CÂMARA DOS DEPUTADOS - OUTROS EVENTOS

O Mestre de Cerimônias deu início à aula número cinco do 3º Fórum Brasileiro de Doenças Raras e Negligenciadas, conduzida por um médico convidado com foco na jornada do paciente com miastenia grave.

O Profissional Atuante Na Especialidade De Neurologia, Com Experiência Clinica Na Área discute os desafios no tratamento da miastenia grave, destacando a necessidade de modernizar protocolos, incorporar novas tecnologias e valorizar a escuta ativa e a qualidade de vida dos pacientes em vez de focar apenas em terapias inespecíficas e de alto impacto colateral.

O Mestre de Cerimônias agradece aos patrocinadores e apoiadores do terceiro Fórum Brasileiro de Doenças Raras e Negligenciadas e introduz o segundo painel, que discute a participação social e políticas públicas para pessoas com nanismo.

A Deputada expressa honra ao participar de painel de debates, homenageia a mãe de um dos presentes e enfatiza a importância do apoio materno na superação das dificuldades familiares.

O representante com participação social qualificada e experiência concreta na CONITEC agradece o convite e destaca a importância da colaboração contínua com a parlamentar.

A Deputada discute a importância do trabalho de conscientização sobre o nanismo, os desafios emocionais do diagnóstico e a necessidade de políticas públicas que garantam os direitos e a inclusão social de pessoas com a condição.

O depoimento narra a trajetória pessoal de superação e descoberta frente ao diagnóstico de nanismo, destacando a importância da informação, a desmistificação de estereótipos sobre pessoas com deficiência e a luta por direitos e reconhecimento da complexidade das condições genéticas raras.

A Deputada discute a participação social no âmbito do Ministério da Saúde e do SUS, mencionando a trajetória de sua mãe na Conitec.

Participação social qualificada e experiência concreta na CONITEC menciona a participação em reunião do instituto.

A Deputada questiona a atuação da Conitec no debate sobre o tratamento do nanismo, buscando uma percepção sobre o processo decisório.

O Participação social qualificada e experiência concreta na CONITEC defende a incorporação ao SUS do medicamento vosoritida para tratamento da acondroplasia, destacando a eficácia clínica, a melhora na qualidade de vida dos pacientes, a importância da participação social nos processos decisórios e a necessidade de superar burocracias orçamentárias em favor de investimentos em saúde.

A Deputada destacou a importância do trabalho desenvolvido por um instituto voltado ao atendimento de pessoas com autismo, reconhecendo o impacto positivo da entidade na vida de diversas famílias.

Participação social qualificada e experiência concreta na CONITEC destaca a importância de enxergar o apoio financeiro a instituições de doenças raras como um investimento no desenvolvimento humano e social de crianças e famílias, superando a visão de que o acolhimento e a integração são apenas gastos.

A Deputada defende a criação de um Plano Nacional de Atenção ao Nanismo para consolidar políticas públicas e garantir direitos, buscando aprimorar o projeto de lei em colaboração com especialistas e organizações da sociedade civil.

O Participação social qualificada e experiência concreta na CONITEC defende o reconhecimento do nanismo como deficiência para garantir direitos, acessibilidade e combater preconceitos em filas preferenciais, saúde e educação.

A Deputada agradece a contribuição de um convidado em seu gabinete, manifesta apoio ao seu desenvolvimento acadêmico no INSPER e deseja sucesso a ele e à sua mãe em suas jornadas.

O Mestre de Cerimônias agradece as contribuições ao fórum de doenças raras e inicia o terceiro painel sobre desafios na implementação de acordos de acesso gerenciado no SUS, apresentando os integrantes da mesa de discussão.

A Mediadora destacou sua atuação no SUS e em núcleos de avaliação de tecnologias em saúde, abordando desafios na incorporação de novas tecnologias para doenças raras, incertezas científicas e a sustentabilidade do sistema, finalizando com uma pergunta sobre modelos de compartilhamento de risco e o papel da indústria farmacêutica.

O Mestre de Cerimônias agradece e saúda a presença de médica e diretora científica de instituição estadual em mesa de debates.

O parlamentar defende o uso de acordos de compartilhamento de risco para ampliar o acesso a tratamentos de doenças raras no SUS, visando reduzir incertezas clínicas e orçamentárias mediante mecanismos de monitoramento de dados e novas regulamentações.

A Mediadora questiona especialista sobre críticas ao projeto de lei de compartilhamento de risco, citando preocupações com falta de estrutura de dados, burocracia, falta de transparência e possíveis conflitos de interesse na priorização de medicamentos.

O Diretor Médico da ANADEM discute o PL 667/2024 sobre acesso gerenciado e pagamento por performance no SUS, enfatizando a necessidade de diagnósticos precisos, triagem qualificada e integração entre indústria, academia e associações de pacientes para garantir a eficácia do tratamento.

A Mediadora destaca a necessidade de um novo modelo de parceria entre sociedade civil, governo e indústria para o desenvolvimento de pesquisas e tecnologias na área de doenças raras, mencionando modelos internacionais de compartilhamento de riscos e experiências locais em parceria com universidades.

A Presidente do Instituto DEAF1 defende a necessidade de um novo modelo de pesquisa e desenvolvimento em saúde para doenças raras, propondo a inclusão da sociedade civil, universidades e setor privado na colaboração de riscos e tecnologias, citando exemplos de parcerias internacionais.

A Diretora Científica defende o incentivo à pesquisa científica nacional para doenças raras, alertando sobre os riscos de burocracia excessiva e a falta de infraestrutura nos centros de terapia avançada no projeto de lei em debate.

A Mediadora discute as fragilidades na gestão da saúde pública, destacando a falta de capacitação profissional, a ausência de monitoramento de dados e protocolos farmacêuticos, além de propor ações conjuntas entre governo e indústria farmacêutica para viabilizar acordos de acesso a tratamentos no SUS.

O formado em engenharia mecânica pela USP e especialista pela FGV defende a criação de infraestrutura e diálogo prévio para a incorporação de tecnologias no sistema de saúde, sugerindo o uso de bancos de dados, redes especializadas e o aumento no volume de acordos com a indústria para aprendizado e melhoria da previsão orçamentária.

A Presidente do Instituto DEAF1 defende a simplificação de modelos de atuação, a ampliação da escala de cobertura nacional das ações e a inclusão da sociedade civil como peça fundamental na busca por tratamentos e melhorias.

O Diretor Médico da ANADEM discute a criação de um centro nacional e centros regionais de referência para genética, visando ampliar o suporte, treinamento e diagnóstico no SUS, além de facilitar o acesso a medicamentos em todo o território nacional.

A Diretora Científica defende a viabilidade prática e a agilidade no acesso a tratamentos para doenças raras, alertando contra a burocracia que impede o uso de estudos internacionais e dificulta a vida de famílias com pacientes que possuem quadros complexos e comorbidades graves.

A Mediadora defende a integração entre governo e sociedade civil para aprimorar o acesso de pacientes a tecnologias de saúde, utilizando modelos de referência nacionais e internacionais para superar falhas em acordos de compartilhamento de risco.

O Mestre de Cerimônias encerra o terceiro painel de um fórum e introduz a sexta aula, ministrada por uma especialista sobre os impactos, perfil e desafios sociais da Doença de Huntington.

Membro Voluntário do comitê Científico da ABH apresenta estudo inédito sobre a doença de Huntington, detalhando seus impactos sociais, desafios diagnósticos e as características da patologia, visando colaborar na formulação de políticas públicas para pacientes com doenças raras.

O Membro Voluntário do comitê Científico da ABH apresentou um mapeamento sobre a doença de Huntington no Brasil, destacando a falta de dados oficiais, a dificuldade diagnóstica, o estigma social e o impacto na vida de pacientes e cuidadores. O estudo visa subsidiar políticas públicas e melhorar o acesso ao cuidado, ressaltando que a falta de informação compromete o atendimento no SUS.

O Mestre de Cerimônias agradece a participação de especialista e apresenta a próxima aula do fórum sobre o manejo clínico de paciente com trombocitopenia idiopática primária.

A Médica Hematologista abordou o diagnóstico e o tratamento da púrpura trombocitopênica imune (PTI), destacando a complexidade da doença autoimune, a evolução das terapias, a importância da qualidade de vida dos pacientes e a necessidade de equidade no acesso aos tratamentos pelo SUS.

O Mestre de Cerimônias encerra as atividades de um fórum sobre doenças raras, apresentando os participantes do painel final dedicado ao papel dos pacientes e centros de referência na elaboração de políticas públicas para o setor.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais defende a participação de pacientes e profissionais de saúde na construção de políticas públicas, ressaltando a relevância da assistência, do acesso e do uso de dados de pesquisa para a efetividade e sustentabilidade das decisões na área da saúde.

A Presidente da Amavi Raras e Vice Presidente da Febrararas destaca as dificuldades enfrentadas por famílias de pessoas com doenças raras, criticando as falhas do sistema, a falta de políticas públicas efetivas e a burocracia que muitas vezes impede avanços, apesar das conquistas obtidas desde 2014.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais defende a apresentação de propostas acompanhadas de requerimentos formais para garantir conquistas, ressaltando a importância do letramento sobre direitos e da ocupação estratégica de espaços públicos.

A Presidente da Aliança Cavernoma Brasil relata os desafios de pacientes com doenças raras e ultra raras, destacando a falta de diagnóstico preciso, a ausência de tratamentos específicos e a inexistência de um CID para a patologia, o que gera invisibilidade jurídica e dificuldades no acesso a direitos sociais.

O Instituto Jô Clemente de São Paulo destaca a existência de legislação pertinente ao setor, mas ressalta que muitas leis vigentes estão descoladas da realidade prática, defendendo a necessidade de uma participação comunitária mais conectada às necessidades reais.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais questiona sobre a implementação de políticas públicas, o uso de dados em pesquisa clínica, o engajamento da sociedade civil e associações de pacientes, além das dificuldades na obtenção de recursos para pesquisas acadêmicas.

O Instituto Jô Clemente de São Paulo defende a utilização de dados e pesquisas em triagem neonatal para a formulação de políticas públicas de saúde e linhas de cuidado, destacando a necessidade de maior vontade política para implementar efetivamente os resultados desses estudos na rede pública.

O Presidente da Aliança Cavernoma Brasil critica a dificuldade de financiamento para pesquisas científicas de doenças raras no país, relatando a negação de seu projeto pelo CNPq por falta de relevância social e a burocracia das cláusulas de regionalidade, apesar do mérito científico reconhecido.

A Presidente da Amavi Raras e Vice Presidente da Febrararas defende o aumento de investimentos públicos em pesquisa clínica, critica a falta de devolutivas para pacientes e aponta a precariedade de recursos para o terceiro setor no apoio a doenças raras.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais defende a continuidade de pesquisas científicas financiadas pelos estados e discute os desafios no diagnóstico e no itinerário terapêutico de pacientes com cavernomas.

O Presidente da Aliança Cavernoma Brasil destaca as dificuldades de diagnóstico de doenças raras no país, a escassez de centros especializados e de formação médica adequada sobre o tema, além de apontar barreiras burocráticas que impedem a destinação de recursos parlamentares para pesquisas intermunicipais.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais questiona sobre a implementação de dados gerados em políticas públicas estaduais e solicita informações acerca da expansão de projetos e pesquisas para além das parcerias já estabelecidas.

O Instituto Jô Clemente de São Paulo aponta falhas na integração de dados do SUS, destacando a necessidade de interoperabilidade entre sistemas, atualização da tabela de procedimentos e um modelo de saúde baseado em valor que contemple indicadores biopsicossociais e a participação ativa dos pacientes nas pesquisas.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais discute a complexidade do acesso a medicamentos no Brasil, a necessidade de pesquisa personalizada e a importância de pautas prioritárias para candidatos políticos, além de promover a distribuição de material informativo.

A Presidente da Amavi Raras e Vice Presidente da Febrararas defende a criação de um censo para doenças raras, a capacitação de profissionais de saúde na atenção básica e o empoderamento de pacientes por meio de projetos educativos, destacando a necessidade de políticas de Estado contínuas e o desafio da atuação voluntária em pequenas associações.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais realiza uma dinâmica de interação com os presentes sobre meses de aniversário e organiza a distribuição de livros.

O participante convida a divulgar o projeto Haru Talks, que utiliza a literatura como ferramenta de conscientização ao reunir histórias inspiradoras de pessoas com doenças raras para uma nova edição de livro.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais solicita que os participantes definam uma prioridade cada.

A Presidente da Amavi Raras e Vice Presidente da Febrararas defende a expansão dos centros de referência especializados no atendimento aos pacientes.

O Presidente da Aliança Cavernoma Brasil destaca a criação de uma Frente Parlamentar de Doenças Raras no Rio de Janeiro e o desenvolvimento de material educativo infantil para conscientizar crianças sobre o tema nas escolas.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais propõe a integração entre o Sistema Único de Saúde e o setor educacional como estratégia de desenvolvimento.

A Presidente da Amavi Raras e Vice Presidente da Febrararas defende o uso de materiais educativos, como gibis, para conscientização sobre doenças raras nas escolas e alerta sobre retrocessos na educação.

O Presidente da Aliança Cavernoma Brasil solicita atenção dos gestores públicos para o incentivo à pesquisa em doenças raras, destacando a necessidade de tratamento para pacientes atualmente desassistidos.

O Instituto Jô Clemente de São Paulo defende a revisão da tabela do SUS por esta Casa para solucionar diversos problemas, sugerindo também que os estados implementem tabelas estaduais próprias.

A Farmacêutica Mestranda em Ciências Políticas e Relações Internacionais agradece a participação dos presentes no terceiro Fórum Brasileiro de Doenças Raras e Negligenciadas e convida para a quarta edição do evento em 2027.