COMISSÃO DE DEFESA DOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA

O Deputado abriu audiência pública para debater a incorporação do medicamento Elevidys ao SUS, visando o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.

O Pai do Guilherme Silva Scherer, 6 anos, primeiro menino a receber o Elevidys pelo SUS através de um processo judicial, expressou profunda indignação com o descaso da Conitec, denunciou a desarticulação entre órgãos públicos e questionou a imparcialidade do Ministério da Saúde. Relatou melhorias significativas na saúde de seu filho após a medicação, defendeu o direito constitucional à saúde e criticou a demora burocrática que onera os cofres públicos e prejudica famílias em uma luta desigual.

O Deputado questiona se o tratamento trouxe melhorias notórias à qualidade de vida do paciente.

O pai do Guilherme Silva Scherer, 6 anos, primeiro menino a receber o Elevidys pelo SUS através de um processo judicial, afirma que a medicação interrompeu a progressão da doença e fortaleceu a musculatura do filho, mas denuncia que médicos estão sendo intimidados e impedidos de prescrever o tratamento.

Pode citar duas modificações na qualidade de vida dele depois que aplicou a terapia do Levides?

O Pai do Guilherme Silva Scherer, 6 anos, primeiro menino a receber o Elevidys pelo SUS através de um processo judicial, destaca melhorias significativas na força, equilíbrio e mobilidade do filho, que agora consegue realizar atividades físicas antes impossíveis.

O Deputado justificou a ausência da Conitec por questões legais de confidencialidade e comprometeu-se a buscar informações diretas sobre os prazos dos processos para atualizar os interessados.

O Defensor Público Federal, membro do GTS da Defensoria Pública da União, sugeriu caminhos institucionais para o acesso a medicamentos, destacando a necessidade de negociações de preços pelo Executivo, a criação de leis específicas para doenças raras pelo Legislativo e a atuação da Defensoria na assistência jurídica aos vulneráveis frente às restrições do Judiciário.

O Deputado questionou se, após o parecer técnico favorável da Anvisa e a entrega de documentos complementares, ainda persiste incerteza sobre a eficácia do medicamento Elevide.

O Defensor Público Federal, membro do GTS - Grupo de Trabalho Saúde - Defensoria Pública da União, esclareceu que a Conitec, diferentemente da Anvisa, incorpora a avaliação de custo às suas decisões, conforme previsto em lei, o que pode justificar pareceres desfavoráveis independentemente da eficácia clínica.

O Deputado enviará as perguntas dos participantes aos convidados para resposta posterior, visando otimizar a dinâmica e democratizar o debate.

A Presidente - Aliança Distrofia Brasil defende a incorporação da terapia gênica Elevides ao SUS, destacando que o medicamento trata a causa da Distrofia Muscular de Duchenne, altera o curso degenerativo da doença e apresenta custo-efetividade superior ao tratamento paliativo, reduzindo a judicialização e custos hospitalares.

O Deputado questionou a formação médica e a trajetória da depoente até a presidência da Aliança Distrofia.

Eu sou casada com uma pessoa com distrofia muscular e a gente tem uma filhinha portadora de distrofia muscular.

O Deputado questionou sobre a evolução clínica e a ocorrência de óbitos entre os dez pacientes brasileiros tratados dentro da faixa etária aprovada pela Anvisa.

A gente teve um óbito, mas não por conta da medicação. Ele teve influência e complicações por conta da influência.

A de que nós estamos a usar autorização. Por conta da influenza, consta isso no atestado de óbito.

A Presidente - Aliança Distrofia Brasil esclareceu que o paciente, apesar de estável, faleceu devido a complicações decorrentes de uma gripe, reforçando que pacientes com distrofia possuem alto risco cardiorrespiratório independente do tratamento.

O Deputado questionou a existência de dados sobre óbitos entre os 800 pacientes tratados mundialmente com a terapia em discussão.

A Presidente - Aliança Distrofia Brasil relatou a ocorrência de óbitos entre pacientes em uso de fármacos, tanto em estudos clínicos quanto em uso comercial, ressaltando a falta de acesso a dados oficiais detalhados.

...das revistas que tratam do tema, das pesquisas... Mas não dentro da...

Aprovada no Brasil, são maiores. Maiores? É. Mas dentro desses 800... Dois? É.

O Deputado cedeu a palavra ao diretor médico da Associação Brasileira de Planos de Saúde para suas considerações.

O Diretor Médico - Associação Brasileira de Planos de Saúde reconheceu a gravidade da distrofia muscular de Duchenne e propôs apresentar informações técnicas sobre a avaliação de tecnologias para esclarecer dúvidas dos presentes.

O Deputado solicita a exibição de conteúdo no telão.

O Diretor Médico - Associação Brasileira de Planos de Saúde sinalizou dificuldade técnica com uma apresentação e propôs prosseguir apenas com a fala.

O Deputado solicita o envio de informações para o endereço eletrônico indicado.

O Diretor Médico - Associação Brasileira de Planos de Saúde dará início às suas explanações.

e depois nos enviar o material, né? Tá jóia, perfeito. Tá, vamos lá?

O Diretor Médico - Associação Brasileira de Planos de Saúde alerta que, embora a terapia genética para Distrofia de Duchenne seja promissora, faltam evidências robustas de eficácia clínica e segurança a longo prazo. Reforça a distinção entre registro sanitário e incorporação em listas assistenciais, destacando que os estudos atuais ainda não demonstram benefícios motores ou qualidade de vida consistentes.

a sua conclusão. Obrigado. Então, deputado...

O Diretor Médico - Associação Brasileira de Planos de Saúde relatou riscos de insuficiência hepática fatal associados a um medicamento, detalhando investigações do FDA e medidas restritivas do fabricante, ao mesmo tempo em que destacou o otimismo pelo desenvolvimento de novas terapias para a distrofia muscular de Duchenne.

O Deputado defende a eficiência da terapia do Elevidys, minimiza o impacto financeiro diante do baixo número de pacientes e questiona a resistência dos planos de saúde quanto à sua oferta no SUS.

...tanto que eu nem citei impacto orçamentário... Então, a posição da sociedade...

da Federação dos Planos de Saúde, qual é?

O Diretor Médico - Associação Brasileira de Planos de Saúde defende que a estratégia de saúde pública mais efetiva para a DMD é o foco no diagnóstico precoce, na implementação de linhas de cuidado específicas e no suporte terapêutico contínuo.

O Deputado defende urgência na disponibilização de tratamento para crianças com distrofia, criticando a espera por novos estudos técnicos enquanto a progressão da doença ameaça a vida dos pacientes.

O Diretor Médico - Associação Brasileira de Planos de Saúde defende a faixa etária estabelecida pela Anvisa para o uso do medicamento, destacando critérios de segurança, eficácia e riscos imunológicos associados ao vetor viral, descartando impactos econômicos na discussão.

O Deputado convidou o representante da Federação Nacional de Saúde Suplementar para discursar.

O Representante - Federação Nacional de Saúde Suplementar defende que a incorporação de medicamentos requer análises rigorosas de eficácia, segurança e sustentabilidade, destacando que falhas em desfechos estatísticos e a complexidade técnica justificam cautela, alinhando o Brasil a padrões internacionais de avaliação.

O Deputado defende a aplicação imediata do Elevides em pacientes, argumentando que resultados práticos positivos justificam o uso enquanto novas terapias não são desenvolvidas.

O Representante - Federação Nacional de Saúde Suplementar esclareceu que o Elevidys não impede outras terapias, mas pode inviabilizar tratamentos futuros com vetores idênticos. Defendeu a necessidade de avaliar riscos e benefícios, reforçando que políticas públicas exigem embasamento robusto.

O Deputado cedeu a palavra ao médico Eric Cavalcante para expor sua experiência na audiência.

O Médico e Presidente da Associação Salve O Enrico defende a eficácia e segurança da terapia gênica contra a Distrofia Muscular de Duchenne, criticando a ausência da doença no PCDT e a desinformação sobre o tratamento.

Você é médico? Sou médico. Deixa eu te fazer uma outra pergunta. Como é que tá o Henrico? Henrico está super bem, deputado.

O Médico e Presidente - Associação Salve O Enrico informou que o paciente atingiu 32 pontos na escala North Star, aproximando-se da pontuação máxima de 34, e encontra-se em excelente estado de saúde.

O Deputado questiona o andamento e o significado de uma pontuação em tramitação.

O Médico e Presidente da Associação Salve O Enrico destaca a eficácia comprovada da medicação, que estabilizou a doença e proporcionou avanços funcionais e motores significativos, permitindo que a criança tenha uma vida próxima da normalidade.

O Deputado convidou a representante da Roche para falar sobre a importação da terapia.

A Gerente Executiva de Assistência Médica - Empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A reafirma o compromisso da empresa com a inovação e o suporte aos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, destacando a parceria com o Ministério da Saúde para garantir o acesso equânime ao tratamento.

O Deputado solicitou celeridade devido à agenda legislativa e questionou a taxa de eficácia e segurança do medicamento com base nos dados de pacientes tratados globalmente.

A Gerente Executiva de Assistência Médica - Empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A informou que, após dois óbitos de pacientes não deambuladores tratados com Elevidys mundialmente, foram adotadas restrições globais de segurança, as quais não alteram a indicação do medicamento no Brasil para crianças deambuladoras de 4 a 7 anos.

O Deputado questiona o tempo decorrido desde a aplicação da terapia nos pacientes brasileiros.

A Gerente Executiva de Assistência Médica - Empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A informou que os primeiros pacientes brasileiros iniciaram a terapia há cerca de um ano.

Eu tô recebendo aqui a contribuição de uma mãe em maio de 2024, é isso? É isso, maio?

A Gerente Executiva de Assistência Médica da Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A. confirmou que o tempo máximo de acompanhamento clínico da terapia gênica é de seis anos.

O Deputado questiona a ausência de desfecho em um ensaio clínico, apesar da entrega de materiais à Anvisa, buscando esclarecimentos científicos.

A Gerente Executiva de Assistência Médica - Empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A. destacou que estudos clínicos confirmam a eficácia e a segurança do medicamento em crianças de 4 a 7 anos, demonstrando que o tratamento estabiliza a progressão da doença e preserva funções motoras em comparação à evolução natural, que apresenta declínio progressivo.

O Deputado cedeu a palavra ao presidente para saudações e condução dos informes.

O Deputado parabeniza a iniciativa, defende a continuidade das audiências sobre o tema e propõe esforços conjuntos da comissão para garantir a inclusão e dignidade das pessoas com deficiência.

Com a palavra, desculpa. Obrigado. Obrigado em nome da Anvisa, queria agradecer.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas - Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) explicou o processo de registro de uma terapia gênica inovadora. Destacou que a aprovação baseou-se em critérios rigorosos de segurança e eficácia para doenças raras, com monitoramento contínuo e restrições de uso (idade e condições clínicas). Ressaltou que o medicamento apresenta incertezas de longo prazo, exigindo adesão estrita à bula e acompanhamento constante da Anvisa através de um registro sob condições.

O Deputado questionou se, em uma situação pessoal envolvendo a saúde de um filho, a autoridade manteria a mesma postura rígida sobre a liberação de terapias.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Anvisa pontuou que, institucionalmente, a aprovação de terapias inovadoras é complexa devido à escassez de dados, sigilo industrial e alto custo, sendo necessária maior integração entre os órgãos responsáveis, embora, pessoalmente, defenda todos os esforços para salvar vidas.

O Deputado agradeceu aos participantes da audiência pública, reafirmou seu apoio ao acesso terapêutico das crianças e comprometeu-se a buscar soluções junto à Conitec e a negociar a redução de custos com a farmacêutica.

A Presidente - Aliança Distrofia Brasil defende o acesso urgente a novas tecnologias terapêuticas, visando garantir equidade, justiça social e dignidade aos pacientes.

O Deputado reafirmou a importância do debate, solicitou o envio de materiais para análise e se colocou à disposição para novas audiências, destacando o impacto positivo do projeto Elevides.