros né, estou citando ela porque foi a redatora disso, está excelente gente. É trabalho bonito da gente ver assim eu, eu além de ser prestador na casa dos raros, eu sou professor na federal do Rio Grande do Sul, e eu participo da CTNBIU então a gente faz legislação né, a gente acaba trabalhando com isso. E é muito difícil de fazer 1 legislação que consiga contemplar tudo, tá? E essa lei está muito bem escrita. Ela traz pontos muito importantes, tá? Que já foram mencionados aqui de aceleração do processo, tá? Que pra nós é muito essencial, nós como pesquisadores, a gente tem que mostrar que a gente é competitivo, tá? A gente tem que mostrar que a gente consegue fazer que a gente consegue achar os pacientes, tá? E a gente tem a, nós conversei não só minha opinião mas com os demais pesquisadores da casa dos raros e com outros atores, e a gente chegou à conclusão que realmente a lei está muito bem escrita ela respalda muito bem os os pacientes, mas a gente tem problema ao nosso ver, que é a questão do veto, tá? Do do veto do da do fornecimento do prazo, fornecimento da medicação pós estudo por 5 anos, tá? Esse número é número que foi gerado não aleatório né porque 5 anos. Existe 1 razão pra esses 5 anos, que é o fato de que a gente ao ao tratar o paciente a gente quer acompanhar ele a longo prazo, tá? E esses 5 anos são depois 1 determinada fase do final do estudo, então depois aprovação do medicamento. Isso é tempo suficiente pra na maior parte das terapias que a gente, que a gente estuda, verificar efeitos a longo prazo, verificar segurança a longo prazo, verificar eficácia a longo prazo, tá? Então é importante que exista acompanhamento pós estudo, não temos dúvida disso, ninguém está negando isso. Mas a gente acha essencial que a gente tenha número de acompanhamento. Por quê? Porque o que a gente detectou é que se a gente não tiver essa, esse número essa, esse valor, e que seja acompanhamento a de eterno, pra nós que trabalhamos com doenças raras e ultra raras, tá? Cria certos impasses ou cria situações muito delicadas, tá? Eu vou dar outro exemplo do do Chene foi exemplo aqui, vou dar outro exemplo. Foi aprovado medicamento no Brasil agora, mês passado, é 1 terapia gênica, pra 1 doença chamada deficiência de AADC, tá? É 1 doença neurológica mas o ponto é que nós temos no Brasil menos de 50 pacientes com a doença, tá? Imaginem se eu, como pesquisador, estiver fundando 1 empresa brasileira, essa não é 1 empresa brasileira mas estou botando o exemplo pra vocês tá? 1 empresa brasileira e eu quero fazer meus estudos no Brasil, tá? Eu vou usar no mínimo aí de 5, vou usar, vou acabar recrutando no mínimo desses 50 pacientes, metade pros meus estudos clínicos, tá? E aí ao chegar no final do estudo e mostrar que aquilo funciona, eu não tenho mais paciente pra Natal. Né? Porque se eu se eu tiver que dar o medicamento pra sempre pra esses pra essas pessoas, inviabiliza estudos em doença ultra rara, e é esse o ponto que a gente queria trazer, tá? A lei está muito bem escrita mas esse ponto a gente sente que precisa de 1 mudança e a nossa, ou cedo 1 da da adequação do número de 5 anos aí, e a nossa posição como casa dos raros, é que, esse veto acaba prejudicando o caso das doenças ultra raras, Exatamente por causa desse exemplo que eu dei pra vocês, tá? Eu acho que eu tenho mais ou 2 slides por favor. Quer quero quero isso eu já estava falando né a questão da da legislação do veto da da na legislação né? Citar que o Brasil é o único país no mundo que torna obrigatório fornecimento gratuito da pós estudo para sempre tá pode passar o próximo o que essa excepcionalidade para as doenças ultra raras em 2017 então reforçar né que nos gerou aumento muito grande de estudos no país e já vou dar número pra vocês de quanto a gente consegue economizar pro país trazendo estudo desses e os benefícios pros pacientes tá? E aí como essa lei como ela está hoje com esse veto, a gente percebe que vai ter dificuldade então pra pesquisa clínica pra essas doenças ultra raras, tá? Se eu passar o próximo slide por favor, vocês vão ver exemplo de 1 doença rara que, está sendo feito ou realizado estudo clínico no país, tá? E apenas por realizar este estudo clínico, é é 1 doença que já tem tratamento e a gente está propondo a gente, essa empresa está propondo novo tratamento e está sendo feito país, tá? Significa que os pacientes com tratamento atual são, não estão recebendo o tratamento atual estão recebendo novo tratamento, e somente nisso somente nessa retirada do medicamento ou não 1 administração do medicamento nesses pacientes e administração do novo medicamento, a economia pro país é de 65000000 de reais. Em estudo clínico. Tá? Só contando com essa questão do medicamento em si, não estou contando assim, quantas interações hospitalares foi reduzido e nada nada disso mais, apenas a questão do medicamento, tá? É 1 essa doença chama síndrome de Hunter, o homocpulissacaridose tipo 2, e ela tem mais de tratamento, pelo menos sendo investigado, tá? E aí relembrar a vocês exatamente isso, que ao fazer pesquisa clínica no país, nós ganhamos experiência com a doença e com o manejo dos pacientes, tá? Os pacientes ganham benefício, a esperança de que novo tratamento, tratamento melhor seja ofertado, tá? E está número aqui pra vocês dum investimento financeiro da da do da do quanto a o país consegue economizar, conseguindo trazer esse tipo de estudo. Certo? Acho que esse é meu último slide e acho que era seus principais pontos que eu tinha pra trazer pra pra vocês, e agradeço a oportunidade de estar conversando aqui com você sobre isso, obrigado.

Obrigada doutor Guilherme, eu já direto vou passar a palavra pro Fernando de Resende Francisco, ele é gerente executivo da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica, a Abracro, pra ele vai fazer também 1 apresentação, breve, depois a gente abre pra perguntas e discute alguns pontos se vocês, né, inclusive se vocês já tiverem perguntas, você já podem ir, né? Anotando, passando pra gente, pra gente ampliar, né? Aproveitar aqui os palestrantes. Obrigada, Fernando. Sem todos

Fernando, eu agradeço a todos aqui da mesa, eu vou só passar já direto por causa até do horário, porque a gente tem perguntas na plateia, aí a gente responde as perguntas, aí se vocês puderem por favor se identificar e falar de qual instituição vocês, em qual instituições vocês trabalham seria importante aqui. E direcionar, né, se vai ser pra todos ou pra qual palestrante tá direcionando a pergunta Boa tarde sou Marlene Vieira assistente social e sou representa

2 associações de pacientes a a CDG Brasil, que atua no Brasil inteiro, e a ABSQF, que trabalha com 1 doença específica. Eu queria fazer 1 pergunta que muito me instigou, com a diretora da Anvisa. Eu me deparei com algumas situações que me revoltam. Os o trabalho da Anvisa é perfeito, na avaliação da medicação quando entra no Brasil, o relatório é feito, a gente até como leigo tem acesso. Mas 3 casos específicos, foi 1 medicação de NPS do Instituto e Pesquisa feito pelo doutor Juliano. Outro foi caso de fibrose cística, e recentemente caso de amiloidose, onde o relatório da Anvisa sugere a medicação, fala da pesquisa clínica feita, indica a utilização da medicação. E nesses 3 casos, né, eu encontrei a conitec numa reunião, não indicando a medicação por conta de falta de pesquisa clínica que na avaliação da Anvisa existia. Eu encontrei parecer do NATIJUS, contraindicando a medicação por falta de comprovação científica e clínica de pesquisa que na na na na publicação da Anvisa existia, e eu encontrei mais de relato de peritos no Judiciário que vão periciar pacientes e usam a mesma coisa, falta de pesquisa clínica no Brasil, falta de comprovação da eficácia eficiência. Conitec adora 1 expressão chamada custobenefício. E isso me revolta porque eu vejo a a excelência do trabalho da Anvisa, a competência técnica da Anvisa e parece que, o que o trabalho de vocês, o que vocês fazem não está fluindo. Aí a minha pergunta é, como é existe interação do trabalho de vocês com esses órgãos, com o poder judiciário e os médicos peritos que ele utiliza, com o NATIJUS, que hoje em dia virou 00EA CONITEC que viraram os definidores pra escolher quem ou não, quem pode ou quem não pode se tratar, e qual o remédio que pode ou não pode ser utilizado, qual a terapia que é certo ou errada naquela doença, então isso me assim me deixa muito, em dúvida por que que trabalho de excelência como da da Anvisa não não está fluindo, não está chegando lá, e no final das contas o pobre do paciente é que está pagando a conta. Obrigada pela pergunta eu vou aproveitar

Passar pra 2 outras pessoas aqui que aí a gente já responde em bloco até pra gente agilizar aqui. 2 entidades, meu Deus. Bom, boa tarde a todos.

Da diretor de pesquisa da da biblioteca global do Brasil. Na verdade são alguns apanhados aqui da questão do escuro que a gente está nesse momento de regulamentação. A primeira coisa são comentários, senador Amélia, prazer enorme estar aqui com você que eu queria trazer pouco de prática de todo esse de impacto diante de tudo que a gente conversou aqui hoje. Você ter 1 ideia né eu, Fernando, Francisco a gente já participa de reuniões desde 2005, 2006 ali nos acabouse da CROs falando de a possibilidade de ter 1 lei e essa ideia já começa veio em 2011, 2012 já que o doutor Fábio Frank e aí graças a Deus chegou até você pra seguir adiante mas isso você ter 1 ideia de como isso vem de muito tempo e é algo que desde que a gente começou a pesquisa já se fala. E e hoje o impacto vocês terem 1 ideia e a Merusem eu lhe falo eu eu o Fernando sabe disso na região que a gente teve, a minha empresa tinha que colocar o Brasil como prioridade. Depção de pesquisa. De repente em agosto, setembro foi enteado porque a gente não tinha regulamentação em vista. E aí a Anvisa traz agora essa nova legislação, nessa nova resolução exatamente se adequando e o Brasil volta condição. A gente tem 3, 4 projetos em doença rara pro próximo ano. Já prontos pra pra segmento regulatório. Só que só vai acontecer se a gente tiver 1 regulamentação pra parte ética fique claro. Então isso é só pra ser estranho 1 ideia que esse discurso ele realmente acontece, a prática é a gente não ter 3, 4 doenças que não tem tratamento, que não o Brasil não vai ser incluído. Então fica realmente aqui a essa essa esse ponto. E dá dá aqui na verdade parabéns que eu acho que o que está sendo feito aqui nessa frente parlamentar incluindo a pesquisa a essa regulamentação de pesquisa é algo que nunca se viu antes. E aqui eu eu trago aqui né todas as empresas que estão aqui presentes ou assistindo aproveitarem isso porque é assistindo aproveitarem isso porque é esse diálogo nunca existiu. Então essa possibilidade de diálogo com com com vocês que participam com o deputado, com o senador e trazer essa essa visão técnica pra que isso possa andar é algo altamente inovador. Então a política baseada em evidência como a a deputada sempre coloca é a primeira vez de fato que está sendo feito. E aí o último exemplo é que isso trouxe só da empresa que eu trabalho de estudo que se existia em 2019 nós estamos 3 estudos hoje no Brasil em doença rara. E hoje foi chamado semana passada a empresa que o trabalho foi chamada no FDA pra colocar exatamente o Brasil como exemplo de como as pesquisa geradas na empresa tendo a matriz dos Estados Unidos estão sendo feitas aqui. Tá? E aí fica então novamente 1 exemplo de prática e o meu o meu agradecimento também por saber eu sou do Pará e saber que se vocês forem no Pará e ficar essa visão de levar essa as pesquisas pra lá é agradecimento muito grande porque 1 das coisas que eu tenho na minha cabeça é conseguir cada vez mais e só ter 3 centros lá que eu vi aqui, fiquei falei pro Francisco putz só 3 a gente poder estar competindo cada vez mais de colocar outras regiões aqui no cenário. Então, gente, parabéns, a gente estava com certeza Francisco, Fernando, todos nós da parte da indústria estamos a estar sempre abertos a ajudálos no que for preciso necessário. Olá, boa tarde.

Primeiro parabéns pela frente pela apresentação, eu sou Francisco, a floresteiro da Ikilvia, eu sou responsável pelas operações clínicas Brasil, Colômbia e Peru. Bem, é 1 pergunta tanto pro Fernando como pra Meiruzzi, bem, a Meiruzzi menciona ali documento que eu ajudei a construir que é a priorização de pesquisa clínica no mundo, e ali a gente vivencia o Brasil, porém temos gargalos né, o gargalo de infraestrutura e o gargalo operacional. A Anvisa, na na nova RDC na 9 4 5 ela já aponta em 1 melhora dessa questão operacional por exemplo autorizando a importação de insumo mesmo antes da anuência do estudo, e de modo imediato eu vejo 1 redução de 45 a 60 dias no início de projeto, então esse é 1 forma real e sólida de melhorar os prazos de execução de pesquisa clínica então, é importante a gente dizer isso e parabenizar a agência, de escutar o setor né, que era pleito de algum tempo, mas temos ainda a lei 14008 7 4 que menciona são 36 menções a a decreto, ao decreto, a gente, o Fernando mencionou né toda a articulação junto ao ministério, e aí a pergunta que fica é, a Anvisa é muito claro o que ela coloca que ela é pró à pesquisa clínica, ela é a favor da pesquisa clínica no entanto que na fala da doutora Meiruze ela traz, a capacidade de você agilizar ou acelerar o registro de produto quando você tem pesquisa clínica sendo feita no Brasil. Mas como coordenar com os outros agentes desse que que regulamenta e participam da execução de pesquisa clínica? A a RDC 9 4 5 era endereça a questão de medicamento mas ainda a gente tem dispositivos, a gente tem a questão das terapias avançadas, a gente tem o ministério, os decretos, tem como coordenar isso? Pra que a gente possa como o Fernando trouxe, sair sair né do de por 102 por 100 e dobrar a a participação da execução de pesquisa no Brasil. Obrigado. Agora a gente tem a última pergunta e a gente já vem pras respostas.

Boa tarde gente eu me chamo

Eu estou aqui representando a retina Brasil, 1 entidade de pacientes. Eu sou 1 pessoa com deficiência visual, e sou paciente de doença rara, tenho Stargart, por isso tenho deficiência. Ontem foi dia 3 de dezembro, dia internacional da pessoa com deficiência, e nós inclusive fizemos 1 marcha aqui na Esplanada, grupo grande de pessoas, eu fui dos que coordenei esse trabalho, pra trazer aqui, inclusive entregamos pra deputada Rosângela Moro, 1 carta manifesto, entre outras coisas a retina Brasil apoia luta né, pelas pesquisas clínicas, nos interessam como pacientes. E aí eu queria propor à Santuza que a gente fizesse lives porque dessa dessa organização da marcha de ontem, nasceu a ideia foi a primeira marcha de pessoas com deficiência e doenças raras, juntamos os 2 segmentos numa luta só, colocamos nesse documento 1 pauta de interesse comum, né, porque nem sempre as pessoas com deficiência são pacientes raros, nem sempre os raros têm 1 deficiência, mas muitas vezes o interesse se cruza, né? Eu por exemplo sou paciente raro e sou pessoa com deficiência. Então fizemos esse movimento unificado, hoje são 80 organizações que assinam essa carta, outras entidades que estão aqui procurem a gente procurem a retina Brasil, Febrahara, a Mavihara, então dessas 80 vai ter alguma que vocês conhecem, a gente quer fazer movimento, 1 marcha maior no ano que vem, também numa data ou na mesmo ou em outra data significativa. E nasceu já a ideia de transformar isso em movimento, primeiro, a ideia era fazer a marcha, já aconteceu. E agora a gente quer fazer lives até a próxima data em que a gente vá pra rua, e aí eu queria te convidar Santusa pra gente fazer 1 live tratando inclusive desse tema aqui de hoje. Obrigado. Obrigada César.

Eu vou passar a palavra pra senadora Ana Amélia que ela vai precisar sair. Eu.

Queria apenas renovar o agradecimento à deputada Rosângela Moro e à sua equipe, pela excelência técnica desse e oportuna especialmente desse debate. Agradecer aqui as ao conhecimento que o Fernando e o Guilherme trouxeram, mas sobretudo a nossa diretora de inovação da Anvisa, que trouxe a convicção de que agente do estado com a consciência e a responsabilidade de entender as dores dos pacientes, vê vê e examina com base na ciência e não em outros interesses que não sejam e meramente os interesses científicos e de modernizar o sistema do registro de pesquisa clínica em nosso país. Queria também agradecer a ela a a referência e aí estendo ao Guilherme que tem também trabalha com equipes multidisciplinares. Quando se fala nos pesquisadores está entendido que ele não trabalha sozinho, ele precisa de 1 equipe multidisciplinar e aí estão todos os que integram esse trabalho e também especialmente agradecêla porque há 1 tentativa de carimbar este maldosamente o projeto como se fosse das cobaias humanas. Essa é a forma mais, eu diria perversa de tentar carimbar 1 iniciativa com, não porque fui eu com outros senadores que trabalhamos, mas as é desrespeito às pessoas que poderão ser beneficiadas e curarem doenças como câncer, Alzheimer, Parkinson e outras doenças raras que agora estão sendo estuda. Autismo é 1 doença que está crescendo mais no nosso país nós estamos atentos a isso também. Então eu quero agradecer imensamente a todos vocês que estão fazendo esse trabalho especialmente a liderança da deputada Rosângela Moro por envolver e a vocês todos recentemente vocês que são empresários que estão lidando com pesquisa que aqui falaram, Eu estive em Valinhos com a Luciana Ferrari, é 1 empresa com 25 anos, eu fiquei orgulhosa, não por ser 1 mulher que tem 1 coragem. Hoje ela já faz convênios com institutos de pesquisa da Índia, dos Estados Unidos e da Europa e do Japão. Então ou seja nós estamos credenciados sim o Brasil especialmente pela qualidade das suas pessoas, especialmente dos seus órgãos de estado que tem esse compromisso. Então muito obrigado a vocês pela atenção, pela generosidade e pelo reconhecimento. E diga a deputada Rosângela Amooro, por favor, que eu estarei sempre à disposição onde estiver, porque esta é 1 causa que interessa ao Brasil não interessa a quem foi essa lei, mas interessa ao nosso país, muito obrigado a vocês. Senadora. Rômulo.

Tarde. Alô? Boa tarde ilustre mesa. Cumprimentos aí pelas informações prestadas. Eu sou Rômulo Marques, diretor da Federação Brasileira de das Associações de Doenças Raras, Febraharas e dirigente de 1 associação de pessoas com hemofilia, aqui no Distrito Federal, né. Minha maior motivação é o fato da gente ter filho hemofílico e pode daí estarmos nessa jornada. Mais especificamente ao nosso palestrante Fernando Francisco, quando você falou acerca dos comitês de ética e de sua interdependência na atual legislação, eu fiquei com o entendimento de 1 possibilidade, 1 necessidade ou até oportunidade de fazer 1 capacitação maior, 1 profissionalização maior em função da realidade atual do funcionamento dos comitês hoje. Estou falando isso com 1 certa propriedade, eu já participo de comitês de ética já faz algum tempo desde 1996 aos dias de hoje a gente vem acompanhando como representante de usuário. Então eu fiquei bastante interessado nessa sua nesse seu alerta. Gostaria se pudesse agora ou posteriormente depois nos explicar sucintamente o que seria essa sua abordagem obrigado. Eu vou passar

Pra você, quem você responde, quem como a Meiilus tem outras perguntas direcionadas a ela, aí a gente faz aqui com ela também depois. Está bom então vamos a gente.

De trás pra frente, vou começar então com a pergunta do Rômulo, né? Rômulo, obrigado pela pergunta. O que que a gente percebe? Outro dia eu tive a oportunidade de perguntar pra 1 das coordenadas da da própria CONEP, que é a comissão nacional de ética em pesquisa, porque assim, eu vejo 1 preocupação da CONEP muito grande com relação à lei, falando nossa mas como os comitês de ética o CEPs né vão agir agora? De 1 forma sozinhos né tipo sozinhos entre aspas né? E aí a pergunta que eu fiz foi foi olha mas a gente sempre ouve falar muito do do sistema CEP CONEP. 900 CEPs 15000 pessoas voluntários envolvidos e tal. E aí a minha pergunta foi foi olha então o que que a gente pode ver que a gente tem no CEP no sistema CEP CONEP hoje? É 1 quantidade ou seja a gente tem tem o lado quantitativo mas não tem o lado qualitativo é isso? E a resposta foi que sim ou seja pro próprios coordenadores do sistema eles olham pros 900 CEPs eles têm dificuldade em saber quais são, no meio dos 900 quais são os comitês de ética que vão conseguir atender plenamente os novos requisitos que estão na lei. Isso é muito preocupante, isso é muito preocupante né então, eu acho que não vai ter como a gente vai ter que ter atividades, então dentro desse decreto que virá por aí instituindo 1 instituindo a Estância Nacional de Ética em Pesquisa, certamente dos braços mais importantes que vão vai ter ali vai ser a capacitação dos comitês de ética, porque é muito curioso isso que apesar de muitos comitês de ética terem 15 20 anos ou mais né de funcionamento, o órgão que faz toda a gestão disso hoje que é a CONEP olha pra eles e não sente segurança e fala não, eu estou tenho plena certeza que eles vão conseguir trabalhar bem sozinhos. Então isso por isso que eu trouxe aqui como requisito importante nós temos que olhar pra esses comitês de ética com muita cautela com muito cuidado e com muita atenção vendo que tipo de informação que eles precisam. Quer seja capacitando os comitês de ética, eu acho que duma maneira como eu falei estrutural também é 1 coisa importante, eu acho que vai ter muito trabalho pela frente, eu acho que o o trabalho central daqui pra frente vai ser voltado sim aos comitês de ética, tá? Eu acho que é nesse sentido. Não sei se eu respondi de fato sua pergunta, tá? Mas fico feliz em saber que que o senhor participa há muito tempo, né? O que que nós vemos na prática, muitos comitês de ética super bem estruturados, com representantes de de participantes, né, representantes da população que todo o comitê de ética tem que ter, que sabem do que estão falando, né, se envolvem nos assuntos, né, ao mesmo tempo a a própria CONEP fez evento em julho, aqui em Brasília a lei já estava aprovada sancionada não só não estava em vigor e ela fez evento em que ela não tratou da lei então isso já foi por si só já foi 1 coisa bem esquisita mas nesse evento ela trouxe muitos representantes de usuário do Brasil todo E aí eu acompanhei o evento online e muitos representantes que fazem parte do comitê de ética tinham dificuldade em saber o que era a pesquisa clínica. Então isso ali eu acho que é foi mais 1 mais 1 forma de escancarar que o sistema CEP CONEP estava no vermelho e precisava mesmo de 1 mudança né então acho que a lei chegou em boa hora e eu acho que daqui para frente a gente tem a a possibilidade de fazer muitas mudanças e melhorar bastante o nosso cenário

Fernando, eu vou passar a palavra para a Meiruse.

Obrigada. Primeiro eu gostaria de de agradecer especialmente a Marilene, o Geovani e o Francisco pelas colocações né, e pelas perguntas. Vou tentar me ater aqui, e buscar algumas considerações porque acho que a gente não tem nem todas as respostas. Mas eu queria só fazer 1 lembrança. Lei 2024, regulamentações da Anvisa 2024, essa construção, ela vem nas necessidades já que a gente identificou na pandemia de modernizar o marco regulatório do Brasil de pesquisa clínica chama atenção que no início de 23 nós tivemos os decretos presidenciais sobre o complexo industrial da saúde e especialmente também sobre as estratégias de favorecer a inovação no país e a gente vinha acompanhando toda a questão da lei tanto é que quando eu lembro que eu relatei a consulta pública fui sorteado também como relatora da consulta pública e relatei o AIR, não tinha sido promulgada a lei. Dos diretores olha pra mim como assim você vai trazer essa promulgação da lei, a lei é ela vai ela vai existir, ela é passo já dado no país, isso nós vamos já regulamentar no contexto da lei no que compete à Anvisa. Então assim só ressaltar essa questão, queria, me desculpa falar pouquinho da questão da capacitação. Nós identificamos que pra fortalecer essa questão de mais centros, a gente precisa ter melhores formações em pesquisa clínica, feliz aqui na questão da da da pósgraduação, mas também trabalhar, chamei a Fiocruz, seleção, ótimo, você tem mestrado, tem doutorado em pesquisa clínica, mas a gente tem que focar pra realidade, a vida real. Então, acho que a gente tem que, chamei o pessoal da da da IBCEA também, gostaria muito que a gente avançasse por exemplo de 1 residência em pesquisa clínica no Brasil, que não fosse focado nos médicos. Claro que os médicos poderia fazer essa residência é óbvio mas o médico é muito assistencial é do paciente é do tratar é de curar graças a Deus viu fazer farmacêutica achei que você fosse médico perdão mas é muito esse olhar não é muito olhar ali mais operacional e então você é farmacêutico dos Pops você entende muito bem dessa história então a gente entendeu assim que de repente é importante o Brasil ser player acho que a gente precisa tem falado muito especialmente com a Fiocruz, pra gente ter centro de ciências regulatórias no Brasil, e isso favorecia pra todas as questões inclusive pra pesquisa clínica isso favorece a inovação e favorece chegar também cada vez mais rápido aqui esse ambiente da profissionalização da pesquisa clínica aqui no Brasil, fluindo pra pra diversos centros, e aí a gente poderia inclusive fazer não só capacitação nas questões da Anvisa mas da das próprias questões éticas, fazendo aí 1 1 comunicação mais próxima com os outros países e trazendo também a equipe da da da ética pra esse lugar. E 1 outra questão também, a própria inspeções de boas práticas clínicas que nós soltamos o relatório então, é muito importante que a autoridade reguladora do país seja muito transparente, a transparência fortalece todos, ganhamos, soltamos esse relatório, no ano desse ano ainda, e ele nos deu diretrizes inclusive para trabalhar, discutir capacitação, qual o tipo de informação que a gente precisa, e para favorecer as questões da pesquisa. Isso também resultou na importância do Brasil ser país de referência pra Organização Mundial da Saúde em pesquisa clínica. Então nós estamos lá suando a camisa, somos estamos sendo auditados pela pela OMS, e estamos buscando ser 1 autoridade de referência para a condução de pesquisas clínicas, isso também favorece o cenário de pesquisa clínica no Brasil. Queria lembrar, especialmente CONITEC, que foi aqui colocado, eu tenho a gente teve que aproximar a Inovação é turno novo é muito grande e a regulação vai estar sempre atrás da da inovação então para isso eu acho que cada vez mais a gente está fazendo exercício de aproximar ao nascerdor das inovações aos pesquisadores a indústria e eu acho que essa caminhada a gente tem falhado porque a gente tem que falar com a Nitec vocês também tem que vir de braço juntos conhecer as pesquisas desde o início talvez participar pouco mais do que que as nossas avaliações as nossas avaliações são muito sustentada nos dados técnicos muitas vezes ofertados pelos próprio setor regulado a gente faz ali avaliação benefício risco de ter aquela terapia no Brasil. Que apesar da Anvisa participar da da conitec mas a gente ainda não está conseguindo fazer todo esse laço. É muito importante que a conitec também se aproxime do desenvolvimento, discuta cada vez mais as terapias a as inovações principalmente quando você vai autorizar pra doenças raras registro com fase estudo clínico fase 2 com fase 3, eles precisam acompanhar pouco mais, isso vai vai ligar, a gente chamou até o pessoal da precificação pra acompanhar esse tipo de processo. Então eu acredito que a gente tem aprendizado a melhorar no Brasil em relação a isso. De repente também melhorar os nossos pareceres públicos, porque muitas vezes, aí a gente está chamando também 1 atenção pra indústria, foi trazido aqui a questão do clínico contraio. Os estudos têm que ser cada vez mais publicados, e auditados, né? É claro que quando eu faço avaliação lá no Anvisa eu estou fazendo hoje também 1 vistoria desses estudos, mas ele precisa estar discutindo o público. E isso é muito importante, porque acho que a gente tira também algumas máculas, então cada vez mais que os que os desenvolvedores vão trabalhar na publicação dos seus estudos, no na continuidade e por isso eu eu tenho trazido muito a questão do do das evidências de mundo real e da publicação. O meu colega João, ele fez podcast recentemente sobre terapias avançadas ele falou assim olha, nós vamos soltar os relatórios ainda em 25, dos 5 produtos de terapias avançadas que nós registramos e nós estamos acompanhando, no Brasil nós temos 8. Isso é muito importante para incorporação, para o escrutínio público, e hoje a gente tem discutido o seguinte, aproximar inclusive do Judiciário, eu faço parte do Fonajus, e tenho, mostrando pra eles também as questões relacionadas, que muitas vezes o registro ele vai sair com incertezas mas ele vai sair sustentado em dados de eficácia e segurança, especialmente para aquelas situações a gente, aonde que não temos alternativas terapêuticas, onde o curso da doença ela é extremamente debilitante e é importante a gente ampliar o acesso porque senão assim a gente também não vai inovar e o registro eu falo sempre não é diploma para empresa o registro tem que ser dar ele só justifica eu trabalhar com registro se ele favorece acesso Eu não trabalho, AAA nossa energia é dar acesso, dar acesso claro com segurança e com eficácia, e por outro lado acho que a gente ainda precisa discutir pouco mais as questões de como ser mais transparentes. E e dentro da pesquisa clínica, 1 das questões que a gente está trabalhando lá também, é trabalhar mais com os nossos relatórios de avaliação de pesquisa clínica de forma pública. E isso acho que favorece também a nas discussões de das corporações e eu acho que trazendo mais estudo pra cá, a gente fortalece inclusive a discussão da própria incorporação, por isso que eu disse lá a necessidade da gente desenvolver estudos de efetividade no Brasil porque a gente vai sair também do controle do paciente da pesquisa clínica que tem todo 1 padronização pra entrar e vamos entrar na realidade do paciente que vai é é polioterapia, que muitas vezes não conseguiu entrar num estudo e que é o paciente que vai utilizar o medicamento na vida real, e esses dados precisam ser gerados não só pra manter esse registro e a gente tenha dado que não venha só da indústria, venha do serviço, venha dos profissionais de saúde, e que a gente tenha cada vez mais fortalecendo no nosso país as decisões baseado em evidências e em dados científicos. Eu peço desculpa ao Geovani e especialmente à Marilene, se eu abordei a os questionamentos aqui colocados por vocês. Eu quero fazer 1 pergunta

Doutor Guilherme também é que foi falado aqui até a Senadora Na Amélia também trouxe essa questão ao final da né na fala dela é a questão do da segurança da pesquisa clínica para o paciente né, e para, e o entendimento das famílias né, e cuidadores em relação a isso, a gente vê que todo mundo quer a incorporação da tecnologia, seja registrado na Anvisa né, pra ser comercializado no Brasil, seja incorporado realmente ao sistema de saúde público e privado, mas as pessoas ela parece que elas não entendem né, a gente está realmente falhando aí pouco na comunicação de que todo produto, todo medicamento né, que que é registrado e pode ser usado pela população, em algum momento ele passou por pesquisa clínica. Então queria que você falasse pouco né, já que você forma, né, profissionais lá na na universidade também atende pacientes na casa dos raros, como que vocês atuam nesse sentido de qualificar e de trazer o entendimento para as famílias e para o paciente da segurança das pesquisas

O que o que a gente acaba fazendo, existem alguns casos, algumas doenças né, onde a gente tem, essas são raras entre as raras, onde a gente tem inclusive mais de 1 opção terapêutica, tá? A gente sempre tenta nesses casos especificamente, colocar pro paciente os os benefícios e riscos de cada 1 delas e que ele tenha a escolha a não ser que tenha 1 1 benefício claro de 1 sobre a outra, pra determinado tipo de paciente. Fora isso, a gente busca sempre que a gente vai, administrar tratamento, fazer o paciente participar de ensaio clínico, conversar, assim conversar não só com o paciente mas com com a família como todo porque muitas vezes a gente não está tratando, a gente está tratando de crianças então elas não têm a condição, por si só de decidir algo desse tipo, sobre os benefícios EEEE limitações do tratamento, tá? A gente entende, acho que talvez o nosso lado seja assim, a gente entende muito a agonia dos pacientes de que existe tratamento novo e a gente todo mundo quer fazer, todo mundo quer participar, a gente quer isso logo. Mas também entendam que essa legislação que nós estamos tratando especificamente e o que a Anvisa faz, é garantir que isso vai ser o melhor tratamento possível que nós temos, tá? Tanto em termos de segurança quanto de eficácia. A gente vê, assim, exemplos bem recentes de de de de tratamentos que são muito promissores, mas que na vida real, o benefício é menor do que a família imagina, tá? Ou é muito é muito tênue, o benefício. E a gente tem que conversar então a gente conversa com o paciente olha, o tratamento é esse, o benefício que se espera é este, tá? Então, esse alinhamento antes de fazer qualquer coisa com o paciente tá? A gente entende o fato da do do da do do do tratamento inovador se há esperança de pra 1 doença rara e não ter tratamento e assim por diante. Mas a gente tem que dizer pra vocês qual é a expectativa que se vê baseado em dados de literatura do quanto o paciente vai melhorar, tá? Nem sempre é 1 cura, mas às vezes é 1 melhoria importante no quadro do paciente. E a questão da segurança.

É realmente pra pra esses pacientes. Então eu gostaria de mais 1 vez agradecer a doutora Guilherme, a Meruze, ao Fernando, agradecer também a a senadora Ana Amélia, né o deputado Kalil que teve que né que estiveram aqui com a gente a deputada Rosângela Moura presidente da frente parlamentar e Tech raras vou finalizar né esse nosso encontro técnico e reforçando que em 2025 além dos eventos técnicos serão mantidos aqui na Câmara de Deputados a etec vai começar a fazer eventos em outros estados para tentar realmente levar a informação fazer a política baseada em evidência né trazer mais pessoas para essa causa porque a gente precisa realmente formar representantes da causa da saúde para gente buscar cada vez mais políticas públicas assertivas e sustentáveis entendendo aí o papel de todos os atores envolvidos em relação ao acesso do paciente ao tratamento então muito obrigada por pela participação de todos vocês e a gente conta com vocês em 2025