COMISSÃO DE DEFESA DOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA

O Deputado preside audiência pública para discutir os entraves e o atraso na liberação do medicamento Elevides pela Anvisa, buscando soluções técnicas e jurídicas para viabilizar o tratamento de doenças raras.

Obrigado a todos. Eu queria... desejar boa tarde a todos, agradecer ao deputado também essa oportunidade, todas as famílias que estão aqui, as pessoas que estão nos ouvindo. É uma grande oportunidade a gente poder discutir em cinco minutos, é impossível a gente fazer todo o histórico da complexidade, das informações úteis para toda a sociedade, mas eu vou correr aqui para a gente conseguir pelo menos trazer a principal discussão para vocês. Por que esse produto tem sido tratado com tanta prioridade, com tanta responsabilidade pela Anvisa e com tanta preocupação? Vou contar para vocês rapidamente. Deixa eu ver aqui, peraí. Deixa eu ficar aqui embaixo, que às vezes melhora, né? É isso, vamos rapidinho aqui para a gente ganhar tempo, porque cinco minutos são preciosos. Não tenho conflito de interesse, qualquer informação que tiver, é informação de domínio público. A Anvisa, então, falando dentro da agência nacional de visão sanitária. Eu quero passar isso rápido, porque eu vou chegar a tempo. Terapia avançada, que é onde a gente vai falar aqui. Ih, gente, eu vou ter que... Então, aqui, só para ter uma ideia para vocês, a Anvisa está nesse circuito de avaliação de produtos e serviços, a competência da agência. Então, ela está aprovando ensaios clínicos, registro, monitorando e fiscalizando. Depois de um registro sanitário, a agência tem que fazer monitoramentos e fiscalizações periódicas. Isso acontece com qualquer medicamento, a Novalgina que a gente toma, por exemplo, uma dipirona, ela é fiscalizada pela Anvisa. Obviamente, um produto como terapia avançada, terapia gênica, que é o caso, é uma fiscalização muito mais rigorosa. Eu quero chamar a atenção para vocês do registro, coloquei para vocês aqui o registro. A gente tem dois tipos hoje no Brasil, o registro tradicional, convencional, que a gente ouve todo dia a Anvisa registrando produtos, e algumas situações chamadas de registro excepcional. que é o caso do Elevice, vocês vão entender porquê. Obrigado. A terapia higiênica, o Elevides, é um medicamento especial, a lei classifica como um tipo especial de medicamento complexo, trazer essa informação para vocês, porque realmente ele envolve complexidades no campo regulatório e técnico. Vamos falar do Levítico então. Então, eu quero chamar a atenção para vocês que nós temos no Brasil uma situação que é a seguinte. A empresa Roche, que todo mundo sabe, é a empresa que detém o registro no Brasil. Ela que submeteu o registro, as documentações para a Anvisa, então ela é responsável por esse produto no país. Quem desenvolve o produto é uma outra empresa, uma empresa americana chamada Sarepta. Então, na verdade, são duas empresas sendo a Roche responsável por esse registro no Brasil. Aqui eu não vou falar para a gente não ganhar tempo, mas é um produto complexo, diferente de qualquer produto que a gente tem hoje. É uma terapia higiênica, ele tem um mecanismo de ação na célula, no núcleo celular, ele faz uma modificação, uma alteração na genética da criança. Ele faz nesse sentido. O registro foi, a Anvisa teve um registro, como eu falei para vocês, excepcional. Todo mundo acompanhou, eu estive com vocês, alguns de vocês aqui a gente já se conhece. trabalho nesse registro, nós tivemos um trabalho muito específico, vamos ver porquê, e foi necessário um registro excepcional. Pílice. Nós vamos ver aqui agora algumas dificuldades técnicas com esse produto. Então, só foi possível no Brasil um registro desse tipo, usando um recurso que a Anvisa tem, que é um recurso de registro excepcional, condicionado a um termo de compromisso. Ou seja, registro e termo de compromisso estão intrinsecamente ligados. Um precisa estar acompanhando o outro, vocês vão entender por quê. Houve restrições na indicação, nós discutimos muito isso em outras audiências, por que que 4 a 7 anos tinha que ser paciente deambulador, ou seja, paciente com capacidade de andar, E nós vamos ver as consequências disso. Bem, na época do registro, nós discutimos isso aqui, houve uma avaliação da qualidade do produto, ou seja, a Anvisa foi lá, verificou se a fábrica produzia direitinho, estava tudo certo. Do ponto de vista de segurança, os dados que a gente tinha na época, era que o produto seguro, ele tinha eventos aqui, ou eventos importantes, já se mostrava uma toxicidade no fígado, já se apresentava isso, mas era controlado com corticoide e tudo mais, outras alterações e tudo, mas tinha uma incerteza muito grande. O número de pacientes que foram estudados era pequeno, E o tempo de monitoramento desses pacientes era muito pequeno. Então, o que a gente falou? Não, é uma incerteza importante. Nós precisamos pensar como é que vai ser feito isso a longo prazo. A gente chama de eventos tardios. Então, essa é a primeira incerteza. A segunda... A segunda questão em relação à eficácia. Fizeram vários estudos para saber que eficácia significa se o produto funciona mesmo e para que ele funciona. Então fizeram vários estudos e, enfim, a empresa fez um... a Sarepta, ela fez discussões com relação aos ensaios clínicos. e ela então apresentou um ensaio confirmatório, que a gente chama de eficácia, que é chamado inclusive embarque, você já conhece esse nome. Nesse estudo teve um problema técnico muito importante, que o endpoint ou desfecho, o resultado primário, ele não atingiu a significância, ou seja, ele não comprovou que o medicamento, o Elevides, era melhor do que o tratamento normal, que era o corticoide. Isso já chamou muita atenção, não é comum a gente ter produtos em que o principal evento não atinge o resultado. resultados secundários, que a gente chama cronometrados, você sabe bem disso, subir escada, andar 10 metros, ele tinha resultados interessantes ali, ou seja, tem uma incerteza muito grande com relação à confirmação dessa duração, não existe um lineamento, a gente chama como uma confirmação linear da quantidade de proteína que é produzida pelo gene que foi colocado com os efeitos clínicos, e limitações isso já traz uma dificuldade metodológica. O que a Anvisa fez nesse momento? E vocês participaram dessa discussão. A Anvisa reuniu e pensou, não, é uma doença grave, Vou passar aqui, acho que tem isso aqui. É uma doença grave, o contexto terapêutico é uma doença grave, sem alternativa, hoje, importante. Então, diante dessas dificuldades todas técnicas, como é que a gente pode fazer para que existe um recurso no nosso jurídico, no regulatório, para que esse produto possa entrar no mercado brasileiro? Tem. um registro excepcional baseado num termo de compromisso. Então, igual eu falei para vocês, evidências ruins... incerteza, a gente não sabe como é que vai ser o resultado desse produto e não sabemos nem como é que seria a segurança a longo prazo. Mas foi registrado com essas condições usando um recurso que a Anvisa desenvolveu que é o registro sobre condições. Excepcional. Bem, como é que é o cenário, estou falando rapidinho, que tá, deputado, você pode me interromper para a gente terminar aqui, mas a questão, como é que é o cenário das outras agências? acima de quatro anos em qualquer idade, deambuladores e uma aprovação excepcional para não deambuladores. Ou seja, fez uma forma de trabalhar, cada agência, cada país tem o seu mecanismo de trabalho. Então, nesse sentido. A Anvisa, como eu falei para vocês, fez uma ação excepcional ali, condicionando esse registro ao monitoramento de longo prazo. Não tem como esse registro ser aprovado sem o monitoramento periódico desses dados, devido às incertezas. O Japão, posteriormente, fez... Uma aprovação também muito excepcional. Em geral, eles aprovam o produto para sete anos, eles aprovaram para três anos, condicionando também a esse resultado que tinha que ser monitorado tempo por tempo. E, por último, agora, a Agência Europeia de Medicamentos, chamada IMA, eles não aprovaram o produto. Acharam que naquele momento ali não tinha dados suficientes de eficácia e de segurança para aprovar o produto. Então, esse é um cenário. Para a gente ver a dificuldade que as agências, que as autoridades têm virtude de tudo que a gente falou aqui. Bem, o termo de compromisso, ele envolve o quê? Resumidamente, a gente não tem tempo, né? Ele envolve que a empresa, ela presente anualmente para a agência dados de monitoramento de longo prazo. tanto dados de eficácia, como é que esses pacientes que utilizaram o produto, como é que esse produto está se manifestando? Está atingindo resultados? Tem algum evento diverso que a gente precisa ficar atento? Então, é isso que tem que fazer. Então, tanto no cenário de ensaio clínico, ela reúne os dados de quem usou no ensaio clínico e faz um estudo, e no cenário comercial. Chama atenção aqui que um dos pontos do nosso termo de compromisso é que a gente fizesse parte do estudo para monitorar pacientes que utilizaram no cenário comercial, que é chamado de cenário pós-registro, que a gente fizesse uma avaliação junto com a agência europeia. Então, a agência europeia começasse o processo de monitoramento, a Anvisa entrasse também para monitorar os pacientes, o brasileiro ia entrar. Só que a agência não aprovou, então teve dificuldade com isso. Bem, aí nós vamos avançar um pouquinho isso aqui, para a gente ver na frente. Eu queria, um minutinho só... para falar para vocês dos eventos adversos e da situação da investigação. No Brasil, hoje, nós temos seis eventos adversos que foram notificados na agência. A gente tem mais ou menos 10, 12 pacientes no Brasil que utilizaram o produto pela Provias, né? mais ou menos isso, e seis notificações. Quer chamar a atenção para vocês? São notificações interessantes, com hepatites, hepatocidades que já eram esperadas, mas chamar a atenção desses seis, três foi porque se utilizou uso off-label, fora das especificações da bula, inclusive em paciente não deambulador. Todos esses eventos diversos são importantes. no Brasil. Não deambulador, isso. E teve uma miosite imediata, uma inflamação importante na musculatura, né? Obrigado. Agora... Isso. Pois é, isso aí está na notificação que foi feita lá para a Anvisa. Depois, nós temos agora, aí sobre o sobreestudo que teve nos Estados Unidos. Em 2025, junho de margem de 2020, nós recebemos uma notificação de um paciente ter morrido nos Estados Unidos... Dois pacientes, primeiramente, porque tinham utilizado o produto, enfim. Então, rapidamente, nós fizemos um alerta para a população, um alerta para os médicos e tudo, para que usasse rigorosamente de acordo com a bula. Essa foi a primeira ação. Bem, então, a Anvisa começou o monitoramento, não teve suspensão, para monitorar o Brasil, para ver se tinha algum problema aqui na população brasileira. Logo, um mês depois, a gente vê um outro caso, de um produto de uma morte nos Estados Unidos, porque usou o produto, era uma outra distrofia, mas usou o mesmo produto, no estudo clínico. E a Anvisa fez então uma suspensão cautelar, nesse momento todo mundo inteiro fez essa suspensão. para tentar entender o que estava acontecendo. E aí foi que vocês conhecem, foi feita uma medida regulatória, cautelar, de um sinal de segurança importante. Eu vou rapidamente passar aqui para vocês, Bem, como é que foi a questão da análise desses dados? Então, a empresa teve que apresentar dados, a gente fez várias solicitações. Então, a primeira linha de trabalho dos dados foi com relação aos três casos de morte. Então, era importante entender por que esses pacientes morreram. para ver se tinha alguma coisa a ver com o medicamento. Porque se tiver a ver com medicamentos, nós temos que ver aqui no Brasil como é que ia acontecer isso. Então foi feir várias coisas, a empresa levantou vários dados, e a empresa tinha dificuldade para produzir esses dados, relatórios, Por isso, porque a empresa Roche no Brasil, ela é a responsável pelo registro no Brasil, mas ela tinha que fazer uma relação com outra empresa nos Estados Unidos. Então, isso dificultava muito, demorava muito chegar os relatórios para nós aqui. Bem, quando chegou os relatórios, a gente foi começar a fazer uma análise, a gente pediu para abrir os dados também dos pacientes no mundo que utilizaram o produto na mesma indicação que no Brasil. E foram feitas essas questões. Nós fizemos um painel também com especialistas brasileiros para entender isso aí. E o que nós detectamos? Que tinha um efeito importante dessa insuficiência hepática que aconteceu. estava relacionado ao produto. E aí Isso, essa é a prática do que está no senhor nas mortes. Doutor João, só um minutinho. Deixa a gente...

Só dar uma organizada na dinâmica pra gente facilitar. Eu sei que os pais estão aqui ansiosos, para tirar algumas dúvidas. Vamos deixar o doutor João fazer. a exposição dele. Logo depois... Seguindo a nossa ordem, o deputado Vitor Lipe tem prioridade. Está aqui conosco, deputado do PSD de São Paulo. Está certo? Que também está nessa luta conosco. E, depois do parlamentar, a mesa... E aí, eu vou pedir à nossa assessoria... Quem quiser perguntar alguma coisa ao doutor João, já falar com a nossa assessoria, para a gente... unificar as perguntas para a gente esgotar, deixar aqui o doutor João sair daqui bem cansado, respondendo tudo. senão a gente não vai avançar e nós temos outros convidados e as perguntas... Pelo que me parece, muitas delas são... São muito parecidas. Então nós vamos... fazer essa dinâmica. O doutor João conclui a exposição dele, fique à vontade para concluir. Depois o nosso deputado Vitor Lippeter vai ter a palavra para o seu parlamentar, logo depois a mesa, e aí nós vamos abrir para vocês... questionarem e aí a nossa assessoria vai e traz a pergunta objetiva num papel que a gente mistura elas aqui e vamos Entender. O pessoal que está nos ouvindo em casa também pode fazer a sua pergunta. através das nossas páginas. Obviamente, se não puder ser respondido para a população que está em casa, nós vamos enviar... para a Anvisa, para o Ministério da Saúde, para os advogados, para todos os envolvidos, para que respondam de hoje para amanhã. Então a dinâmica é essa. Doutor João, fica à vontade para concluir.

Finalizando aqui, tá? Então, esse primeiro achado importante que é bom a comunicação com vocês, é que é essa falência hepática nos pacientes que utilizaram, obviamente nas condições dos pacientes que utilizaram nesse caso. Foram três casos só. Dá para fazer alguma inferência? Não dá para fazer, mas é uma primeira ação que a gente precisa, não pode, diante de um produto tão complexo. Com um estudo cheio de incertezas, a gente não pode achar que isso é simples, ficar de braços cruzados e não fazer nada. Então, a primeira coisa é, realmente, o vetor, ele chama imunogênico, muito imunogênico e causa, sim, lesões hepáticas. E o que aconteceu? Nesse caso, os pacientes tinham uma condição hepática preliminar, ele tinha uma esteatose hepática. Então, tinha alguma situação no fígado ali que favoreceu esse tipo de situação. Então, o primeiro achado importante. A questão é a seguinte, quando a gente pegou isso, nós pedimos para a empresa uma segunda questão, que era abrir os dados dos pacientes na idade que o Brasil registrou, de 4 a 7 anos. que era importante para a gente ver se tinha alguma relação ali. Nós observamos isso também, discutimos isso com o comitê científico que nos apoiou. que a lesão hepática era alta nesse grupo. Não tinha mortes, não teve nada disso. Todas as lesões foram resolvidas com corticoide, mas a lesão era alta. O comitê técnico nos orientou, olha, é importante fazer algum tipo de mitigação para esse tipo de situação, porque uma hora pode ter algum problema para um paciente de 4 a 7 anos. Então, essa foi um pouco a discussão. né, é... desse como é que a gente podia fazer. Então foram feitas várias discussões disso. Isso não foi de uma noite para o dia, Foram feitas várias questões e tudo. Então, a investigação mostrou que a segurança hepática era importante. E como é que foi o acordo? A própria Roche também fez painéis internacionais, sabe? para tentar entender melhor esse caso que estava acontecendo e esses casos, essa situação, nos pacientes que utilizaram no mundo, não só os pacientes que morreram, mas todos os pacientes que utilizaram. E só para fazer a mudança de mitigação de risco, já se pensou, é necessário hoje... para usar o produto, aumentar os testes prévios. Primeira coisa, precisa conhecer a situação hepática da criança. monitoramento é inclusive acrescentar imagem, acrescentar mutacionografia, uma imagem específica para verificar, para a gente ver que não foi simples. Eu quero chamar atenção disso aqui, porque dá a impressão que é: "Ah, suspendeu, no outro dia tem que levantar". Porque se não fosse essa discussão feita até agora, a gente estaria com um problema, talvez, importante no nosso país. Então, aqui foi a ideia de acrescentar imagem do fígado, aumentar a frequência de monitoramento pós-infusão, então semanalmente teria que ser feito. E outra coisa, O corticoide, depois que você usa o produto, você usa o corticoide oral. Agora vai ser interessante, importante utilizar o intravenoso. Chama atenção para isso, porque isso é importante. É importante pela questão do risco que foi detectado com essas investigações. É importante ter uma avaliação de um hepatologista, porque o efeito no fígado é muito grave. Enfim, e a empresa, inclusive, ela está fazendo, a partir desses dados, a partir dessa abertura pessoal, dessa investigação, A empresa está estudando um produto, estudando um outro imunossupressor chamado cirulimos. para tentar ver se ajuda. Eu quero chamar atenção para isso, que isso é importante. Uma investigação desse tipo foi séria e no momento certo, porque senão nós teríamos um problema aí no nosso país. Enfim, mas passou, é necessário fazer uma avaliação, então a Anvisa falou, não, é necessário fazer uma avaliação de risco-benefício para a gente ver o que está acontecendo e essa investigação. Paralelamente a isso, deputado, estou terminando mesmo, paralelamente a isso, a gente está monitorando o termo de compromisso. Lembra que eu falei para vocês que o registro é condicionado? Por que nós temos que pactuar novamente? com a empresa, diante desses dados de segurança. Como é que nós podemos pactuar novamente? Vamos sentar e discutir o termo de compromisso. E nós começamos a receber os relatórios de cumprimento. Lembra que eu falei que vocês têm uma série de relatórios para cumprir? Bem... Um dos relatórios fundamentais é o estudo chamado 305, que é um relatório que monitora os pacientes, todos os pacientes que utilizaram o cenário de ensaio clínico. A empresa não conseguiu responder, não conseguiu apresentar esse relatório. faltava dados de eficácia, quando a Anvisa foi analisar o relatório não tinha esses dados. Então, esse descumprimento do termo de compromisso, isso é muito importante do ponto de vista regulatório, por quê? Falei para vocês, ok, o registro é condicionado, o registro é opcional. Existe um acordo feito entre a Anvisa e a Rocha brasileira. para que entregue esses dados anualmente, para que a gente possa analisar isso, para ver se tem alguma questão que precisa ser vista. A empresa não conseguiu entregar, porque por questões, ela vai poder discutir, por questões relacionadas aos parceiros que ela tem que desenvolve o produto. Isso tudo chamou muito a atenção da Anvisa. Vou terminar, deputado, agora sim. Bem, com relação a essa questão, nós começamos, a empresa enviou para a gente dados que ela tem de outros estudos, estudos que ela tem de monitoramento, que ela tem, enviou para a gente dar uma análise. Vamos dar uma análise nisso aqui, vamos sentar juntos. A gente não pode tratar isso agora de forma, tem que ter responsabilidade sobre isso que a gente estava trabalhando aqui. Então, ela mandou outros dados, tem analisado dados de três anos que ela tem de monitoramento E... O que a gente verificou nesses dados, que são dados de estudos que ela tem? Não o dado 305, porque ela não tem ainda. A previsão dela é entregar esses dados só no final do ano e início do ano que vem. Mas tem outros dados e ela mostrou isso para a gente Dos estudos que se tem Dos pacientes que foram monitorados Em outros desenhos E o que se observou é que O produto, enquanto no registro, em 2024, a gente tinha que o produto tinha um indício de estabilização, Você percebia nos dados crometados, de subir escada, de andar 10 metros, tinha uma coisa de estabilização e no terceiro ano você vê um declínio. Isso é definitivo? Não, porque isso precisa ser estudado, precisa ser aprofundado, precisa ser discutido. Os dados que se tem precisam ser melhorados para verificar se esse declínio é significativo ou não. Ou é um declínio muito, por exemplo, relacionado à própria doença, mas é superior ao declínio que se tem na história natural. Então, os dados mostram que sim, parece que sim, parece que o declínio é menor do que o da história natural. os dados são muito problemáticos, cheios de incertezas. Então, a gente precisa desses estudos para fazer essa confirmação. Agora em 2026 aconteceu isso. Enquanto no registro a gente tinha os dados indicando uma estabilização, Nós temos agora o dado, estabiliza, no terceiro ano ele começa a cair. Então, isso chamou o que a atenção da Anvisa? Diante de um cenário de insegurança, nós temos, no outro lado... um indício, sem nenhuma comprovação, porque isso precisa ser aprofundado, um indício de declínio, isso traz para a gente uma preocupação. Bem, vamos lá, agora estou terminando. Bem, então, qual a conclusão? A gente precisa sentar com a Rocha, nós estamos já começando, nós teremos reuniões essa semana, a gente esperou a audiência para fazer com eles, no ano passado tivemos reuniões para a gente sentar e ver o que nós vamos fazer diante desse cenário. Primeiro, no descumprimento, a gente não pode perder a governança sobre esse processo. Não estamos falando de uma de pirona. Estamos falando de um produto aqui sério, complexo, de riscos, já foi detectado problemas sérios, de populações que precisam ser respeitadas do ponto de vista de dar esperança adequada para essas pessoas. Então, nós temos que sentar. para ver o que esse dado não está nos mostrando. Então, isso é importante. Nesse momento, a diretoria está envolvida, não é só área técnica. Todo mundo sentado discutindo, vamos chamar a empresa para discutir, para ver o que pode fazer. Nessa situação. Tanto ver a capacidade da empresa. de governança desses dados, Não pode esperar três, dois meses para dar um resultado para a Anvisa? A gente pede um dado de investigação, tem que ser na hora. Não pode demorar. Porque nós estamos falando de um produto complexo. E segundo, como é que nós podemos fazer para que esses dados cheguem de forma anual na agência. Então, um pouco isso. que eu queria dizer para vocês, a empresa está se mobilizando, a Rocha é uma empresa séria, então ela está se mobilizando, inclusive ela está disposta a fazer um estudo, fazer três, para confirmar e resolver essas incertezas, inclusive colocar pacientes brasileiros nesse estudo. Isso vai ser muito importante. Então, nós temos que acordar como é que vai ser feito tudo isso. E outro ponto importante, a Anvisa também já determinou que o medicamento que está sendo analisado pela Anvisa, o Divinostat, fosse rapidamente priorizado na agência. A diretoria já se manifestou para, provavelmente, julho e agosto, a gente ter... Esse produto já resolvido, o produto que foi aprovado nos Estados Unidos e na Europa, então a gente tem uma perspectiva. Mas é o que a gente pode fazer. Agora, o último slide, queria só dizer, só para finalizar isso, trazer essa preocupação, assim como nós compartilhamos com vocês. através da casa aqui, da Câmara dos Deputados, nos permitiu fazer isso no processo de registro, eu acho que a gente está tendo a oportunidade também de mostrar para vocês as nossas angústias. as nossas preocupações e o que está sobre as nossas responsabilidades. A gente precisa tratar de forma clara e transparente. A investigação, a gente foi periodicamente dando notícias da Anvisa. Nos últimos tempos, com a questão do tempo de compromisso, a gente precisava trazer mais transparência e essa é uma grande oportunidade. mas é o que a gente está vivendo agora. Então, compartilhando com vocês, não tem nada decidido, a gente precisa sentar com a Roche, sentar para a gente ver as capacidades de monitoramento agora que a empresa tem. e discutir esses dados e tentar uma decisão que seja segura. e responsável. para vocês, para os pacientes brasileiros. É um pouco isso. Ok. Não.

Dr. Jordão... Por favor, senta aqui. Agora nós vamos... Agora nós vamos... Utilizar suas informações o máximo possível. Então, João, só para a questão de objetividade, com quem está presente, com quem está nos assistindo pela TV Câmara. É... O Levítico foi autorizado a comercialização no Brasil e ele foi objetivamente suspenso. Por quê? Objetivamente. Só fez uma explanação técnica ali, objetivamente. Por isso.

cautelar Por causa de três óbitos que aconteceram nos Estados Unidos, com o uso do produto. Então, nesse momento é preciso segurar para fazer uma investigação, para ver o que aconteceu com esse produto, se tem alguma interferência. Só lembrando um pouco... que quando a gente foi fazer o registro, inclusive foi muito criticada a restrição. Como nos Estados Unidos era de 4 anos para todas as idades, a gente fez uma restrição de 4 a 7 anos, ainda bem naquele momento. que talvez poderia ter sido os óbitos aqui no Brasil, mas a ideia era essa, vamos suspender, estudar isso aqui, por quê? Porque nós temos que ver qual a relação desse vetor, desse medicamento no fígado. Alguma coisa tem. E descobrimos que tinha uma relação com o fígado já um pouco mais... Eu fico com algumas situações e era necessário algumas mitigações. Então, foi muito importante esse período, mas foi por medidas de precaução, porque aconteceu esses óbitos. E quando acontece um óbito num produto como esse... que tem muita incerteza técnica no seu desenvolvimento, não pode ficar de braço cruzado. Tem que ser feito rapidamente para isso não virar uma situação, já que a gente tinha informação. Se não tivéssemos informação, É uma questão que acontece, mas nesse caso a gente tinha informação e tinha que ser feito essa medida cautelar o mais rápido possível. Sim.

Agora, é... As crianças que receberam o medicamento no Brasil... O conhecimento que a gente tem é que... só uma criança infelizmente uma criança veio a óbito. Inclusive, já comprovado que ela teve uma gripe. Não foi fruto da aplicação da terapia, foi fruto dela ter tido a gripe. Nesse momento, o senhor tem conhecimento de como está a saúde das outras crianças que estão recebendo a terapia? Não, então, essa é uma questão

É importante porque um dos estudos que nós discutimos com a empresa era um estudo para monitorar os pacientes brasileiros. Esse estudo inicia depois que o produto começa a entrar. E nessa história toda, com a suspensão, uma das discussões era trabalhar com esse estudo. A primeira ideia é que esse estudo fosse inserido junto com a comunidade europeia, Então, o Brasil, a comunidade europeia e outros países juntassem tudo e fizessem um estudo, a gente chama de estudo de registro, né? Um estudo de monitoramento dos pacientes que utilizaram em cenário comercial, cenário de pós-registro. Mas, nesse momento, a Europa não tinha aprovado, então a gente estava iniciando uma perspectiva de estudo no Brasil. Então, a gente não sabe de cada paciente como é que está a situação. O que nós só sabemos é dos eventos adversos, como eu mostrei para vocês aqui. recebemos seis eventos adversos, um deles é o óbito, E realmente o nexo de causalidade não leva a uma ação direta do medicamento, apesar que a gente lembra que os pacientes utilizam muito corticoide para lidar com essas reações que acontecem no fígado. E o corticoide é imunossupressor. Ele traz uma relação com isso. Então, assim, tem que ser visto, mas isso já era previsto, então... e foi depois de muito tempo, então não dá para falar que é do produto. Mas nós temos eventos adversos no Brasil, que são monitorados, esperados, dos pacientes que foram notificados. Mas esse é o que o senhor colocou, muito importante. Um dos pontos fundamentais é o acompanhamento do paciente no cenário de registro. E esse é um dos termos de compromisso também com a empresa, estabelecer um estudo no Brasil, para a gente saber onde estão esses pacientes, como é que estão esses pacientes e como é que está a realidade do Brasil. A gente sabe por que isso é importante? Terapia avançada, diferente de qualquer outro medicamento, você precisa ver, porque quando se faz o desenvolvimento do produto, quando está no ensaio clínico, lá controlado, foi feito nos Estados Unidos, o acompanhamento médico, a estrutura... dos hospitais é fundamental. Não é uma medicamento que você vai na farmácia e compra. Você precisa ter uma estrutura hospitalar, acompanhamento e tudo. Então, isso é importante também a gente perceber como é que acontece o medicamento na vida real. Então, por isso que todo medicamento de terapia avançada, terapia higiênica registrado na Anvisa, tem um monitoramento, que se chama de dados de vida real, onde a empresa precisa monitorar os pacientes. Não iniciou no Brasil, porque com essa confusão toda, essa questão da suspensão, mas é um dos pontos de termo de compromisso monitorar os pacientes no cenário pós-registro.

na Anvisa e... Foi o momento que a gente tomou conhecimento... que... o laboratório que representa... é... é... a terapia aqui no Brasil, ele tinha... de certa forma, não cumprido o termo de compromisso, que é fazer o acompanhamento, e ele, inclusive, mudou. uma determinada conduta sem comunicar. Essa é a informação que nós tivemos do corpo técnico da Anvisa. Uma pergunta muito objetiva. A hora que o laboratório entregar esse levantamento. A hora que ele entregar o termo de compromisso. Tem como a Anvisa hoje dizer em quanto tempo ela dá o resultado? Se ele entregar hoje, por exemplo, se entregasse hoje, cumprisse o termo de compromisso hoje, se ele entregasse hoje, todo esse acompanhamento, todo esse levantamento. Em quanto tempo o senhor acha que consegue a Anvisa... liberar ou não liberar, não queremos nem falar de não liberar, mas em quanto tempo sai o resultado? O que precisamos...

É compreender isso, esse processo é um processo que são vários fatores, vários resultados. Então, por exemplo, a gente tem do estudo Embarque, que é o estudo que faz a fase 3, existe também compromisso dela entregar um ano, dois anos, três anos. Então, ela entregou esses três anos. Então, ela tem cumprido as outras questões. Esse é um estudo, aconteceu, o que o senhor falou muito bem, as discussões com a empresa, para fazer o registro excepcional e nós construímos o termo de compromisso, é muito importante que vocês tenham um estudo, e eles tinham um estudo, porque esse estudo não é só no Brasil, esse 305 é um estudo também mundial. Então, a empresa apresentou... e tinha um protocolo para apresentar dados de segurança e eficácia, certo? Quando a gente foi, e ela, quando estava em um certo ponto, em janeiro, fevereiro, para entregar os resultados, ela entregou os resultados, quando a gente viu, não tinha o dado de eficácia. E a gente foi questionar, houve uma alteração unilateral. dos objetivos desse termo de compromisso. Ela alterou, disse, não, a gente vai só entregar o resultado de eficácia em 2031. Eu falei, não, em 2031 a gente não aceita. como 2031, a gente precisa desse dado eficácia anualmente. Então, ela se propôs, ela enviou dados dos outros estudos, para a gente dar uma olhada, pelo menos, e ela se propôs a entregar, fazer uma análise específica Porque a Sarepta, que é a empresa... que detém a organização do estudo, detém o desenvolvimento do estudo nos Estados Unidos, ela vai só entregar esses resultados de eficácia realmente em 2031. Para nós aqui no Brasil é importante anualmente ter dados interinos, que a gente chama. E a empresa se propôs, a Roche se propôs a entregar, só que só tem condição de entregar esses dados no início do ano que vem. para entregar o resultado do início do ano que vem. Então, essa é a perspectiva da empresa. E aí nós analisamos esses dados preliminares que elas nos enviaram, nós detectamos essa questão dessa incerteza importante agora do declínio dos resultados. Então, tudo isso trouxe muita incerteza nesse momento, e a gente precisa setar com a empresa para armar com ela tudo isso. Eu vou falar para o senhor, desde o início desse registro, esse registro foi feito em uma sensibilidade muito grande da agência, a agência não aprova, isso não é normal aprovar um estudo com esse nível de incerteza. Então, a agência foi sensível, tem sido sensível à situação, ao contexto terapêutico em que a gente está envolvido. E desde que a Anvisa começou, ela estabeleceu um grupo específico para trabalhar com isso. E assim, chega e na outra semana já tem resultado. A gente tem priorizado, larga tudo para fazer isso. Então, se chegasse hoje, daqui algumas semanas já estaria o resultado dessa questão. Então, a questão não é a empresa, a nossa colega está aqui da Rocha, tem uma empresa muito séria... tem se debruçado sobre isso, ela está tendo com dificuldade também de obter os resultados da empresa original, que é a Sareb. Então, chegou para a Anvisa, precisa resolver. Agora nós temos que sentar com a diretoria, sentar com a Rocha, e verificar os caminhos que podem se ter para isso. Inclusive, ela está se propondo fazer um fase 3 no Brasil, como é que a gente pode trabalhar nesse cenário, para que a gente garanta. que um produto que pode ser promissor a gente não enterre ele agora. Porque se ela não fizer um trabalho sério agora, a tendência é enterrar esse produto, gente. Um produto que pode ser interessante. Então, a empresa precisa se debruçar. Estou falando aqui, já falamos, conversamos com a Rocha, estamos falando nada aqui que não... Nós já conversamos com a Rocha. ela precisa se debruçar sobre esses dados para que a gente possa ter menos incerteza, e o produto possa seguir em frente. E aí

Uma palavra, deputado Vitor Lippe. do PSD de São Paulo, por favor. Obrigado. Obrigado.

Presidente da mesa, nosso deputado, querido deputado Max Lemos, quero cumprimentá-lo pela iniciativa tão importante e tão oportuna também, porque aqui nós estamos falando de vidas, de... crianças que precisam receber um medicamento, e nós sabemos que a recomendação desse medicamento é que elas recebam a medicação durante uma faixa de idade, antes que problemas irreversíveis aconteçam. Portanto, nós estamos falando de algo que é urgente, que traz uma expectativa muito grande para a sociedade, para os pais, para as nossas crianças. dessa decisão, para não terem sequelas graves e terem uma evolução muito negativa. Portanto, o que se sabe até agora, deputado Max, lembra que a única alternativa conhecida até o momento é essa. Portanto, temos uma grande expectativa de que isso que foi autorizado nos Estados Unidos e na Europa, que são países que, vamos dizer, estão utilizando esse medicamento, Brasil. Mas, antes de concluir a minha fala, cumprimentando mais uma vez, pela oportunidade da iniciativa, cumprimentar a doutora Luciane, também o doutor João, cumprimentar a doutora Daniela, Cláudia, cumprimentar todos os pais, mães, enfim, amigos, amigas aqui presentes. Essa é uma, é um desafio da sociedade. Eu sou médico também e sei, doutor João, o senhor sabe Obrigado. Todas as cirurgias que são realizadas têm risco. Todas as quimioterapias que são feitas trazem risco e efeitos colaterais também. Portanto, o que nós temos que buscar sempre é, sim, saber se é eficiente, porque ninguém vai usar alguma coisa que não traz resultado, trazer risco, e sem resultado não faz sentido. Mas não é isso, pelo menos que a gente tem ouvido da literatura internacional, resultados. Não obstante, é importante também, e a Anvisa é muito respeitada no Brasil, que se tenha protocolos de uso, cuidados para utilização. É uma medicação, como o senhor falou? deve ter algum comprometimento hepático, assim como outras terapias semelhantes a essa também tem, como vacinas também tem, como quimioterapia também tem, tantos medicamentos, até dermatológicos tem também. Portanto, essa questão de ter efeito hepático é bastante frequente entre os medicamentos, entre classes de medicamentos, até porque esses medicamentos também são filtrados pelo fígado, isso acaba expondo esse órgão a ter também efeitos colaterais, etc. que eles são proibidos, ou haja um impedimento de uso. Às vezes, alguns cuidados, como disse, protocolos, usar eventualmente outros medicamentos para proteção do fígado, ter uma avaliação, um acompanhamento posterior. E ninguém aqui é contra protocolos, porque os protocolos trazem segurança no uso da tecnologia, ou da inovação, dos avanços, da ciência e tudo mais. muito em nome da Natália, do Jô e do Arthur, que são lá de Sorocaba. E esse mesmo problema deles, que... estão em todos os estados brasileiros, em muitas cidades brasileiras, nós estamos muito sensibilizados a uma grande mobilização da sociedade brasileira para que o mesmo direito que... as crianças dos Estados Unidos e da Europa, as crianças do Brasil possam também receber esse medicamento. E a questão aqui não é tomar cuidado, que... É uma responsabilidade da Anvisa, mas é ser rápido para que isso não atrapalhe as chances e uma vida saudável que essas crianças merecem ter. Portanto, eu também quero estender essa preocupação com a Roche, que representa essa avaliação dos casos que já receberam, das crianças que já receberam a terapia, para que a gente agilize isso. Porque... Não preciso voltar a dizer, nós não queremos que isso chegue tarde para muitas crianças brasileiras, certo? Então, essa é uma responsabilidade de todos nós. Mais de 10 crianças, próximo de 15 crianças já receberam, e a gente quer que esse processo continue. Então, está todo mundo muito sensibilizado, muitas vezes indignado, muitas vezes desesperado com essa questão. entendemos pela responsabilidade que a Anvisa tem que isso precisa ter uma solução rápida, que é isso que todos nós aqui esperamos para que a gente possa dar o melhor para as nossas crianças. E certamente é esse o clamor nosso, nós estamos à disposição nessa casa, deputado Max Lemos, o que couber a nós, inclusive essa audiência tem essa finalidade, de trazer aqui quem são os tomadores de decisão para que a justiça seja cumprida, judicial para que as crianças recebam. E eles estão aguardando agora uma avaliação técnica da Anvisa. A Anvisa que dá segurança para a gente, mas, ao mesmo tempo, ela tem que ter a responsabilidade de ser muito ágil agora, porque ela também tem compromisso com a vida dessas crianças. Então, era essa a minha fala inicialmente. Quero, obviamente, passar a possibilidade, né, deputado Marques, que alguns pais e alguns representantes aqui possam também utilizar a palavra. mas com muita determinação, uma eficiência na tomada de decisão da Anvisa. Eu acho que é isso que nós esperamos. Obrigado. *Cough*

Vitor Lipe, parabéns pela intervenção. Qual a palavra, deputado Paulo Soares?

Deputado Max Lemos. Obrigado. Perdão. Deputado Max Lemos, em nome do senhor, parabenizo pela iniciativa, a todos os envolvidos, agradecendo ao pessoal da Anvisa e a todas as famílias que estão mobilizadas aqui. Eu sou de Jaú, uma cidade que fica no coração do Estado de São Paulo. E vizinho à minha cidade existe o município de Bauru, de onde vêm os irmãos Arthur e Raul, que estão representados aqui com seus familiares. Eu quero dizer o seguinte, a gente obviamente respeita todos os protocolos. Como disse muito bem o deputado, Eles são necessários no que diz respeito à segurança no uso. É fundamental que sejam criados esses protocolos, mas nós estamos aqui para fazer um coro em defesa dessa agilidade, pela sensibilidade. Me perdoem o pessoal até qualificado tecnicamente a respeito do medicamento, dos protocolos, mas observando já o uso disso. nos Estados Unidos e na Europa, a gente vê que a esperança foi retomada por parte desses pais. Às vezes passa a impressão de muita frieza quando a gente fala tanto tecnicamente, sem sentir na pele o que esses pais e mães estão sentindo. Eu tenho um filho de 7 anos de idade, que não tem necessidade de uso desse medicamento, mas me coloco no lugar desses pais e mães e fico imaginando a dor no coração quanto isso aperta a cada novo dia que se passa sem que uma providência seja tomada sem que uma decisão seja colocada à mesa. Ou seja, você está de um lado protegendo seus filhos, de outro lado diante de uma disputa, por vezes até política, eu peço a sensibilidade. da gente se colocar no lugar desses pais e mães, dessas famílias, dessas crianças. É porque os dias estão se passando. E a cada dia em que o protocolo demora, em que a gente precisa de uma nova técnica, de um novo estudo, é de fase 2, é de fase 3, enfim. nós não estamos ignorando a necessidade de proteção e segurança no uso dos medicamentos mas pedindo a sensibilidade dessa agilidade. Espero que possamos juntar forças a respeito disso, junto aos órgãos competentes. na região central do Estado de São Paulo, uma grande mobilização midiática também já tem acontecido, porque as famílias estão se sensibilizando e se colocando no lugar. Que Deus abençoe a todos. Me solidarizo às famílias e coloco o nosso gabinete também à disposição. para que nós possamos fazer os encaminhamentos necessários. Vocês têm aqui um amigo... Um cidadão Coincidentemente, eu não acredito em coincidências, eu falo que são providências, eu estou tomando posse hoje como deputado federal. Encontrei com a família do Arthur e do Raul ainda no avião. Já sabia da história deles, mas ainda não os conhecia pessoalmente. e estou à inteira disposição para que a gente possa travar essa luta juntos, viu? Vocês têm aqui um amigo. em defesa dessas crianças. Que Deus abençoe a todos. Parabéns, deputado. Ok, deputado Paulo Soares.

A palavra deputado Marcos Polon. do PL Mato Grosso do Sul. Obrigado, senhor presidente. Parabéns pela iniciativa. embora já

Tivemos impostos diferentes e outras questões ideológicas, aqui não tem partido. essa é uma matéria que trata de salvar vidas de preservar a dignidade das famílias, das crianças, e me causa bastante preocupação, Sr. Presidente, o fato de que nós que acompanhamos nos noticiários alguns procedimentos sendo aprovados com muita velocidade, Eu posso citar como exemplo a questão das vacinas para a Covid, algo em tempo recorde de aplicação em massa, ser aprovado a toque de caixa, com todo respeito à instituição e à entidade. E um remédio que, pelas informações que nos chegam, já está sendo empregado em outros países, tem resultados positivos e a reclamação constante que chega ao meu gabinete é que o processo, por alguma razão, não anda. e espero sinceramente que essas razões não sejam políticas, porque nós não estamos tratando de números, a gente está tratando de vidas de crianças que os pais, na atual circunstância, não contam mais os dias, mas contam as horas, porque cada segundo que passa é fundamental na possibilidade de dar o mínimo de qualidade de vida e saúde para essas crianças, principalmente a segurar a vida. Não são números, são pessoas, são vidas. meus parabéns. Digo à Vossa Excelência que pode contar comigo nessa trincheira, faço questão de atuar ombriando contigo e faço esse apelo para que o processo tramite, porque alguns advogados que atuam na área têm me relatado principalmente a questão da falta de acesso à informação e amorosidade na condução do tema. Então peço à Vossa Excelência que capitaneia isso aí, que conte comigo e desejo muito sucesso na empreita Rio quanto antes. Obrigado. Ok. Deputado Marcos Polon.

. Thank you. With the word, Dr. João... Just to make comments on the three questions, I wanted to ask a question, Dr. Luciene, we made a request Alminis Padilha that he could, in the presence of the parents here, obviously not receive all the parents, I made a solicitation of an audience, officially, Today... I already called it to Vivian who is who is responsible for the relationship with the Parliament, and said to her that obviously I wouldn't have the condition of my minister to receive all the parents, but at least one for the state. and the members who are here if he could receive. Amanhã, o ministro Padilha... He doesn't have today in Brasília. He will be here tomorrow, with the agenda. And then Luciene, I would like to ask you a message just to reforce the request. We understand the agenda of the Minister. Obviously not for a tratada Anvisa because Anvisa is independent. and this is a positive thing in Brazil If there is an agency that works well, it's a Anvisa, and it's independent. What we're asking here, including the three deputies, is urgency, because I'm hearing that the time is muscle, muscle is life, so it's pre-mente a decision. We will open the Rosh, the laboratory, he is here, in a minute we will talk to the technical of Rosh to understand why there was this atraso, why there was a protocol without communicating. They know that they will receive this question, this question, to understand and make this plug with the technical of the Anvisa. But we wanted, Luciene, to open a discussion with the Minister Padilha for the question of the question. Pós-liberação. We have some suggestions, we already discussed. We already discussed here some possibilities of financing. We know that we can't put this on the... in any way, but there is a great deal of bets in Brazil, we need to have a percentual, perhaps, to do this discussion together. So we don't want to, we know that it depends on the Anvisa, It's not an element of pressure on the Anvisa, because the Anvisa doesn't suffer pressure. What it has to have is the sensitivity that it has to be able to do. But if we could... have there one representative of each state, there are several states here, and the parliamentarians, so that we can to encaminh what we are thinking for the following. This audience was already asked officially, and she was reforced with Vivian today. 20 minutes, nothing more than that. And the minister, even, has already been... very solidary the last time, he just had agenda, but he told me that at the time that they had the parents here, they would receive a Paz. It's just to remember, today I already talked about the issue. Please, excuse me, João, keep at the time. I just wanted to thank you

o apoio, a sensibilidade dos dos deputados com o papel da Anvisa nesse processo. e junto aqui com as famílias, isso é muito importante, a preocupação dos parlamentares com as famílias brasileiras, isso é fundamental, a gente compartilha isso. E só para fazer uma correção, na Europa não está aprovado, a Europa não reconheceu a eficácia e a segurança do produto por enquanto, então ele não está aprovado na Europa, não está sendo usado. na Europa. né? E nos Estados Unidos ele foi aprovado, igual eu falei, de quatro anos para cima, depois das investigações que foram muito ágeis, rápidas, de acordo com o que aconteceu. As investigações nos Estados Unidos reduziu, inclusive hoje, ele só pode ser utilizado em pacientes de 4 e deambuladores andando. pacientes mais com que não conseguem, não podem utilizar. E dizer que a Anvisa, desde o início... desde o registro, um registro muito acelerado do ponto de vista de aprovação também, Assim como qualquer produto que tem interesse em saúde pública, produtos que são importantes para a saúde pública, a agência estabelece rapidamente protocolos para acelerar o processo. Então, foi um processo acelerado, sério. E agora o monitoramento também está sendo sério. Porque a gente quer, mais do que tudo, proteger a população brasileira e garantir que os produtos sejam eficazes e de qualidade para todos. Ok, só para reforçar

Aqui, Japão, Catar e Emirados Árabes está autorizado. O Elivides, é isso? Perfeito. Vamos aqui às perguntas Obrigado. dos nossos presentes. Deixa eu botar o óculos aqui. Qual seria a regulamentação ou determinação que a Anvisa deve... junto, Emma. É isso. -Amery, Glória, FG, Sokinay. -Isso. É certo afirmar que o registro da Anvisa, além dos documentos apresentados pela Roche, foi pautada na aprovação da FDA? Você responde depois, eu vou te perguntar todas, você já vai matando todas aí. Porque nós temos muitos convidados e precisamos gotar esse assunto hoje, sair daqui com posicionamento. Os deputados concordam comigo, a gente precisa ter uma agenda hoje. A suspensão do registro foi tomada em função de novas informações recolhidas. regulamentações divulgadas pela FDA, porque o monitoramento será realizado junto à EMA e não à FDA, que após um mês da suspensão estabeleceu o registro da Levítica. hoje o que falta para anvisa estabelecer o registro é um pergunto objetivo a última vez está monitorando avaliando a evolução das crianças brasileiras que receberam levites a pergunta essa resposta até teve mas objetivamente é Está aqui só para você fazer o acompanhamento. A Viviane Guimarães também faz uma pergunta. Se a indústria descumpriu o termo de compromisso, por qual motivo a Anvisa... enviou E divulgou no site a nova bula em fevereiro de 2026. O que ocorreu neste caso? Você conseguiu responder objetivamente? Excelente as perguntas.

A aprovação da Anvisa é... baseada nos dados que são submetidos à agência. Então, nos dados submetidos à agência, inclusive, ela faz avaliação, obviamente que ela discute com pares, discute com outras agências, e isso acontece. Mas, no caso desse caso do Elevites, foi uma aprovação, inclusive, bem diferente dos Estados Unidos. Então, a pergunta é se a aprovação foi diferente. Os Estados Unidos foi uma aprovação mais ampla, visto que foi restritivo, não tinha deambuladores, enfim, nós discutimos isso aqui. essa questão do monitoramento dos dados de registro, como tem na Europa. Na Europa, assim como a Anvisa, a gente monitora os pacientes depois que ele é registrado. no cenário de registro. Os Estados Unidos não têm. Então, a gente faz esses acordos para fazer esse monitoramento... junto com a Europa, assim como faz acordos com a empresa para monitorar só aqui no Brasil. Também tem esses casos. É... sobre a suspensão do registro, o registro foi concedido na Anvisa, por estar registrado, ele está suspenso por medida cautelar, e agora diante da questão do termo de compromisso, Tem que ser feita uma análise agora para ver como é que a gente pode fazer A regularização desse produto a partir desse descumprimento e dos dados preliminares que a gente tem. Fazendo esse um pouco o resumo geral, né? Então, as perguntas do que falta para estabelecer o registro, é nisso. O registro já está ali, mas ele está em análise para ver a questão do risco-benefício, se está favorável. Eu acho que é isso, geral, não é? quando falou registro. Liberação, é isso. Então, acho que é um pouco essa a história. Perfeito, obrigado aqui. restabelecer, é isso. O que falta para a liberação.

...ação... Isso, falta isso, gente.

fazer essas articulações com a empresa, ver como é que estão... como é a capacidade dela de continuar monitorando, porque só é possível registro Com essas condições, com termos de compromisso. Então, a gente precisa restabelecer com a empresa a confiança. restabelecer a empresa que, daqui a um ano, por exemplo, no próximo compromisso, ela não vai alterar os dados, não vai alterar os comits, mas a gente chama os termos de compromisso. Então, é importante restabelecer essas questões. A gente já está fazendo isso com a Rocha, a Rocha já está discutindo conosco. e a gente discutir Como é que pode ser feito isso e quais os caminhos para ser feito isso nesse cenário? A pergunta dela é se documentalmente falta o quê? Falta apresentar os dados que não foram apresentados no estudo 305. que são os dados de longo prazo. Nós alunos de prédio. Quando? Porque são um prazo... 2031 não chegamos. Aí... foi apresentado nos últimos três anos. Deixa eu explicar para você direitinho. Deixa eu corrigir, deixa eu ajudar ele

O Laboratório Rocha violou o termo de compromisso, deveria ter feito acompanhamento, não fez, e nós vamos... É ouvir isso agora do laboratório, o termo de compromisso e quanto tempo vai entregar. Eu acho que tem que ser prático. Não é isso? seu objetivo. Aí depois a gente pode voltar nessa pergunta. Nós vamos voltar nessa pergunta. Eu posso até aproveitar e ajudar aqui nesse sentido também.

Hey. It's the following: there is a term, as the president said, a term of compromise, the 305, which is a design, it is totally designed, for you to follow patients long-term. It's obvious that the company has other studies, and she already showed us. the data that it will compose. But this study she didn't cump, she didn't establish it, and she recognized it in the documents that she didn't cump, and the proposal of her is to make a a term of evaluation for the end of the year. Now we have data, the study of the study of the 101, 102, 103, and a study designed specifically to evaluate, we don't have these data. Claro. - Claro. Eh... - If there are other issues

estudos na balança a vida de uma pessoa. que a cada dia que passa... Ela vai perdendo um pouco... dos movimentos, da qualidade de vida, do poder de respiração, cardíaco e... E... Esse... esses dados que faltam são tão importantes quanto... a perda de uma chance... de uma pessoa conseguir ter uma qualidade de vida? Muito boa essa pergunta, é essencial isso que você falou.

Quando a gente começar a analisar esses dados que vêm de outros estudos, e aí o 101, 102, 103, 301, você, lembra que eu falei que a gente discutiu, a gente consegue começar a perceber que existia um ano depois... Você vê uma estabilização. Dois anos depois, uma estabilização. No terceiro ano, um declínio. Esse estudo agora, 305, ele é muito bom porque ele é preparado para verificar se esse declínio realmente é um declínio. Por quê? O que está declinando, já está declinando, não tem como mesmo. Então, o que o produto pode promover agora é o quê? É uma desaceleração desse processo. Isso já está fato. Agora, esse 305 é tão importante, e não só o 305, tá? A empresa, inclusive, está se propondo a fazer estudos mais confirmatórios de fase 3. Porque sabe-se da incerteza importante que tem que ser resolvida. Nesse momento é muito importante ter certeza que esse declínio é realmente superior ao declínio que acontece na história da natural da criança. Ou se esse declínio ele é igual. Se for igual... Qual o sentido de usar um produto com esse risco? Você entende a dinâmica que a gente está vivendo agora? que é importante verificar se esse declínio aconteceu agora, no terceiro ano. Tem dados de quatro anos, a gente já é quatro anos agora, a gente pode ter mais dados. Então, a empresa precisa... restabelecer esses dados conosco, a gente verificar se esse declínio e for um declínio, por quê? O que eu estou... realmente não foi eficaz como deveria ser, ou não, é um declínio que acontece, mas a história natural é maior. A gente precisa ter essa certeza. Os dados dos outros estudos demonstram um pouco essa direção, de que realmente o declínio é menor do que o estudo, o que está acontecendo hoje na história natural. Ou seja, demonstra que é possível... Sim, a gente ter... um produto promissor. Mas não é definitivo. A gente precisa resolver essa incerteza. e chegou numa encruzilhada do processo que, se não fizer isso sério, Nós estamos submetendo as pessoas a um produto que a gente já previamente está vendo que está acontecendo alguma coisa. Eu preciso ter essa resposta. O 305 pode trazer essa resposta, além de outros estudos que a empresa pode nos ajudar. E aí Seria inviável a Anvisa...

... fazer, de repente, um restabelecimento provisório porque existem muitas crianças que vão perder, de fato, a chance de conseguir. Recebeu medicamento.

A gente tem discutido internamente, conversando com a empresa... Deixa eu melhorar. entretengo

... salvar a vida da pessoa e o risco, não é isso? É de tentar, nós estamos colocando aqui os parlamentares, pelo qual eu compreendo a ideia mesmo. Continua, estuda, agora a tentativa já está aí, precisamos tentar. É possível.

Tem discutido isso junto à diretoria, inclusive, é isso que nós vamos fazer. antes de sentar e discutir com eles. Chegou esse momento, a gente não está fazendo isso hoje, essa semana, porque a gente está envolvido aqui com essa discussão que é muito importante. Mas a gente precisa sentar para fazer isso. A ideia é muito importante nesse sentido, a gente ter essa visão, conversar com a empresa, para ver quais são os caminhos que a gente tem nesse momento para ser feito isso. Para a gente discutir, na verdade, a ideia é essa, a gente discutir... Como... que a gente consegue... com os dados que a gente tem, Fazer uma avaliação do real benefício que se tem, restringir isso que é possível, fazer qualquer coisa nesse sentido. O que precisamos fazer nesse momento agora? Você fez uma pergunta, alguém perguntou uma coisa de fevereiro, por que a bula... Porque o resultado chegou agora para a gente. A empresa só apresentou para nós o relatório que a gente descobriu. que não cumpriu agora. Então, foi por isso que a gente teve que esperar esse resultado, para a gente tomar essa decisão de sentar. Então, isso está sendo feito com muita celeridade. Mas a diretoria tem sensibilidade para isso. O que é possível fazer agora? sentar com todo mundo com responsabilidade numa mesa discutir tecnicamente. Isso, isso e isso. É possível fazer alguma coisa? É possível a gente, por exemplo, a empresa, vamos acelerar o fase 3... E aí colocar pacientes brasileiros que estão aí, que possam ajudar para compreender esses estudos? O que nós podemos fazer? É isso que nós podemos fazer agora para discutir. Prometo que vai ser a última pergunta. Bom, só mais uma pergunta. E... Prometo que é a última. A Anvis

Não pensou em momento algum... de contactar os médicos que foram responsáveis pelas aplicações dos pacientes brasileiros que receberam medicamento e visualizar a evolução que todos tiveram, porque eu tenho os dados aqui. Então seria muito, se eu tenho como advogada, como Anvisa, seria muito mais fácil e muito mais crível essa aproximação.

eles apresentaram junto com a empresa os dados, inclusive a gente teve a oportunidade de acompanhar, participaram do nosso painel de especialistas para discutir os eventos adversos, muitos dos especialistas que aplicam hoje, então a gente está em contato contínuo com a questão da ciência também no país e tudo, sabe? Então isso é uma prática da agência em todas as discussões que ela faz, inclusive desses pacientes, inclusive.

Para corroborar com a pergunta da doutora Daniela, vamos colocar o doutor Humberto, ao seu Humberto Scheria, que é o pai do Gui, que recebeu, foi o primeiro que recebeu o Elvides. Ele está conosco. quem recebeu o primeiro foi o Foi. Ele pelo SUS. Ele está aí online conosco, é isso? Olá, tudo bem? Olá, Humberto, tudo bem? Obrigado mais uma vez por estar aqui conosco. Olá, obrigado. Eu antes de... de ouvir você ou nós ouvirmos Eu queria te fazer uma pergunta objetiva. objetiva. como é que está o gui quanto tempo ele recebeu o medicamento qual é a condição dele hoje Isso é muito importante para nós.

Está rodando para vocês verem como é que está a situação hoje do Guilherme. Já faz um ano e dez meses Tá? que ele fez a infusão, e o Guilherme está... Dá pra se dizer 100% sem nenhum sintoma aparente. Ele que tá correndo aí, é? Isso aí. Isso aí. Deputado, eu queria dizer... a primeira vez que eu tenho... a cidade, a uma tacada, tá? Eu tinha muito ouvido, que poderia ajudar... Ele é arteiro, hein, mano?

subindo escada exatamente e olha

... velocidade para levantar do chão. Só um minutinho, pessoal. Vamos ouvir. Só um minutinho.

Вову. Дорогой, я здесь, в обучении, в обучении, в обучении. Но это хорошо, Гуи. Но продолжу, Хumberто. Я очень рад.

e esse deputado em participar e ajudar essas crianças e só que dessa vez eu fiquei triste Porque se... Eu estou aqui participando de novo. é pelo fato que eu entendo da inércia da Anvisa Continua. pelo medicamento que está suspenso. Eu até peço desculpas na questão de falar inércia, Porque todo esse estudo que o João apresentou, ele tinha apresentado... O ano passado. Quando nós estávamos conversando a respeito da... da suspensão. e pedindo para que o medicamento fosse aprovado. Então, meu filho hoje está com sete anos e meio. a tá com sete anos e 10 menos um ano e dez meses da infusão E... dá para ver aparentemente a força, a explosão, E o equilíbrio dele, que nenhuma criança, não preciso mostrar vídeo do antes, E depois, qualquer pessoa, qualquer criança com a idade do Guilherme não faz o que o meu filho faz nem perto. Então, O melhor estudo que se tem é o que eu posso mostrar, o que o Henrico pode mostrar. Esse é o melhor estudo. E não esse monte de planilha que é apresentada... Sendo que nunca... Um agente da vida, um representante da Anvisa, entrou em contato comigo para saber alguma coisa. Então, por que que para... vê defeito no medicamento, eles dão exemplo para crianças. Mas na hora que ia para saber os benefícios, eles nunca iam ter contato Então, isso começa a gente ficar questionando muito. Com relação... O que está sendo feito realmente? Estranho essa questão da suspensão Como eu falei... levando como exemplo os meninos que deu problema. E estranho que para agilizar eles não entram em contato com nós. Sabe, deputado, que a gente tem um sentimento de que o sistema é todo maior, onde a vida das crianças não importa. A nossa luta, parece que contra esse sistema é desleal. A Anvisa argumenta que não sabe o que o medicamento vai fazer no futuro. E aí até mencionou a questão que até a Novalgina, ela é muito estudada. E aí, como falou o deputado, agora me fugiu o nome dele que está aí com vocês, Eu há pouco tempo atrás recebi... no passado, cinco doses do medicamento Covid. que sequer vinha em estudo técnico Quanto tempo foi estudado esse medicamento? Pessoas de todas as idades, do mundo todo se vacinar, E o Erevides, que é uma medicação que já passou por várias fases, durante Anos... foi aprovado em inúmeros países, sendo que até o Brasil já aprovou esse medicamento, e suspender. E aí... Eu não vou ver. essa suspensão sem qualquer justificativa técnico e plausível, até porque a bula do Brasil, logo quando foi aprovada, já era com a idade inferior que a dos Estados Unidos. que depois os Estados Unidos reduziu a idade, mas a nossa já era reduzida. A nossa sempre foi mais baixa. durante Todo esse período da suspensão A gente se pergunta Quantas crianças estão perdendo músculo Durante todo esse tempo da suspensão, Quantas crianças, e tem até a Manu, que é a nossa amiga dos grupos, perderam essas crianças, perderam a chance, não são mais elegíveis ao medicamento, sendo que elas têm uma liminar favorável da justiça. Então, para que que César não eliminar? Aí fica o meu questionamento, para os representantes que dão isso. E para todos vocês que estão aí presentes. A trajetória da nossa vida... de todo mundo, ela é um ponto de interrogação. Só que as crianças com Duchenne, que com devido respeito, e a gente que é pai sabe, ela é o ponto final. A gente sabe qual é o ponto. O medicamento, ele dá a chance dessa criança ter esse ponto de interrogação. E ter uma vida que eu não sei o futuro. Porque sem a medicação, o meu filho saberia qual é o futuro dele. muito ruim, mas saberia, hoje, Eu sei que o meu filho tem o mesmo futuro que eu. Posso morrer hoje? Posso morrer amanhã? Mas o bravo é todos os pais saberem: "Ah, meu filho, vai acontecer." Isso, isso e isso. Então, o que esse medicamento está dando é uma qualidade de vida, é uma chance. do meu filho assim que teve todos os demais tem essa possibilidade de um ponto de interrogação no futuro do nosso SUS. Quando o Guilherme recebeu, assim como recebeu também o Henrique, o filho do Hélio, o medicamento a gente não tinha aprovação da visa e eu não pensei duas vezes em dar essa medicação, porque era a única chance do meu filho. Não é a Anvisa que sabe o que é bom, o que é bom pro meu filho. Eu tava lá, foi aprovado na FDA, e eu confiei, e hoje não me arrependo. Porque se eu estivesse aí sentado junto com esses pais, chorando e esperando o tempo passar... Porque é isso que está acontecendo. Fica aqui todo esse mesmo desabafo e dizer assim, ó, é o maior erro dos integrantes da Anvisa, o que estão fazendo com esses pais? É um erro e uma omissão do nosso STF, e eu sou advogado, E no meu caso, o juiz de primeiro grau me deu a sentença em tutela antecipada, não precisei guardar recurso nenhum Porque ele sabia realmente o que era. Ele estudou para dar aquela sentença. Então, o nosso STF está cometendo um erro, uma omissão em não intervir e não fazer com que as liminárias sejam cumpridas. Isso é um desrespeito com toda a população, não só com quem está precisando de Lvivis, Mas dizendo o quê? Que uma liminar dada por um juiz não vale nada. E nós estamos lidando com vidas e parece que não é verdade o que está acontecendo. Obrigado, agradeço o convite, peço desculpa que me passeie um pouquinho. e fico à disposição de todos e um abraço.

É um depoimento forte, as imagens são maravilhosas. Tá certo? Quero saudar aqui o nosso senador Nelsinho Tradi. E quero... abrir aqui para os nossos parlamentares, deputado Paulo Soares, deputados... Vitor Lippe e nosso querido Rodrigo Hollenberg, que está conosco. Para a gente ser objetivo, se tem uma pergunta para o Humberto, objetivo para a gente pular para o próximo convidado, com a palavra, senador, é, Nelsinho Traj, para uma pergunta objetiva ao Humberto, que é pai do Gui, que recebeu o medicamento. Deputado Max

Não quero fazer nenhuma pergunta... Mas quero me colocar à disposição dessa luta. Ok. Eu sou médico... E sou para lamentar. no Senado da República. Sou presidente da Comissão de Relações Exteriores. E estamos num momento muito propício da aprovação do acordo do Mercosul onde o Brasil faz parte, com os países da EFTA, do qual faz parte um dos países... que tem como sede o laboratório que produz o remédio. Não sei aonde que está... precisando... do apoio para a gente poder intervir. Já falei com o diretor Daniel Miranda várias vezes, com a Marreco, várias vezes, Entendo a posição da Anvisa. Mas o que passou... Na minha avaliação, passou. Nós temos que agir daqui para frente. para o quanto antes a gente conseguir essa liberação porque são vidas em jogo e nós estamos com... as condições para poder atender... E pelo menos tentar resolver. Como médico eu fiz um juramento. da busca da cura. Quando a gente não consegue curar, a gente tem o dever... de aliviar. Quando isso não é possível... a gente tem que confortar. Eu não posso deixar de lado esses princípios. E eu quero dizer que eu quero colocar o meu mandato de senador da República... à disposição dessa causa.

Agradecer ao deputado Nelsinho Tradi, mais um nessa luta. Senador, desculpe. Senador. Imagino. Com a palavra, deputado Rodrigo Hollenberg. Boa tarde.

A todos e a todos, parabenizo... O deputado Max Lemos, Max, por trazer esse tema, essa audiência pública, extremamente importante à comissão, peço até desculpas pelo meu atraso, eu ia representar o PSB na reunião de líderes agora, E fui adiada para... agora para as 15 horas, mas eu queria fazer, se me permite, primeiro quero dizer da importância dessa audiência pública. Eu, por exemplo, eu não tinha conhecimento dessa questão. E a partir de agora, tomei conhecimento e também... Da mesma forma que o senador Nelson Tradi Quero me colocar à disposição Da causa, para lutar juntos Mas eu queria fazer algumas perguntas Para a Anvisa Há alguma estimativa de número de pessoas acometidas no Brasil pela distrofia muscular do Xene? Primeira pergunta. A segunda pergunta, quais os países, digamos, de primeiro mundo, desenvolvidos que têm o Elevides liberado? E a terceira é uma pergunta muito prática. Será que a Anvisa não está criando dificuldades para aprovação desse medicamento alto custo? São as perguntas que eu queria deixar aqui, só isso. Bom dia, doutor João.

porque ele vai receber daqui a pouco um pacote de outras perguntas Só para a gente vencer aqui a presença do Humberto. E aí E aí a gente volta aqui. Para a Anvisa. Com a palavra o deputado Vitor Lippe. Alguma pergunta para Humberto? Obrigado. E aí Eu também

Me coloco à disposição, estou acompanhando aqui, meu querido médico também, Nelsinho, Tradi, muito obrigado. Eu acho que é essa união que faz a força, todos nós somos muito solidários a essa causa e estamos aqui para pressionar para que isso aconteça mais rapidamente. Lembrando que, além da Anvisa, eu entendo que nós temos que pressionar a Rocha também, que ela tem a parte dela como responsabilidade para que todas essas questões sejam adequadamente, Acredito, embora tenha sido feito isso, que não dá para a gente saber o que vai acontecer no futuro, dá para a gente saber o que aconteceu até agora, porque se depender do futuro para liberar agora, não vai dar. Então, nós precisamos analisar os casos que já foram, já receberam até aqui e ter uma conclusão. Até porque as coisas podem mudar, mas o que a gente tem que ter é as evidências atuais. Tanto, mais uma vez, a minha solidariedade a todos, a disposição também do nosso gabinete em relação a essa causa a missão, deputado, com o nosso ministro é essencial, porque também nós devemos buscar recursos para poder custear essas questões, que também é relevante. Nós temos que correr atrás da solução e resolver outras questões, para inclusive dar o conforto que o ministro precisa para fazer o atendimento necessário aqui, sob o ponto de vista, inclusive, orçamentário. Mas vamos juntos por essa causa. Obrigado. Ok. Com a palavra do

Deputado Paulo Soares. Obrigado. Aliás, vai ser importante, senador Nelsinho Tradi, agora nós vamos ouvir a Rocha. Inclusive, o senhor está colocando à disposição... seu gabinete, pode ser que a gente precise, pode ser que a Rocha precise, para ter mais velocidade com a Serepta lá fora. Eu acho que é um dado importante. A gente já já vai ouvir aqui a Rocha também com a palavra do deputado Paulo Soares. Obrigado.

Quero agradecer ao Humberto pelo depoimento que ele traz, muito contundente, forte e necessário. pela coragem enquanto pai dessa luta toda que ele travou ao longo dos últimos anos. Os resultados são evidentes, Nos emocionaram, de fato, com as imagens que foram apresentadas. Sabe, eu tenho um trabalho no jornalismo comunitário há 22 anos. E foram muitos os casos de doenças diferentes, degenerativas... que eu noticiei ao longo dos anos, sempre abrindo espaço. a população e lamentavelmente eu vi muitas vidas se perderem por conta de burocracia. Eu vi muitas vidas se perderem por conta de protocolos, por conta de números, de dados, de documentos. E... Está corretíssimo, Humberto, quando disse... que ele tinha uma sentença para o filho dele. E hoje, pelo menos, há uma interrogação. E ao lado dessa interrogação, há uma melhora muito clara. há uma condição de vida muito clara. Eu imagino o tamanho da esperança que abre no coração de cada pai e de cada mãe, quando observam essas imagens da criança correndo, da criança brincando, subindo escada com independência. é o sonho de todos esses pais e essas mães Eu vejo uma mãe emocionada, com um terço nas mãos, fazendo a sua oração. Vejo outras mães... é fazendo o apelo... para que a medicação seja liberada de fato a todas essas crianças. Gente, pelo amor de Deus, nós estamos tratando de vidas, de vidas de crianças, e elas não podem pagar o preço de burocracias. É simplesmente esse o nosso apelo. Me coloco à disposição, não tenho nenhum questionamento ao Humberto neste momento, das famílias mais uma vez, e o deputado Max Lemos também, caso a gente possa, em conjunto, levar as demandas ao ministro Padilha, e possamos encontrar um caminho, inclusive, para o custeio do medicamento. Muito obrigado.

Eu quero... É, eu posso... Posso fazer uma pergunta? Aproveitando essa conversa, posso fazer uma pergunta? Deixa só completar. as ilustrações sobre quem recebeu a aplicação. Aí nós voltamos, a gente deu uma oportunidade até para fechar com as perguntas que foram feitas pelo deputado Rodrigo Hollenberg, a Anvisa. Eu queria chamar agora aqui, conosco, está online também, o doutor Eric Cavalcante. Está conosco. Boa tarde a todos. Doutor Érico, obrigado mais uma vez da sua participação conosco. Nós estamos aqui numa dinâmica... Se o senhor pudesse ser o objetivo, até porque nós já tratamos muito desse tema, agora é mesmo conclusão. Como é que o senhor está vendo a evolução? Como é que o senhor está vendo a evolução de quem já recebeu? A aplicação do OREVIDE. Perfeito.

Quero inicialmente agradecer o convite do deputado Max, que tem nos ajudado muito na pauta da Duchene. E cumprimento os parlamentares aí presentes, as autoridades, meus colegas de mesa. E de forma muito, mas muito especial, as famílias com as crianças que estão aí presentes e as famílias que estão nos assistindo. Peço muito que todos olhem pelas crianças, por trás de cada processo, cada discussão em audiência, cada marco regulatório. Tem uma criança que ela só quer andar, só quer brincar, só quer ter uma profissão. Então a gente está aqui lutando por elas. E hoje, deputado Max, hoje a gente não está na primeira audiência, a gente está na quarta audiência que a gente está fazendo. A gente já passou por todas as etapas, o remédio é eficaz, o remédio tem segurança, já passou por todos os estudos clínicos, O João Danvisa, ele citou o estudo 305, o Expedition. Esse estudo, ele vai terminar em... em 2033. A gente vai esperar essas crianças até 2033? de maneira nenhuma a gente vai acelerar para a gente conseguir essa medicação para essas crianças. Então eu confio muito na Anvisa, a Anvisa é um órgão técnico, é um órgão sério que tem comprometimento com a ciência. E é justamente por essa confiança que eu tenho certeza que a Anvisa vai reavaliar a questão da suspensão do Elevites. O Elevites está suspenso por 11 meses. É o único país do mundo que mantém a suspensão do Elevites. É o único país do mundo. Essa medicação sim foi utilizada na Europa, então o estudo Embark utilizou na Alemanha, na Itália, no Reino Unido, então tivemos crianças europeias medicadas sim. O que acontece é que a gente tem uma terapia higiênica na França, que também é para Duchenne, do laboratório Genetom, que provavelmente será aprovada na Europa. Então, teremos a medicação americana Levítese e teremos a medicação europeia, duas medicações diferentes. para tratar essas crianças. Na faixa etária da medicação, deputados, não tivemos nenhum evento adverso grave, então crianças de 4 a 7 anos como a Anvisa realizou a aprovação em 2024, não tivemos nenhum evento adverso que tivemos foram em adolescentes em estudos clínicos para outras doenças inclusive da Duchenne também mas foram poucos casos. Temos no mundo mais de 1.200 crianças medicadas em todo o mundo, e estão muito bem. Os nossos brasileirinhos aqui medicados, os 11 brasileirinhos estão super bem, com a função motora preservada, com os índices de fisioterapia mantidos, com os exames laboratoriais bons. Então, a gente tem futuro com essas crianças. Eu tenho certeza que não podemos negar as novas terapias que estão saindo no mundo para tratar do Xene. A gente precisa incorporá-las no Brasil. E uma coisa que eu gostaria muito de citar, a duchena é uma doença grave, gente, é uma doença progressiva, é uma doença fatal. ela tira a esperança das famílias e das crianças de ter um futuro melhor. Então, a gente precisa muito evoluir nos tratamentos. O que tínhamos no Brasil era dar corticoide e ver a nossa criança ir ao óbito na adolescência. Isso precisa mudar. Então, a terapia gênica veio para ficar, ela já entrou na Duchenne, ela está dando esperança para essas crianças, ela já está sendo usada em outras doenças pelo mundo todo, doenças oncológicas, hematológicas, doenças oculares, já está utilizando terapia gênica. paciência, a gente não pode ser negacionistas das doenças raras. Então eu faço aqui um apelo muito grande que tem um diálogo como vocês citaram Anvisa Ministério da Saúde poder legisla legislativo poder judiciário planos de saúde que tem sua responsabilidade também tratar essas crianças, vão convergir em políticas públicas para a gente encontrar uma solução. Não dá, não dá, Anvisa, para a gente esperar 2033. O estudo 305 citado, não tem jeito de a gente esperar. Essas crianças, cada dia que passa, elas perdem músculo, elas perdem vida. Eu não quero ver essas crianças evoluindo para insuficiência cardíaca, para insuficiência respiratória e um óbito na adolescente. Isso é uma coisa que acaba com o coração desses pais que estão aí presentes. Peço muito para as câmaras da audiência, filme o rosto dessas crianças, dessas famílias, o sofrimento que eles estão... eles estão lutando por seus direitos, o direito é constitucional e eu pergunto para vocês: Vamos negar para essas crianças uma oportunidade de viver melhor, de ter um futuro... Eu quero que o meu filho, que o filho do Humberto tenha uma profissão, tenha uma vida pela frente. E eu tenho certeza que isso vai acontecer. então respondendo a você deputado Marcos a minha criança Henrique eu sou médico sou pai de uma criança com doença rara portadores distrofia muscular de Duchenne o Henrique foi o primeiro brasileiro medicado aqui em território nacional tem muito orgulho disso E tenho certeza o Henrico terá um futuro ele está muito bem assim como o filho do Humberto então ele corre ele sobe escada ele tá bem nos exames ele tá bem nas métricas da fisioterapeuta os médicos estão impressionados com a nossa criança e eu quero muito que as outras crianças tenham essa oportunidade também e a gente vai lutar muito para que isso aconteça então por favor Anvisa setor público, vamos fazer políticas públicas, vamos ajudar as crianças com do Xene, vamos reverter essa suspensão do Elevis, porque já se passou muito tempo, 11 meses é tempo demais. análise nos outros países foi de uma a duas semanas então a gente está muito tempo com essa suspensão Vamos revisar e estudar novas medicações para a Duchenne. Você citou a questão do Divinostat? Sim. Vamos marcar novas audiências para ter também aprovação de Divinostat. Queremos os melhores tratamentos para a Duchenne. Assim como já acontece na AMI, na atrofia medular espinhal, que o zoogesma já foi incluído no PCDT, protocolo clínico de diretrizes de tratamentos. Hoje a gente não tem um PCDT para a Duchenne, a Duchenne está esquecida. esquecida, mas a gente está aqui para mostrar do Xene, e o Brasil está conosco, os nossos deputados estão conosco, e eu tenho certeza que a Anvisa também está conosco. Dr. Eric, eu quero lhe fazer uma pergunta objetiva.

Tempo que o Henrico recebeu a terapia gênica em...

Rico tem dois anos de aplicação da terapia higiênica. Graças a Deus não teve nenhum evento adverso, eventos adversos simples como náuseas e vômitos. que é comum nas crianças acontecer Então, ele está muito bem, os exames estão bons, os médicos estão muito felizes com a evolução do Henrico. e eu como pai médico também Estou extremamente contente. Vamos aqui no Bate-Bola Rápido.

A pergunta para o doutor Eric, não? Sim? que é o pai do Henrico, que foi o primeiro a receber a terapia, Apenas...

Apenas salientar que todo o depoimento que a gente escuta a gente fica mais angustiado. Nós temos que fazer alguma coisa para já. Até para ter um não. Nós não podemos ficar com essa espada na cabeça, vendo o olhar dessas pessoas. Vamos se colocar no lugar delas. Eu tenho filhos, eu tenho uma filha também pequena, Isso não pode ficar assim. Nós temos que virar essa página, até para dar um não. Ok. Deputado Rodrigo Hollenberg.

Pergunta para o Dr. Eric. Não, eu não vi, não vi. Obrigado. Deputado Vitor Lippe, pergunta do deputado Eric. Deputado Paulo Soares, pergunta não, também não. Um minuto. Um minuto. Obrigado. Senador, parabéns.

quando fala que até para um não, porque hoje no Brasil é mais fácil a gente conseguir judicialmente um medicamento que não tem registro no Brasil do que o Elevites. Então, quando a gente precisa de uma resposta, nem que seja um não, porque a gente vai tomar outros caminhos e vai ter outras possibilidades para conseguir este medicamento para aquelas crianças que realmente precisam, é disso que nós falamos. A gente precisa de uma res... Postal Visa. Ok, eu queria abrir ali...

Para uma mãe, uma pergunta objetiva, só para a gente fechar esse ciclo, agradecer ao Dr. Eric mais uma vez pela participação dele, parabéns aí, felicidades aí para o Henrico. Primeiro eu quero agradecer.

os deputados O senador, se com 101 dias... de após aplicação, nós temos uma resposta... Por que esperar 305? E eles perderem a janela de aplicação no Brasil. Ok. Só anota, por favor, a pergunta... O que eu vou trazer agora...

Yeah. Eh... the Hachi. Where is she? Amen. Where is Ana Almeida? With the words, Dr. Ana Almeida is the leader of Roche Farma Brasil. It's remote, please put it on the table. Dr. Ana. - - Yeah. Dr. Ana It's no I a need to make some fundamental It's very important to not lose our - Thank you. The "fiel da meada", as well as No bom... Carioquês. I wanted to start it So about the position of the Anvisa, which was put on my audience there, and here. Sobre o atraso. as information on the of the patients and also the change of protocol. If the lady could start by then, is, in order to be objective, That is just to be able to do it. this part and we can advance. Tá certo? Antes da minha...

Perdão, antes da minha fala, deputado Sim, se pudesse começar por aí, porque nós temos...

toda uma introdução por causa da outra audiência pública, a gente já conhece o Elevides, conhece tudo que é possível, o número de pessoas, a gente vai ter outros questionamentos. Mas é porque esse tema... É um tema... que para nós ele é muito caro, Porque é um dos argumentos da Anvisa... para o atraso da liberação. É o... Pois não. Perdão.

A minha fala contempla esse tema, mas eu posso sim ir diretamente a ele, né? Então, a gente falando especificamente desse... descompasso que aconteceu ao longo aqui, especificamente mais próximo do período de entrega dos dados, o que houve foi uma falha na comunicação. Então, a Sarepta, que é o nosso parceiro nos Estados Unidos, que comercializa o Elevídeos nos Estados Unidos, promoveu, ela conduz esse estudo 305, ela promoveu uma alteração no protocolo fazer nesse momento aí por uma questão de heterogeneidade da população enfim mas não envolvia nesse momento fazer entregar os dados de ou realizar as análises de eficácia Essas análises seriam análises secundárias. Análise primária de segurança foi entregue. Infelizmente, nós não tomamos conhecimento dessa alteração de protocolo com a rapidez que nós esperávamos que a Anvisa esperaria com certeza. E os dados foram para a Anvisa somente com as análises de segurança. E aí Quando nós tomamos conhecimento dessa... desse gap, dessa falta dos dados, nós imediatamente tomamos duas providências. Uma foi fazer um alinhamento dessa nossa comunicação global, para evitar que aconteça novamente esse gap na comunicação, e que a gente seja mais rapidamente comunicado de qualquer tipo de alteração em protocolo. E também fizemos simultaneamente todo um trabalho com o nosso time global, para poder entregar... os dados de eficácia. Então, isso foi tratado com a máxima prioridade, tanto pela Roche local, Brasil, quanto pela Roche global, para... Usa... já é o... Usar essa população que seria analisada no 305, nesse estudo, e fazer as análises à própria Roche. Então, essas análises de eficácia de três anos, que é o que seria entregue no começo do ano, ela foi feita pela Roche Global, pelo time de análise estatística, e foi compartilhado com a Anvisa. Os dados de três anos foram compartilhados junto da última exigência respondida em 15 de maio. Agora, recentemente, na última sexta-feira, no dia 11 de maio, ah, perdão, a última exigência foi 15 de março. E na última sexta-feira, dia 11 de maio, nós, em reunião, compartilhamos com a Anvisa também as análises de quatro anos de segmento de toda essa população que estaria no estudo 305. Ela não foi feita exatamente da mesma forma, devido exatamente à heterogeneidade mudança do protocolo ela só estava dividida em duas populações mas seguimos e temos o compromisso de seguir com essas análises anuais de segurança e de eficácia e uma outra alteração que foi promovida nesse nesse estudo que acho que é muito importante se alientar é que o tempo de seguimento também passou de pelo menos cinco anos após a infusão para 10 anos após a infusão. Então, nós assumimos o compromisso de entregar os dados de segurança e eficácia por pelo menos 10 anos após a infusão. Ok.

Eu vou lhe fazer uma outra pergunta objetiva. é Como estão as crianças que receberam a infusão? As crianças que receberam a terapia, com exceção do caso da gripe, Como é que estão essas crianças hoje, de forma objetiva? A senhora que tem o acompanhamento técnico dessas crianças. É...

Deputado, a gente não acompanha essas crianças individualmente, né? A gente tem contato com os médicos e a gente teve contato com dados que foram recentemente publicados no Congresso, agora é a MDA, que aconteceu no começo do ano. O que nós podemos dizer? Do ponto de vista de eficácia do tratamento, o que foi apresentado nesse estudo é que a criança está... tendo uma divergência, no melhor sentido possível, em comparação com o que seria a história natural dessa criança. Nós temos estudos que mostram, de acordo com a idade e o desfecho na linha de base, e aí tem a escala North Star, tem vários desfechos que mostram como a evolução dessa criança se daria ao longo do tempo. poderia apresentar piora né perda de capacidade funcional do ponto de vista de segurança é alguns eventos adversos foram reportados principalmente de origem hepática foram bem manejados e as crianças ficaram bem então é isso que eu que eu consigo dizer sobre dados publicados que a gente acompanha né como essas como estão evoluindo e e essas são elas são Esse dado especificamente são dados de 15 crianças brasileiras tratadas, de um total de 16 crianças brasileiras tratadas. Ok.

Foi solicitado ao laboratório Roche Uma série de informações e o laboratório, ao que me parece, pediu um prazo para a entrega dessas respostas. Não é isso? Um prazo. Esse prazo pode ser encurtado ou não pode ser encurtado? Esse prazo, para a entrevista,

Poderia haver um encurtamento adicional, a gente teria que conversar com o nosso time global, eu não tenho essa resposta agora. A gente já fez uma conversa inicial, eles entendem a prioridade e a importância da gente responder com muita agilidade, com a maior rapidez possível a Anvisa. Reporte resumido, compartilhado em julho com a Anvisa, esse foi o tempo que a gente conseguiu encurtar, sendo que esse reporte completo, ele deve ficar pronto em novembro. Ah Para antecipar...

Thanks. depends on the Serep, is that? No.

Depende da análise dos dados, porque o estudo Embarque está fazendo quatro anos agora, então é um processo de análise, de elaboração de report, que é extremamente detalhado, então ele envolve muitas equipes para essa análise, então por isso que a gente conseguiu essa exceção para ter um resumo, uma forma um pouco mais resumida, mas com os dados todos lá, que foi aberta e esse reporte mais completo que se faz seria mais para o fim do ano. E é muito importante destacar, deputado, que não temos absolutamente nenhuma exigência em aberto. Isso a gente está falando de dados agora adicionais, pensando na evolução das crianças e até tentando cobrir da melhor forma possível e da forma mais completa de análise até essa questão desses dados que não vieram no 305. ponto de vista técnico-científico, o perfil de benefício-risco de elevidos permanece positivo. Ele não teve nenhuma alteração, a gente entende que essa é a nossa maior preocupação quando a gente pensa nos dados de longo prazo, então nós temos essa tranquilidade em relação à parte médico-científica. Sim. A senhora quer agregar alguma informação?

Se eu passar para os parlamentares... E...

Bom, eu teria uma fala aqui, mas eu acho que é muito baseado no nosso compromisso. Toda dúvida que a Anvisa tiver, todo questionamento, toda necessidade de dados adicionais, nós vamos responder com a maior agilidade. Tem muitas pessoas trabalhando com prioridade total em Elevides, tanto na Rocha Brasil quanto globalmente. todas as respostas para a Anvisa ter a segurança para tomar sua decisão em relação à suspensão da comercialização. quero destacar também que a gente está atuando também de forma muito, também com bastante intensidade, a vinda de um estudo clínico fase 3 para o Brasil. Então, a gente já vem falando com isso há bastante tempo, discutindo essa possibilidade com o time global, e assim que houve a possibilidade que se entendeu que seria importante ter esse novo estudo, considerado e constado e a gente tá hoje aqui em fase de avaliação né do cenário técnico e regulatório, junto aos centros de pesquisa, para poder trazer o estudo para cá e incluir pacientes brasileiros nesse estudo. Quer dizer então...

Nós teremos em julho agora informações complementares, que é o julgamento da senhora, que é uma técnica na área, já permite... a anvisa fazer uma avaliação mais detida do tema. Nós entendemos?

Sim, deputado, os dados de quatro anos, ele não vem com aquele report mais completo, mas eles estarão disponibilizados para a Anvisa em julho, conforme nós discutimos na reunião sexta-feira, e isso está alinhado com o nosso time global, e nós cumpriremos mais essa etapa do processo. Ok. Qual a palavra?

A questionamento à doutora Ana, Senador Nelsinho Tradi, pergunta? Não. Rodrigo Hollenberg. Deputado Vitor Lippe. Bem...

Se eu entendi, e aí é importante que está aí a Anvisa e está também o Laboratório Roche, A questão nem está mais na questão da segurança. porque Os dados já foram apresentados. Há realmente algum risco de toxicidade hepática, mas... ...casos reversíveis... ...não há nenhuma evidência... até o momento de uma contraindicação ou de um risco muito elevado. Então, efeitos calaterais que outros medicamentos têm, quimioterapia tem, uma série de outros medicamentos. Portanto, a questão da segurança me parece que está... ou seja... o medo de uso ou a contraindicação absoluta do uso, isso já está superado. A questão da Anvisa, que ela Quer é um estudo da eficácia. Muito bem. Diz a Rocha, então, que... A questão da segurança já foi entregue tudo, que eles poderiam demonstrar. No entanto, na questão da eficácia, eles estão... fazendo o levantamento que é global, com milhares de pessoas. A pergunta é: nós não poderíamos fazer já um estudo de eficácia com essas 16 crianças brasileiras, em vez de fazer com milhares, fazer com um grupo que já é significativo, conhecido, é mais fácil, já vimos dois casos aqui dos 16, todo mundo já viu, porque isso poderia acelerar o processo. Em vez de a gente pedir o ideal, a gente pede... faz um estudo em cima do grupo brasileiro. Eu acho que está muito mais, inclusive, indicado para a nossa realidade. Então, é essa proposta da gente, não é flexibilizar o protocolo, mas eu acho que é ser racional, simplificar um pouco para que a gente mais rapidamente possa liberar esse, que já foi liberado, foi suspenso temporariamente e volto a dizer, o problema é a janela de uso. E não somos contrários que as crianças sejam acompanhadas no futuro, acho que os protocolos têm que ser mesmo. Acompanhe mais cinco, dez anos, elas não vão aprender mais para frente. mas o que não dá é para suspender. Então, acho que a gente precisa ter uma liberação, há até uma sugestão aqui de uma das mães presentes aqui, e que se faça um acordo de risco compartilhado com as famílias, e se libere o medicamento para que a gente possa ter uma solução imediata. Eu acho que é isso que a gente precisa agora, solução imediata. Obrigado. Ok. É...

Ana, mais alguma consideração? Sim? Eu gostaria de fazer uns comentários primeiro

ao deputado Vitor, obrigada pela pergunta. Realmente, essa parte de segurança, os dados de segurança foram entregues, Uma coisa muito importante e que é algo que a Anvisa preza muito também é entender se a gente conhece bem os eventos adversos, se está preparado para lidar com eles e até hoje, até essa análise de 3 anos, de 4 anos, o que a gente... percebeu é que não tem nenhum sinal novo de segurança, né, que possa acontecer depois de um tempo até hoje, mas permanece o compromisso de se avaliar o produto em até 10 anos, então isso realmente é bem o que o senhor disse, não temos nenhum dado novo, conhecemos, né, o que a gente pode saber é que até 4 anos a gente conhece o perfil de segurança de Elevides dos pacientes que já foram tratados no Brasil, Duas observações. Uma é que esses pacientes, eles estão sendo acompanhados de forma absolutamente diligente e completa, principalmente pela Unicamp. Eles estão, inclusive, centralizando os dados dos pacientes com acompanhamento de outros médicos. Isso que gerou essa primeira publicação no Congresso da MDA e eles vão seguir com esse acompanhamento. Esse é um estudo da Unicamp. E do nosso lado da Roche, nós temos, inclusive hoje, em avaliação, aprovação com a Unicam, com a Anvisa, perdão, é um estudo de longo, de pós-aprovação, que foi até um que o Dr. João mencionou. Então, é um estudo que ele vai incluir todos os pacientes já tratados, inclusive retrospectivamente, esses que já foram tratados antes da gente voltar com a aprovação, e a gente vai acompanhar esses pacientes por pelo menos 10 anos, com o foco principal em segurança, mas olhando também para eficácia. Então, esse é um estudo de fase 4. Então, só para dizer que a gente entende que a observação desses pacientes em vida real hoje está encaminhada nesse estudo da Unicamp e nós temos esse outro estudo que também deve incluir esses pacientes iniciais e os demais que forem tratados com o Elevides, claro que desde que eles permitam e queiram participar do estudo. Ok.

Antes da Anvisa, eu quero passar aqui para a doutora Luciane Bonan, as considerações do Ministério, voltamos aqui na... não visa para o fechamento de todo esse leque de informações, haja visto que nós recebemos diversas ponderações, inclusive agora, do Laboratório Roche e de alguns parlamentares. Com a palavra, doutora Luciane Fontes. Muito obrigada.

Deputado, muito obrigada deputado Max Lemos. Em nome do deputado eu cumprimento a todos aqui, a todos os deputados e autoridades presentes na mesa, também cumprimento aqui as famílias, pais, mães, meninos... que vivem com essa condição, vivem o dia a dia do sofrimento de ter uma... um menino, que a gente... Sim, está preocupado, sim, é visível ao Ministério da Saúde, ao Sistema Único de Saúde e a todos os... órgãos aqui, então instituições, Anvisa também, que estão preocupados com o tratamento e sim dar um futuro para essas crianças e para vocês, para todas as famílias, um conforto. Ao mesmo tempo, eu quero falar também em nome do Ministério da Saúde, ministro Alexandre Padilha, que tem também sendo tão diligente com essa pauta das doenças raras, com tantos investimentos hoje na área das doenças raras, principalmente ali fornecendo serviços, impacto com o aumento do diagnóstico e sim também tratamentos. Então a gente tem aqui exemplos de tratamentos hoje que já são fornecidos no SUS, e milionários, estão na ordem dos milionários, então a gente está falando aqui não é de um processo aqui hoje que a gente tem na mesa sobre valores, porque isso Certamente depois, há-se ter uma solução para a questão do preço, do valor, junto aqui à Câmara dos Deputados, ao Ministério da Saúde, junto à Rocha. Não é essa a questão hoje que a gente está trabalhando, mas sim a questão de, de fato, prover um tratamento que tenha resultados, resultados clínicos e segurança. Ministério da Saúde também tem todo o respeito, aqui junto às instituições administrativas, aos processos. De novo, aqui a gente vem falando não é burocracia, é de fato instâncias administrativas como a Anvisa, depois aqui a gente fala Ministério da Saúde. Eu represento a Conitec, a Comissão Nacional de Corporação de Tecnologias em Saúde no SUS. Então, a gente também já teve um processo de fato, já acelerado na primeira avaliação da Conitec, não significa que é a primeira e única, nem foi a última. Então, a gente... já teve de forma também muito diligente, ao ter o registro, a aprovação sanitária desse medicamento, já uma avaliação junto à Conitec. Por quê? Porque a Conitec, ela acessora o Ministério da Saúde na recomendação de novas incorporações. Então, se para o medicamento de fato estar disponível no SUS, ele precisa passar pela recomendação na Conitec e aprovação junto ao Ministério. E para isso, por que o Ministério foi tão já diligente? Porque a situação hoje da oferta ou acesso de vocês junto à judicialização, é o pior cenário. A gente não tem, de fato, um acompanhamento sistematizado, essas crianças não estão, de fato, implicados dentro da rede, que possa ter toda uma linha de cuidado ali, com todas as terapias adjuvantes, que têm assistência adjuvante, que tem que ter junto a esse tratamento, que não é só medicamento. Então, a avaliação do Ministério da Saúde Não é hoje aqui na defesa de uma única droga. Então, na verdade, o Ministério já vem avaliando, assim como outras. Já tivemos aqui tentativas, vocês já sabem, a Talureno, translarna, uma outra droga para distrofia muscular de Duchenne, que hoje o registro vem caindo na agência europeia e em outras agências. Por quê? Porque quando vai para um estudo... mais robusto, um estudo, pelo menos de comparação com o placebo, vê que a droga não funciona. Então, a gente traz toda uma expectativa para a sociedade de um atendimento com a droga, expectativa para as famílias e depois aquilo não funciona. Então, o porquê que tanto rigor no que a Anvisa está colocando, das exigências, não é só mais a questão da segurança, a segurança foi muito bem abordada com a suspensão nesse caso da segurança, mas aqui também tem exigências em termos da eficácia. Então, isso é importante. Por quê? Porque depois, quando vier os primeiros dados, a reunião da Conitec é pública, os primeiros dados, o Elevides não superou ali ainda a evidência. Quando a gente avalia com outros dados, por exemplo, de corticodioterapia, os dados hoje desfechos que a gente tem... foram melhores os corticórdia do que o Levítico, porque a gente precisa dos dados para de fato avaliar. Então a gente tem que ter um processo... Só um minutinho, encaminhe a pergunta, só um minutinho. Eu respondo todos. É só um minutinho. Então, a gente tem que ter um processo de fato que assegure... Por quê? Porque no horizonte aqui, a gente tem outros medicamentos, terapias que também estão sendo avaliadas, inclusive terapias gênicas, como foi colocado. E aí, aqui a gente coloca... Se a gente tem hoje... um traze para o Ministério da Saúde. A responsabilidade de recomendar uma tecnologia é porque, de fato, a gente confia, já tem todos os dados que de fato traz a responsabilidade daquele resultado. Por quê? Porque eu não posso perder a chance de tratar com tecnologias que realmente são eficazes. Então, se hoje uma criança já recebe um medicamento como esse, depois tem uma outra terapia gênica, por conta da imunogenicidade do vetor, provavelmente não vai usar outra terapia gênica. Então, a gente precisa de fato recomendar tecnologias que sejam efetivas, o tanto respeito que a gente tem aqui das instâncias administrativas. Então, eu não falo aqui... E a gente tá... o Ministério da Saúde, ele olha de forma global, as terapias estão chegando. Quando a gente mapeia os estudos clínicos, tem mais de 15 tecnologias que são sendo estudadas para a distrofia muscular do Shane. Então, a gente não tem aqui, a gente tem a chance de já ter, de fato, de forma... cada vez mais antecipada, hoje a gente está aqui discutindo elevid, mas em um tempo já Curto a médio prazo, teremos outras tecnologias já também chegando aqui à Anvisa. Então, a gente precisa olhar de forma... com o Ministério da Saúde, de forma geral, que não é um tratamento como é único medicamento. A gente está olhando de forma geral todos os tratamentos que estão chegando. junto ao Ministério da Saúde, viabilizando também tratamentos, assistência para doenças raras. Então, a gente tem toda uma assistência junto a esses casos, olhando sim o rosto de cada um dessas crianças. Estamos sim olhando todos vocês, inclusive trabalhando junto nesse processo para viabilizar os melhores tratamentos. Então, assim, não é uma questão, não é um caso particular no Brasil, Nenhum sistema de saúde público hoje dá assistência, tem a oferta. Quando a gente fala aqui que as pacientes na Europa tiveram acesso, foram dentro de estudos clínicos e defendemos isso. defendemos que sim, a Roche traga os estudos clínicos, vamos trazer essas crianças Dentro de estudos, elas podem ser monitoradas, que não fiquem à mercê de uma judicialização Não queremos isso. Não é o que o Ministério da Saúde quer. Não é essa a postura. que o Ministério da Saúde quer, a gente quer trazer para as instâncias administrativas de fato acompanhar esse paciente. E também trazer responsabilidade junto às empresas. Então, o estudo clínico, ele tem um ambiente que pode trazer isso, onde o paciente é monitorado, controlado. Então, a gente está falando aqui... de pontos que reforçam as instâncias, o respeito aqui junto ao trabalho da Anvisa, porque é isso aqui que vai trazer de fato a fortaleza de que a gente está de fato dando acesso, que a Anvisa aqui com registro, o Ministério da Saúde junto à oferta, dando acesso a tecnologias que funcionam com resultados e que tenham segurança para a proteção de toda a sociedade e principalmente dos filhos de vocês. Obrigado. só

Tchim. As perguntas estão chegando aqui. E a gente tem aqui... É uma questão de organicidade aqui, nós vamos passar para os parlamentares. Eu só queria fazer aqui duas perguntas à doutora Luciane. E aí Não me parece razoável... aplicar o Alevides, Enquanto não chega o medicamento que está sendo estudado, ou outros medicamentos, não parece razoável. Veja bem. E isso, eu imagino até... que daqui a pouco... E aí me socorro os médicos, deputado médico, É só a questão aqui, só de uma análise objetiva. Daqui a pouco... Com certeza haverá um medicamento muito mais barato muito mais acessível, porque é assim a tecnologia, é por isso que nós temos grandes estudiosos, cientistas, gente estudando todos os dias. Mas nós hoje... temos uma terapia que Eu não sou médico, então eu não estou muito à vontade para tratar do tema. Eu estou apenas com um acúmulo de informações há mais de um ano e meio. acumulando informação sobre o tema. Mas não parece razoável Se nós temos a cada 10 crianças que recebe a aplicação. Nós tivemos um problema, um... Na verdade, 17 teve um problema que não foi gerado Pela aplicação da terapia. Mas não parece razoável liberar para que eles possam ter a aplicação no momento oportuno, já que o prazo, os dias, as horas que se passam, não parece razoável, mesmo... sabendo que está tendo pesquisa pelo mundo afora para terapias que possam até ser mais eficientes. Se eu vou mais além. Vou mais além nesse raciocínio. essa criança que vai receber o elvídeos ela fatalmente realmente não vai poder receber um outro tipo de terapia, não vai poder. Mas nesse momento é a única oportunidade de vida. Então é esse raciocínio que eu gostaria, desculpem, é por ser realmente não conhecido o tema. mesmo estudando esse tema há um ano e meio, mesmo vivendo todos os dias o assunto, mas não parece razoável que o que se tem é este, essa terapia, esse medicamento, como queiram? Não parece razoável permitir que aplique ele, já que os resultados... que nós temos até aqui são de uma margem de acerto acima da média normal de um medicamento, não parece razoável, mesmo reconhecendo que tem outros estudos. E eu já ouvi isso. de algumas pessoas: "Olha, mas está se fazendo um outro estudo, mas como é que faz quem está chegando na idade?" Como é que vai ser a criança que daqui a pouco o movimento dela bota ela numa cadeira de roda? Depois da cadeira de roda, na cama. E depois na cama, o óbito. Não me parece razoável aproveitar essa pergunta objetiva. não é uma É uma questão ideológica, é uma questão objetiva. qual é o posicionamento nesse sentido. Isso é o que tem hoje. Não pode aplicar? Por quê? É essa a pergunta. que é, inclusive, só para melhorar e encurtar todas, por que não cumprir decisões quando aprovada, sendo que a criança... foi ele é elegível que eles estão falando da idade Né? É. Não cumpriu. crianças que estão entre, que estão em fusão na fase dos 4, 5, 6, 7 e até 8 anos. É uma pergunta meio genérica sobre o tema, só para a gente acelerar aqui. Posso? Só um minutinho. É... Bom, aqui tem outra pergunta que é parecida. Meu filho teve a decisão do Supremo em novembro de 2024. O Ministério da Saúde não cumpriu a decisão. São muitas a esse respeito? É. E o problema é que a gente perde a janela, deputado. Deputado, a gente perde a janela. Sim, sim, a idade. Estamos falando da idade, do tempo.

Feito em dezembro de 2024. Nós entramos em isolamento, conforme os médicos, porque essa medicação ia chegar. Essa medicação não chegou. Minhas filhas foram morar na casa dos meus pais. porque essa medicação ia chegar. Essa medicação em abril não chegou. Em maio, o Ministério da Saúde enviou um e-mail para a TV Tenda, de Sorocaba, falando que a consulta do meu filho, Arthur Jordão Lara, estava marcada para 30 de maio. Depois eles enviaram um e-mail para a televisão falando que eles erraram o nome do meu filho, homônimo de Arthur Jordão Lara com Duchenne. É difícil. Todos os Artursos a gente conhece. É isso. Essa é a questão. Por que não foi pago quando podia?

É justamente essa de forma objetiva. Existem decisões judiciais não cumpridas E o porquê de não utilizar o medicamento? Eu não estou nem falando hoje, por exemplo, que está suspenso pela Anvisa, não. Eu vou retroceder um pouco. Lá, antes, porque que antes, que tinha uma liberação, provisória da Anvisa, por que não podia ser aplicado? Essa é uma resposta a muitas perguntas. Eu tenho aqui, pelo online, várias delas. E essa é a pergunta que mais é... E mais frequente. Essa é uma resposta que essas pais precisam ter. Por que não foi aplicado? Vamos esquecer até esse momento que existe, que é a luta nossa aqui dos parlamentares. que estão envolvidos nessa causa. de que possa a Anvisa liberar, mesmo que tenha um compromisso entre os pais, enfim. Isso aqui é uma questão que daqui a pouquinho, daqui a uns 20 minutos, nós vamos tratar disso. Não é isso, deputado Olimpí? Inclusive, o prefeito ele disse. Sim, agora a pergunta objetiva, no momento que estava liberado, tinha decisões judiciais, por que não pôde ser aplicado? Obrigado. É óbvio que esse parecer não é seu pessoal, eu sei, eu dei uma decisão administrativa. ele vir isso é um bilhão 900 mil, que está no site. Só um minuto. Eu acho que essa resposta da doutora Luciane, ela meio que contempla todos os questionamentos aqui. a respeito por que não aplicou naquele momento. Que é isso que nós vamos trazer para... Esperando minha opinião. Por favor, deixa... Eu queria só pedir a vocês o seguinte, isso não é uma opinião pessoal, isso é uma opinião técnica e do órgão, é isso que a gente precisa ouvir. Não, mas sobre essa parte da judiciência,

...realização eu não tenho como responder a vocês. Então eu vou endereçar essa pergunta junto ao Ministro da Saúde. Junto também com o endereçamento aqui do pedido de audiência, né? Amanhã, junto ao Ministério da Saúde. Então, esse já coloco... Só um minutinho, gente. Só um minutinho. A doutora Luciene ouviu todas as perguntas, todos os questionamentos. Agora precisamos ouvir, você

né? Vamos lá. Tá. E aí a primeira pergunta:

... sobre a questão de ser razoável, sim, assim que uma tecnologia de fato, ela tem um registro e ela é comprovado que funciona, é razoável, por isso que trouxemos para avaliação na Conitec, mas junto disso agora a gente tem que aguardar agora a conclusão da questão do registro, então, essa situação, mas claro, sim, é razoável, assim, então, na iminência do registro, a gente já tem também o monitoramento disso, junto à visa, a gente vai de novo fazer essa avaliação para a oferta no SUS.

Deputado Olímpio. E aí, aqui vai. Vitor Lipe. São Paulo. Eu vou achar muito

Claro, aqui que nós não estamos falando de um medicamento que nunca foi utilizado e que nós temos dúvidas se funciona ou não. Me parece que, tudo bem, nós queremos evidências ainda maiores, mas está aí. Tem 16 brasileirinhos, crianças que usaram. recentemente. Como é que estão essas crianças? Será que isso é tão difícil acompanhar? Lógico, foram milhares no mundo, é um pouco mais difícil, mas será que a gente não podia ter mais, vamos dizer, sintetizar um pouco mais, considerando que já está sendo utilizado nos Estados Unidos, em outros países do mundo, no Japão, autorizado, não estamos falando de uma aventura, de algo que a gente não tenha a menor ideia se vai ter resultado ou não. doenças rapidamente. Ou seja, se a gente sabe que essa doença tem uma evolução rápida e eles evoluíram Para a normalidade, eu acho que isso é inquestionável, que é uma evidência de resultados muito bons. Muito bons. Pode ser que um ou outro não responda, como qualquer coisa na vida. Mas... Acredito eu que, pelo que foi mostrado aqui, a maioria das crianças que receberam medicamentos estão morrendo. muito beneficiadas por isso. Quanto tempo vai durar? Isso só o futuro vai dizer. Isso não dá para a gente saber agora. Portanto, eu entendo que isso deve ser colocado como prioridade do Parlamento. A mobilização é forte, a indignação é cada vez maior. Não há como esperar passar essa janela porque as crianças perdem. Sim. oportunidades com essa demora que está acontecendo. Nós precisamos de agilidade, segurança, já está visto aí que existe segurança para uso. Ah, mas a eficácia, nós precisamos um pouco mais de dados. Será que com os dados suficientes não há evidência já disso? Me parece que sim, mas eu não quero, eu não sou cientista. Mas eu acho que nós precisamos buscar uma coisa prática de atender essas famílias rapidamente, essas crianças que estão aqui para isso. A mobilização é muito clara, eu acho que aqui só tem gente muito bem preparada, tanto do Ministério, quanto da Rocha, quanto da Anvisa, quanto dos advogados, os parlamentares aqui presentes. O que nós queremos é a urgência disso, para que isso seja colocado com prazo para a solução, de um, dois meses no máximo. E é isso que a gente espera, sentar todo mundo para resolver esse negócio. E aí Porque não tem nada proibido aqui. O que nós precisamos é fazer as coisas rapidamente. Obrigado. Ok.

Uma palavra, doutora Luciene, mais alguma consideração? Obrigada. Alguma consideração? Por favor, deixa eu falar. Sim.

foi embora por uma doença de estrofia muscular. Eu perdi meu filho. Eu viro qualquer um que eu fiquei com dois. Não. Eu carregar a medração. Um dia antes da morte do meu filho, Ele pediu pra comer um lanche. Eu não tinha nem que ter água. E eu tô aqui ajudando outros pais. O meu coração partindo porque eu não tenho meu filho mais. Eu não consigo ver essa situação e ficar quieta. Alguma coisa precisa ser feita. Não tenho mais meu filho. Acabou, a minha vida acabou, eu não tenho mais nada, eu perdi tudo que eu tinha na minha vida. E eu mesmo assim, eu estou tentando recomeçar, ajudando esses pais. Pelo amor de Deus, gente! Ai, meu filho foi embora, ele ficou com 32 quilos. Imagine o filho dessas pessoas, como que está o coração dessas mães, sabendo que elas podem acordar aí no quarto dos seus filhos e eles estarem mortos? Todos os dias eu ia ver a respiração do meu filho para ver se ele estava respirando, porque eu sabia que meu filho ia morrer de insuficiência respiratória. E foi do que ele morreu. A minha vida acabou e tem a medicação e isso é negado. Isso é claro, está sendo negado para os nossos filhos, não tem o que esconder, gente. A prova está aí, o menino estava andando, o menino estava correndo. Não pode continuar desse jeito essa situação. Os nossos filhos estão no corredor da pena de morte brasileira. Nós precisamos fazer alguma coisa, os nossos políticos precisam fazer alguma coisa. Não é só conversar. Conversar pode até ajudar, mas tem que ser administrado isso. E essa administração tem que ser a medicação dada para cada criança, para cada criança, para cada família, sem excluir ninguém. Tá bom. Obrigado.

Essa é a intervenção. Obrigado. Eu gosto de ouvir o que você faria. Querido deputado, Obrigado. Obrigado. Só um minutinho, gente. Só um minutinho. Nós, com fé em Deus, vamos sair daqui hoje com a posição tomada... O parlamento está aqui representado, o deputado está aqui... Senador Nelsinho Tradi. A gente vai precisar, efetivamente... de um pouco mais de sensibilidade dos órgãos do governo Nós vamos precisar... de fazer aí um mutirão. de trabalho, para que a gente possa abreviar respeitando sempre o corpo técnico da Anvisa mas abreviar essa decisão. Isso a gente, hoje, eu acho que não há mais o que se pensar. Obrigado. Obrigado, presidente. Cumprimentar a todos.

aqui presentes e Obviamente, em primeiro lugar, saudando todos os familiares que sofrem e a gente... Obrigado. Eu não posso dizer que a gente sabe o tamanho dessa dor, porque eu acho que só quem... Quem sente é que consegue ter a dimensão. Eu sou pai, sou avô e há pouco tempo eu tive a oportunidade de estar convivendo de perto com esse drama na minha terra natal em são tiago minas gerais uma família se deparando com isso com esse com esse pesadelo né e A gente olha ali um anjinho... diante de um risco eminente E é inaceitável que isso seja... postergado... E é duro quando a gente vê tanto desperdício de dinheiro público, quando a gente vê... corrupção tomando conta de estruturas públicas desse país. Eu estava olhando hoje, assustado, Só neste governo, os Correios estão chegando a 15 bilhões de prejuízos. 15 bilhões, dá para salvar tantas vidas, né? Então, na verdade, eu acho que não dá nem para a gente levar essa discussão para esse campo, mas dizer o seguinte, não dá para adiar mais. Então, parabenizar o deputado Max Lemos pela iniciativa. Eu demorei um pouquinho para chegar, porque hoje se instalou a Comissão Mista de Orçamento. E eu estava justamente na Comissão Mista de Orçamento. Eu fui um dos que pressionei para ela ser instalada, porque é ali que você discute o orçamento da nação. um absurdo você chegar no meio do ano e a comissão mista ainda não estava instalada, nós temos que aprovar a LDO, é agora que vai abrir prazos para a gente fazer emendas na LDO, nós temos que tratar de garantir na LDO... orçamento mais substancial dentro do Ministério da Saúde para o enfrentamento de doenças raras, para situações que embora tratadas como raras, são vidas. e cada vida não tem preço, a gente tem que ter prioridade orçamentária para isso e, portanto, contem conosco não só para estar trazendo aqui a minha palavra de solidariedade, mas para estarmos dentro da Comissão Mista de Orçamento, para na hora que a gente escutar dizer, mas não tem o dinheiro? Não, esse dinheiro tem que vir já carimbado, inclusive, com mais garantia orçamentária, para que isso não seja postergado mais. E que a gente tenha, de fato, decisão dos órgãos que são responsáveis pela autorização, a Anvisa, obviamente, enfrentar isso, desligar, O que é inaceitável é dizer não é depois, não. É para ontem, né? E, portanto, é isso que eu trago, o compromisso de que a gente possa continuar não só nesta audiência, mas especialmente após a audiência, tomando atitudes de cobrar as decisões dos órgãos competentes e dar também o suporte. orçamentário para que as coisas efetivamente ocorram, né? Que a gente tenha o medicamento, mas que o medicamento seja acessível às famílias para que o tratamento seja feito. É isso, presidente, minha solidariedade a todos vocês. Olha, agradecer ao deputado Domingos Sávio, mais uma vez, pela intervenção,

É um momento de todos... Serrarem fileiras... Deputado Domingos Sábio, tem uma sugestão nossa. São tantas as fontes de receita que a União tem. Uma delas, por exemplo, há pouco tempo o Congresso Nacional legalizou as BETs, botar ali um percentual das bets do jogo que está aí e carimbar para as doenças raras. Nós precisamos fazer isso. Nós não podemos. Deputado Vitor Lippe, nós entendemos, deputado Hollenberg, que a questão financeira, a questão orçamentária, ela é séria, ela existe. Mas existem também aplicações de recursos e direções que às vezes não trazem o resultado da vida. Então eu acho que essa audiência pública, com todos os apelos, apelos emocionados, é difícil não se emocionar. Então assim... nós não podemos mais continuar empurrando com a barriga. Essa é uma questão que precisa buscar solução. O Congresso Nacional acabou de legalizar o jogo. É ir lá, pegar um percentual, carimbar ele para as doenças raras. A gente entende o problema que existe hoje no orçamento da União... fazer saúde... Não é fácil. Tem custo. Mas quando você está falando de vida, Aí não importa o custo, aí tem que encarar o problema. Então eu acho que nós estamos aqui. É... e graças a Deus nós estamos conseguindo fazer uma audiência pública, que ela é, não tem como não mexer com a emoção das pessoas, Mas nós estamos conseguindo fazer de forma equilibrada. E eu vou te falar, doutor João, respeitando muito a Anvisa, que é um órgão extraordinário. Estão trabalhando com poucos servidores. perderam muitos servidores. que é um outro apelo que a gente precisa fazer Né? ao Ministério de Gestão, porque eles estão trabalhando com poucos servidores, mas essa é uma questão que a gente vai precisar de verdade Vamos resolver. A gente entende, tem que ter um amparo técnico, tem que ter cobertura. Agora, são muitos os depoimentos, deputado Domingos Sábio, São muitas os testemunhos. São vários países, a Europa ainda não autorizou, Simas, o Japão autorizou, o Catar autorizou, o Emirado dos Árabes autorizou, os Estados Unidos autorizou. E não dá para esperar a criação de outro medicamento. Esse é um posicionamento pessoal. Se vai ter um medicamento mais barato daqui a pouco, é daqui a pouco. hoje Está provado que o Olhevides traz esperança. O ser humano sem esperança não é nada. Então, eu queria só situar, e a gente entende, tem que respeitar sempre o corpo técnico. o que eu costumo separar as coisas aqui portanto antes da gente fazer esse fechamento pra gente tirar uma proposta conjunta com os deputados que estão aqui Eu queria... Dá aqui a palavra ao doutor João da Anvisa para que ele possa fazer um arremate. Tem perguntas ali do deputado Rodrigo Hollenberg. Para ele fazer um arremate de informações aqui. E aí nós vamos abrir umas considerações, porque obviamente vocês já participaram aqui. E aí eu queria pedir... a dois pais, sim, vamos falar, a dois pais... para fazer uma manifestação. É escolher entre vocês, está certo? de estados diferentes entre vocês, para que possam deixar aqui o apelo de vocês. Todos não tenham condição de falar, mas... Eu queria pedir, enquanto a Anvisa está falando, deputado Rodrigo Hollenberg, assumir a presidência cinco minutinhos para mim, rapidinho aqui nos fundos. Rapidinho.

A Anvisa, ela registrou nove produtos de terapia gênica no país. Todos para doenças raras, para doenças que não têm alternativa terapêutica e para câncer, oncologia... refratária ou que já está desenganado, acho que todo mundo vai entender isso melhor. E são produtos com um intenso monitoramento, inclusive a gente tem um deles que está incorporado no SUS, ou seja, o Brasil amadureceu o seu mecanismo de regulamentação. Regulamentar essas terapias é muito complexo para qualquer país. E o Brasil hoje é maduro para fazer um registro, para acompanhar esse registro e para incorporar no SUS, tivemos um exemplo. Depois que usou o Gensmo, é um exemplo aí, não vou falar o nome, nem deveria, não é bom falar o nome, mas todo mundo já conhece. Ele foi registrado na Anvisa e em 2025 ele foi incorporado, depois de cinco anos, precisou de um tempo de amadurecimento para acontecer isso. Então, o país mostra a possibilidade, sim. de colocar no sistema único de saúde os tipos de produto de alto custo e de difícil monitoramento. O Zogesma foi aprovado agora no SUS, inclusive para a regulamentação no SUS, com condição de monitorar ainda, é um compartilhamento de risco à empresa. Só dando esse exemplo para dizer que nesse período... E eu quero aproveitar a oportunidade, em outras audiências, eu falei esse depoimento, tivemos várias audiências com o Levítico, com o Max Lemos, com outros deputados, em várias. Esse processo de registro, quando foi registro no Brasil, foi um registro muito sensibilizado. A AVIS usou um recurso, falei para vocês aqui, para os deputados que chegaram agora, a AVIS usou um recurso específico para fazer esse registro, pela sensibilidade que a agência tem com esse tema. Então, ela registrou um produto... complexo, com incertezas de eficácia sim, e mantém-se até hoje essas incertezas, mas ele foi registrado. com uma necessidade de acompanhamento. de longo prazo das evidências de segurança e se comprovou que depois era necessário sim monitorar essa segurança, inclusive hoje ele precisa de ter muito mais mitigação de risco, uma bula muito mais forte precisa ter hoje para que ele possa mitigar esses riscos. Só para a gente ver a importância desse tipo de recurso que a Anvisa utilizou para registrar. Mas eu estou aqui, eu lembro que quando a gente teve nas primeiras audiências, isso na época do registro, a gente teve contato com as famílias, tem famílias aqui que a gente até conhece já. E é uma sensibilidade muito importante para a agência, ela estar junto das famílias para compreender e para reforçar que naquele momento o registro era importante sim, mesmo com as incertezas que se tinha na época. Então, a gente bateu o martelo, vamos registrar sim, e vamos fazer um termo de compromisso sério, forte, para que a gente possa monitorar os dados. anualmente. E aí a gente contou com a participação da empresa para fazer isso. A empresa está com dificuldade, vimos aqui. Com a dificuldade agora de entregar esses dados e estão correndo para entregar esses dados, porque eles têm que monitorar anualmente. porque tem certeza, sim, de eficácia. Foi assim nos Estados Unidos também. Eles registraram com... incertezas, no Japão também foi registrado com incertezas, e tudo bem, vamos sentar e vamos resolver isso. Agora, todo mundo com as suas responsabilidades definidas. Anvise em avaliar, A empresa em suportar de dados, nós vimos aqui que sexta-feira tivemos reuniões e foi apresentada uma planilha com dados de quatro anos que a gente não tem ainda os relatórios, que eles vão mandar para a gente. Ou seja... Nós estamos correndo aqui contra o tempo também, para que a gente possa aprovar e dar uma aprovação que possa colocar para a sociedade. Ele tem indícios, sim, de eficácia e vamos seguir em frente. Então, eu acho que é um pouco um resumo. Agora eu vou voltar para a pergunta dele, que eu acho que é mais importante aqui. Então, com relação à epidemiologia do DMD no Brasil, nós não temos hoje, se a gente for pegar as fontes, um registro nacional para saber quantos pacientes temos no país. gente sobre quantos pacientes do MD tem no Brasil. Tá? Lembrando que nós temos várias distrofias, mas essa é uma distrofia bem específica. Então a gente tem uma ideia de 4 a cada 100 mil pessoas. uma população em estudos internacionais, de 4 a cada 100 mil pacientes possam ter. Mas, infelizmente, nós não temos esse dado no Brasil. Não sei se o Ministério tem, alguém tem que possa dizer. Então, essa é a primeira pergunta sobre a epidemiologia, a quantitativa de pacientes... cadastrados de DMD no Brasil hoje. Com relação ao registro no FDA e no Japão, nós já discutimos aqui... São registros... o Japão, por exemplo, registrou recentemente agora, em maio de 2025, ele registrou... e condicionou a um registro muito excepcional. Em geral, os registros condicionais no Japão, a gente acompanha porque a gente tem parcerias com a agência japonesa, eles registram com sete anos os condicionais, monitoram anualmente e depois dão um registro definitivo. Nesse caso, pelas incertezas que foram demonstradas, eles fizeram um registro de três anos, com condicionamento de monitoramento. Então é isso. Uma pergunta sobre custos. A Anvisa não avalia custos. A nossa avaliação é feita em riscos e benefícios. Então é sempre esse movimento. No registro, você avalia aquele benefício que está se propondo, ele supera os riscos? E aí você registra, tem dois recursos de registro, falei para vocês, o registro definitivo tradicional e o registro excepcional. O excepcional é usado em casos de doenças raras, onde você não tem alternativa terapêutica, em emergência de saúde pública, foi assim que foram registradas as vacinas também, com essa excepcionalidade para trazer respostas rápidas à sociedade. Então, a gente utilizou esse recurso.

... em termos de compromisso e por dados contínuos. Então, a Anvisa não vale o custo, nesse momento, o custo não é uma preocupação da agência... Isso é feito lá na Conitec, depois que o produto é registrado, a Conitec vai fazer uma análise de custos e benefícios. É um outro tipo de análise. Eu acho que era um pouco essa a pergunta do deputado Hollenberg. sobre o que ele fez anteriormente. Eu acho que é isso. Fazer um overview para vocês até agora, nesse momento. Não. Obrigado. Deputado Rolimberg, foi atendido. Obrigado.

Presidente, mais uma vez eu quero

Parabenizar a vossa excelência por essa iniciativa, como disse, era um Uma questão que eu não tinha conhecimento, mas agora quero me solidarizar completamente com as famílias. Aqui me emocionei com a emoção de todos... aqui nesse plenário... e quero apenas para registrar, eu vou ter que sair em função da reunião de líderes, mas eu queria assumir o compromisso com V. Exª, se for para apresentar um projeto de lei conjunto, me coloco à disposição para assinar conjuntamente, para tirar das BETs, para poder garantir recursos para as doenças raras, trabalhar no orçamento para garantir um volume maior de recursos. Eu acho que essas são as soluções de curto prazo... e curto prazo, Estarei junto, eventualmente, entender que é importante uma audiência com o Ministro da Saúde para nos colocarmos à disposição para buscar os recursos no orçamento. E, no médio prazo, eu quero chamar a atenção, o Vitor Lipe faz parte comigo da Comissão de Ciência e Tecnologia, no sentido de a gente garantir cada vez mais recursos regulares e robustos para o estudo das doenças raras no Brasil. pais, de vários pacientes, da dificuldade que é o diagnóstico, o tratamento das doenças raras, o custo alto, e isso só vai ser reduzido ao longo do tempo a partir do conhecimento do desenvolvimento de novas terapias gênicas, de novas tecnologias. Então, acho que esse também é um chamado que eu faço a essa casa para que a gente trate com maior cuidado, maior atenção os recursos para inovação para que a gente possa ter alternativas a curto a médio prazo e a longo prazo mais acessíveis mais baratas para o conjunto da população no mais é me solidarizar com todas as mães todos os pais aqui presentes e dizer que eu estou absolutamente como presidente da comissão de defesa do direito das pessoas com deficiência como parlamentar inteiramente à disposição desta causa conte comigo deputado marcos lembro mais uma vez parabéns pela iniciativa ok é

F. The President of the Parliamentary, who participated, we have already taken the first decision of this public audience. The project of law is ready for tomorrow. to subscribe and protocol, take the money from bets, to put a percentual of bets. Let's design this project. He's already a little siered in our cabinet. We'll be ready to be protocol tomorrow, in a recognition of the efforts of the sons of the parents who came here. It's going to be a resource. This is a recognition of the mobilization of you here, right? Because it's important. We have to have a cost of cost. We will create this cost of cost, and we will work and articulate it to be able to be able to approve. It's of course that we depend here. Donvisa. right? With the words of Dr. Daniela Ford. I will ask you two, I know that we'll take a little time to you, but we have a question regimental, And we need to conclude the public audience. because it can be interrupted at any moment if we start the day. It's forbidden, we can't continue. So we have to end it not closing as we wish we would. So I'm going to ask for a brief possible brief. - I'm sorry. Okay. Well,

Talvez a solução da Anvisa seja mais fácil do que se pareça. Com as falas da Anvisa e da Roche, eu tinha preparado um discurso, mas com as falas deles acabou... me surgindo outra ideia. Por quê? Na linha do tempo, É fácil a gente perceber que em 2024 houve aprovação. Em julho de 2025 houve a suspensão do registro. O registro existe? Sim. O medicamento está aprovado? Sim. A pena é suspenso. Mas eu peço vênia... Para ler... O que a própria Anvisa coloca no site? A Agência Nacional de Vigilância Sanitária... Informa que decidiu, por medida de precaução, suspender temporariamente a comercialização, distribuição e fabricação e importação, a propaganda e o uso do medicamento, terapia gênica Elevides no Brasil. com produto nos Estados Unidos. Obrigado. A própria Anvisa e a Roche já afirmaram aqui hoje que esse tema de segurança já foi... Pacificado e superado. então para ter uma forma um pouco mais séria, a gente poderia se utilizar justamente disso. de dar continuidade ao registro com excepcionalidades. Pra averiguação, aí sim... De... Muito obrigado. exatamente, as condicionantes, assim como no Japão por três anos, o registro é válido por três anos com condicionantes, mas... a suspensão Eu acredito que não tenha mais motivo para ver, porque se precisava da eficácia de segurança... ela já foi comprovada. Então, acredito que talvez essa seja a melhor solução e uma solução de forma mais rápida e célere para que essas crianças que estão completando, eu... Eu tenho inúmeros clientes que completaram nesses 11 meses, 8 anos. Já indaguei inúmeras vezes o STF, de como ficará a questão dessas crianças. Inclusive em um dos casos próprio ministro Dilmar Mendes solicitou informações à Anvisa, mas ainda não tivemos resposta da Anvisa. Então, não sabemos. Para que não aconteça casos, mais e mais casos, porque a cada dia que passa, a criança vai perdendo a vida e, como a doença é progressiva, aquele que recebe aos quatro anos, tem uma possibilidade de prognóstico Muito melhor. Então, quanto antes receber... melhor vai ser a qualidade de vida dessa criança. E eu falo também... por experiência própria. Os meus filhos foram os primeiros do mundo a receber o Zolgensma aqui dentro do Brasil. off-label com dois anos e dez meses e 17 quilos, gêmeos de 17 quilos, nem a Novartis, a época tinha tido contato e hoje superando todos os prognósticos possíveis e imagináveis, os dois andam. Os dois vão à escola e eu só estou aqui porque eles receberam, senão eu estaria em casa. Porque um filho com uma doença rara, ele não é somente ele. Ele impacta a família inteira. A família inteira... Para de trabalhar, para de pensar, para de viver, para viver em prol daquela criança para dar uma melhor qualidade de vida, para tentar dar um futuro para ela. Então, se a gente tem uma solução que juridicamente é totalmente possível, seria talvez a melhor forma de condução nesse momento. Somente isso. Muito obrigada. Claudio Olho.

...advogado e presidente da associação, salve Arthur e Raul e demais pessoas com distrofia muscular de Duxerne, de Bauru e região. Exatamente, meu nome é Cláudia

Meu nome é Cláudia, aqui todo mundo já me conhece. Eu sou tia do Arthur e do Raul. Mas por causa disso também, como a doutora falou, eu entrei no conselho. municipal das pessoas com deficiência E na OAB Bauru... por doenças raras. E nesse sentido, complementando a fala da doutora, o que está mais grave de vir aqui, está acontecendo, é improcedência nas ações da demora da Anvisa. Então, assim, improcedência é uma coisa que a gente, juridicamente, a gente não consegue corrigir. E aí a gente fala que o pessoal gosta de dados, né? A gente tem essa doença vista pelo Duchenne. Há 168 anos. A Anvisa ontem, dia 15, mandou para minha cunhada - Sim. Uma resposta porque a gente quis dados... transparentes de quantas pessoas estavam sendo monitoradas, quantas pessoas tinha sido tomado medicamento aqui no Brasil, várias outras questões Técnicas e transparentes. A Anvisa respondeu pra gente que ela não monitorava, como ela disse aqui por meio do... do João disse pra gente que não monitorava ela disse pra gente também que nesse tempo eles precisavam de novos dados. Então, nessa espera, as crianças não podem esperar, não podem esperar, não tem como. Aí fala assim... Pra mim é um efeito colateral do medicamento, doutora que falou. Exatamente. O que nos Estados Unidos levou três dias... 3 dias para acrescentar na bula, poderia nesse meio termo, numa aprovação rápida com a segurança dela colocar na bula essa questão da segurança. Já que ela quase não tem, que vocês já falaram aqui que não tem. Então, a gente tem aqui, com os dados que vocês passaram, 1.266... pessoas que aplicaram medicamento, vocês passaram? 1266. Sendo 336 três clínicas em 900 e 30 e poucos. com estudo pós. Né? Esses pós 3 tiveram problemas. Isso dá 0,24%. A gente tem 100% de óbito. corticoide que também tem efeito colateral E aí eu vou entrar um pouquinho na Conitec, porque já entrou aqui também, né? Falando sobre Ataloreno. sobre medicamentos. antigos. É claro que dentro de 168 anos, a gente vai ter outro medicamento. Então é assim ou decreta a morte de todos os que estão aqui. Eu sei que que É muito grave a gente falar isso, né? mas colocar numa bula do medicamento a segurança e passar. Esta é a terceira ou quarta audiência que eu venho, que eu participo. A primeira com voz de fala. nenhuma delas Desculpa, doutor, que sempre conseguiu a gente, os deputados que conseguiram a gente. a gente não tem efetividade da parte dos deputados e da parte daqui Pra quê? Pra que isso siga de forma transparente pra quando minha cunhada pedir ter tudo ali, qualquer parte que tiver acesso. Aí hoje a gente foi lá na Anvisa rapidinho. a gente conseguiu ir lá, que a gente fez manifestações e tal, e a ouvidoria respondeu pra gente que ela não pode responder por causa de sigilo. Sigilo. Então, todos os pais aqui... e deputados que nos representam Pode assinar. uma questão de sigilo. A gente pode contratualmente assinar. e participar. Seja com deputados, seja com os pais... dentro dessa comissão e conversa que vocês vão ter lá. Porque aí a gente sai daqui. com o que a doutora falou. com que vocês mesmos falaram da segurança e participando para que a gente não fique... Ah, merci. Nós ali da Frebarra Aras, que a gente se juntou Frebarra Aras, Salve, Arthur e Henrico. E eu vou esquecer algumas que a gente traz. Isso. A gente se juntou com umas opiniões de ajuda para isso. Né? Comissão dos Deputados para poder participar permanentemente. do pessoal ali. com os pais também presentes, porque os pais, o doutor Humberto, que participou uma vez por vídeo por cinco minutos. Então a gente não tem a voz de acompanhamento, a gente não tem um cronograma. A gente fala de valores Mas a gente tem assim: "Vamos tirar da Betis". Ok, legal pra caramba, vamos fazer... Desculpa a palavra. Vamos fazer o projeto de lei. Mas a gente não tem que... Quando veio a AIDS aqui só tinha AZT. E eu pesquisei para não pegar os algesmas, porque é para não entrar na parte da doutora. O AZT era uma epidemia. chegou a 2 bilhões e 300 milhões aqui para pagar todo mundo. O que fizeram, o governo fizeram? Opa, AIDS todo mundo vai ter. O que a gente vai fazer? Vamos pegar que é um medicamento órfão, igualzinho ele é evidizé, e vamos tentar quebrar a patente. E aí conseguiram um desconto de 70%. Então, eu sei que não é a parte da Anvisa, seria a parte da Conitec. que não pega o custo efetivo... e nem os orçamentos, e aí deputados eu preciso de vocês para subsidiar eles. para a gente poder não só aprovar rapidamente, como a doutora falou, com a segurança que vocês já falaram, e na última audiência, João. Eu falo João porque você deu até um celular para eu poder procurar. Na última audiência, o que vocês fizeram? Tem que dar o medicamento... quanto antes possível. Então, eficácia tem. Segurança a gente tem. provado aqui, o doutor falou, e a gente coloca na bula. E aí a gente sai daqui com...

para dar uma organizada Nós temos aqui... cinco inscritos, dois pais... Com dois minutos cada um e um minuto. a três parlamentares municipais. representando os municípios. Então é o que nós vamos ter de fala. Mas vamos aqui fazer um encaminhamento, e aí eu quero discordar um pouquinho em relação a... Querido Sargento Portugal, um segundinho. Eu vou discordar um pouquinho em relação às outras audiências públicas. Eu tenho acompanhado essas audiências há algum tempo. Talvez nenhuma audiência pública tenha tido... aos avanços e o comprometimento dos parlamentares que eu vi aqui hoje. a efetividade... a mobilização... e aí, mobilização de vocês, dos pais, né? Eu acho que hoje está mais do que claro... que nós não temos tempo para perder e nem podemos perder esse tempo. Isso eu acho que está muito claro para todo mundo aqui. Então, antes da gente ouvir as cinco intervenções, vamos gastar dois, quatro, cinco, seis, sete minutos, eu queria chamar de volta aqui o Laboratório Rocha, Coloca para nós, por favor. De volta, doutora Ana. Lorela está me ouvindo? Sim, vocês me ouvem? Eu acho que eu não vou chamar nem de apelo... Eu vou... Pedi a senhora... Que se sinta convencida aí o próprio laboratório. da gente tentar antecipar as informações que possam provocar o corpo técnico da Anvisa. Porque a visa não vai sair daqui hoje decidindo a faz amanhã. O João não pode fazer isso. Mas o João... Só um minutinho, só um minutinho, só um minutinho. Só que tem algumas informações... que o laboratório já tem. que ele pode encaminhar a anvisa amanhã, depois de amanhã, uma semana no máximo. E já pode... É... provocar a Anvisa no amparo que os técnicos possam avançar numa decisão mais urgente com responsabilização ou com responsabilidade solidária dos pais, como estão se colocando aqui a maioria, inclusive. Então, nós temos dois aspectos. Um, o cumprimento judicial. Um cumprimento judicial. e outro... que demore talvez mais uns oito, dez dias... que é para dar um pouco de tranquilidade aos técnicos da Anvisa, Deputado Vitor. para... uma provocação que permita a eles um pouco mais de segurança, e aí não estamos falando de 2030, nós estamos falando de 10 dias, de 20 dias. Então, o que eu quero propor aqui ao laboratório... que ele possa juntar O máximo de informações que foram pedidas, que está num prazo de 30 de julho, aí já é muito. Já é muito. e possa antecipar essas informações para que a gente, num prazo de dez dias, ou menos se possível, dois dias, como queiram, possa provocar a Anvisa para que ela possa fazer uma revisão, vocês viram aqui no ouvido do doutor João foi isso que eu estava conversando com ele A gente... A chamada fofoca santa. Eu estava conversando isso aqui com ele Se ele recebe uma provocação. para uma reavaliação Dá a eles uma segurança. ao corpo técnico, e é óbvio que o melhor dos mundos é acompanhar que a doutora Daniela, ter a decisão judicial cumpra-se amanhã. Sim, sim, sim, cumpra essa decisão. Agora, eu só temo Que a gente... não tenha essa Segurança. por alguns dias E a gente... não consiga ter o resultado positivo. Então eu queria pedir, doutora Hanan Se é possível... fazer um mutirão no laboratório e num prazo máximo aí de oito dias, dez dias, mandar esse material para que seja uma provocação para uma reavaliação da Anvisa. É possível? Obrigado. Obrigado. Não. Eu estou sem som. Dá sem som. E aí, cara, eu... Vocês não me ouvem? Agora sim. Me ouve? Agora sim. Os dados

A gente compartilhou, que a gente apresentou a Anvisa na reunião da última sexta-feira, nós podemos compartilhar essa semana. A gente pode... enviar ainda essa semana. A gente pode discutir com o time global a possibilidade de adiantar um pouco mais o report, que seria uma, né, teria um pouco mais de análise dentro desses dados, mas os dados podem ser enviados agora, sim. Pode. Ok. Vamos avançar. Deixa eu só vir aqui um médico, um deputado. Deputado Vitor Lipe. Só para a gente ir fechando... Muito bem, eu acho que a

Agora nós estamos, pessoal, acho que todo mundo aqui está bem convencido da importância e da urgência da questão. O que nós precisamos agora, como todo mundo espera aqui, as medidas práticas, qual é a agenda que nós temos que cumprir juntos, porque sozinho ninguém consegue isso, mas nós estamos falando aqui de muita gente importante, senador, deputados, nós estamos envolvendo aqui o ministro e a minha sugestão, primeiro, quero cumprimentá-lo, porque nós temos que aqui cumprir algumas coisas. Não existe resolver isso sem recurso. Tudo bem? Se isso vai custar um bilhão, um bilhão e meio, esse recurso tem que vir de algum lugar. E aí... A Câmara Federal, o Congresso Nacional, deputados e senadores são essenciais. Por quê? Porque nós vamos discutir o orçamento. se isso não estiver no orçamento, não tem como o Ministério pagar. Entenderam? Então, não é que a gente não queira, mas é uma exigência... da legislação. Então, o que que eu sugiro aqui, muito rapidamente. Primeiro, nós precisamos levar uma solução para o Ministério também. Eu tenho certeza que o Ministério vai fazer isso com muita satisfação, porque ninguém gosta de ter uma responsabilidade dessa, um problema gravíssimo como esse a gente quer resolver, precisa de recurso. Então, a primeira questão, acho que já saiu aqui uma proposta muito clara, vários deputados líderes aqui, um já foi governador, outro presidente de comissão, outro senador aqui, etc. Bom, enfim, nós temos pessoas aqui muito influentes participando disso. Apresente uma proposta, um projeto de lei, para retirar recursos das BETs, sei lá quanto é que eles pagam, pagam um pouco a mais para dar o suficiente para isso e outras doenças raras, porque faz a adequação orçamentária para atender a lei. para atender a legislação. Muito bem. A segunda questão, na urgência, enquanto nós estamos elaborando isso, conversando com o presidente da Câmara, presidente do Senado, eu acho que ninguém é contra uma questão tão relevante quanto essa. Então, uma questão que é orçamentária, eu acho que nós temos muito a contribuir, inclusive com o nosso presidente aqui, o nosso deputado Max Lemos. A segunda questão é a questão de nós conversarmos. Acredito eu que, por mais boa vontade que tenha o doutor João, ele não é o presidente da Anvisa. ele vai chegar lá angustiado, pálido, vai fazer, ó, eu apanhei um monte lá, mas a decisão não é minha, se coloca no lugar dele, ele está representando uma instituição, mas ele não é dono da instituição e nem tomador de decisão, ele é um técnico lá que representa a instituição. Então, minha sugestão, vamos fazer uma reunião com o presidente da Anvisa, o presidente da Anvisa é assim, assim, assado, nós temos... segurança para garantir isso, como outros medicamentos, e a eficácia tem várias evidências também de que é um ótimo resultado, e as outras virão ao longo do tempo, como os outros países estão fazendo. Tanto isso não expõe, avisa, nenhum tipo de precariedade de análise, eu acho que a gente tem bastante evidência para isso, e segurança também. E a questão de conversar com o ministro da Saúde também, que certamente vai nos receber com muita presteza, nós conhecemos, ele é médico também, pessoa comprometida com a saúde pública, tem muita experiência e levar essa questão que nós precisamos dessa solução e vamos ajudá-la na questão orçamentária. para que ele tenha um orçamento para não precisar tirar de outras áreas da saúde que também são relevantes, mas que a gente tire das BETs que estão prejudicando o povo brasileiro, então tire o imposto deles para atender a saúde de quem precisa viver nesse país. Então, eram essas minhas contribuições, são três questões, uma orçamentária, a outro presidente da Anvisa e a outro o nosso ministro, para que a gente tenha aí em 30 dias, 60 dias, essa questão solucionada, porque eu acho que a gente tem tudo para solucionar isso, sinceramente, e a mobilização está aqui, mais uma vez, minha solidariedade a todos. Obrigado. Com a palavra...

Com a palavra Natália Jordão, dois minutos. Natália Jordão, tá onde? Aqui, vamos lá, dois minutinhos. Será que vai passar as imagens? que a gente tinha combinado. Vai passar.

para que ele tenha orçamento para não precisar tirar de outras áreas da saúde que também são Bom... Oi, gente. Vai parecer ali? Vai. Bom. Eu sou Natália Jordão. Mãe do Arthur Jordão Lara, de seis anos e onze meses. Vocês já sabem, nós ganhamos a ação... Em dezembro? quando o Arthur tinha total capacidade para receber, Arthur... Faz sete anos agora, dia trinta. Obrigado. Esse é o Arthur? E eu conheço essa história Não dos livros? ou esperando uma eficácia, ou esperando qual verba vai ser, eu conheço essa história na realidade. Eu pedi o meu irmão pros meus pais E eu enterrei o meu irmão. Eu vi a cadeira de roda chegar. Eu vi o respirador chegar. Eu vi o meu irmão depender da gente para tudo. para tomar banho, para se alimentar Memora um corinthiano roxo, morreu. Como a bandeira do Corinthians. Obrigado. E o que eu não quero, é que isso aconteça de novo na minha família que meus pais passem de novo esse é o meu irmão pequeno comigo, meu irmão já dependendo totalmente da gente, começou pequeno dependendo da gente. Com 10 anos ele foi pra cadeira de rodas... Com 15 ele começou a usar respirador e com 20 ele morreu. O que a gente tem, que foi a pergunta que eu fiz para a Luciene... Nada pessoal, e sim com o Ministério da Saúde, porque não foi cumprido enquanto a minha decisão... Cadê minha decisão? Enquanto a minha decisão... estava autorizada, ela não foi cumprida. E aí... Eu tenho aqui a certidão de óbito do meu irmão. Meu irmão morreu. de insuficiência respiratória aguda, broncopneumonia, distrofia muscular de Duchenne. Ela mata, ela leva os meninos. Então, o que eu peço aqui é que o que aconteceu com o meu irmão, não aconteça com o meu filho. É só isso que a gente pede. Eu aqui, mãe do Arthur Sorocaba e todas as mães que estamos aqui. A gente quer que nossos filhos vivam. Aqui tem um menino que tomou O Elevides, ele tá aqui. Tem outro que tomou Elevides? Não, não, não. Não é ele? Qual que tomou? Foi embora. Mas enfim, eles estavam aqui, eles estavam com a gente na manifestação. A gente só quer... A gente só quer o nosso direito. Se vocês conseguirem, em 10 dias, terem essa resposta, a gente entende, em momento algum a gente quer questionar a Anvisa. ou o Ministério da Saúde, que eles têm que cumprir. Só que, por favor, não deixe essa história se repetir na minha família. e não acontecer com outras famílias. Por favor, gente, ajudem a gente. Ok. Obrigado.

L. Varela. Tá lá Isso Boa tarde a todos, sou Emanuele Varela

Somos de João Pessoa, na Paraíba meu filho Paulo Temos decisão do STF... desde novembro de 2024, quando o Paulo ainda tinha seis anos. Isso me corta o coração. Por que meu filho fez 8 anos? dia 16 de maio! E o Ministério da Saúde. Teve oito meses para cumprir antes. da suspensão da Anvisa. E não fez E eu ligava todos os dias para o Ministério da Salvação. eu e as nossas advogadas. E sabe o que eu ouvi? O remédio que seu filho precisa onera os confessores. O que é? Foi isso que eu ouvi de um funcionário. E eu repeti pra ele. Você é pai? Sou esse. Pense um pouquinho na frase que o senhor me disse. E aí? veio a suspensão da Anvisa e o questionamento do Ministério da Saúde agora ficou: "não, a Anvisa suspendeu, a gente não pode mais cumprir". Mas quando nós tivemos a decisão, nos pediram 90 dias. Foi dada a entrada no prazo de compra Dia 6 de dezembro de 2024. E esse medicamento não chegou. Obrigado. Tantos que perderam também a chandelão. Obrigado. E aí, lá... Ação. Tchau, tchau. Foi o plano de apiado. E aí Obrigado. com a decisão da mais alta corpidácia. O processo da gente teve decisão, depois foi julgado pela primeira turma do STF com decisão novamente. E nada foi feito. É esse o meu questionamento. E aí, depois que a Anvisa revogar, porque eu acredito que vai revogar essa suspensão. Nós acreditamos, não é, País? O que será... do meu filho que teve decisão antes, em 2024, quando eu tinha 6 anos. Essa é a minha pergunta. Ok. Sim. Obrigado. essa é uma

Outra questão que a gente vai ter aqui, temos duas questões para resolver. Uma, a liberação da Anvisa. A questão do financiamento. E tem essas questões que vão ter que ser resolvidas, porque, afinal de contas, as decisões foram tomadas antes da suspensão, que é um outro dado. Obrigada. e tinha idade... E tinha idade elegível para o caso. É. Lógico, tem que se adequar, tem que adaptar, não tenha dúvida. Boa noite. É... Mas foi importante a tua pergunta e o teu questionamento. Isso nós temos... que incluir, deputado Vitor Lipe, nas nossas ponderações, nas nossas articulações. Tá certo? Não. Com a palavra... Com a palavra, Luzia Souza. que é o Rio Manso, Minas Gerais, cadê a Luzia? Um minutinho. Você? Obrigado. Eu sou de Rio Manso, sou vereadora

Já no quinto mandato, no município de Rio Manso, e a gente está aí, né, juntamente com vocês, com essas mães, estou representando aqui a Fabrícia, né, mãe do Tiago, o Tiago, ele entrou com o processo, inclusive, a doutora Daniela, né, doutora, bem antes da Anvisa bloquear e aguardar, e nós estamos esperando, hoje o Tiago já tem oito anos. Agora, já ouvi... nós ouvimos informações que, embora a criança tenha mais de 8 anos e se ela não teve um retrocesso, ou seja, um avanço na doença, ela pode usar, sim, a medicação. Então, nós gostaríamos que os deputados já entrassem com essa observação, que a Anvisa reavaliasse, para que essas crianças possam, embora ter mais de 8 anos, ela poder ter o direito a essa medicação. Essa mãe, ela vai três vezes por semana, andando mais de 100 quilômetros por dia, para a criança fazer fisioterapia, porque nós moramos numa cidade pequena, sem muito recurso, e ela ainda vai todos os dias com o fonoaudiólogo, psicólogo, tentando fazer com que essa criança não entre nesse retrocesso rápido. Então, é necessário analisar essa situação e que a visa realmente nos ajude a resolver esse problema. Não adianta jogar o problema em protocolo. Então, se faça observação, aguarda que a própria Anvisa, gente, através aí dos seus postos de saúde, através de uma equipe, acompanhe esse desenvolvimento dessas crianças, a questão da medicação. Mas não é jogar nas costas de uma empresa e esperar que as coisas se resolvam daqui 3 anos, 5 anos. Então, gente, vamos juntar aí, por favor, leva esse recado para nós, na diretoria da Anvisa, O que é isso? São crianças como aquela ali, aparentemente, uma criança normal e ela veio a óbito por falta de uma medicação. Hoje está nas mãos de vocês. Então, gente, por favor, nos ajude com essa situação. Está aí o Tiago, com oito anos de idade, vai fazer nove em setembro e precisa de urgência. Ok

Obrigada pela fala. Roberto Freitas, penúltimo. Roberto Freitas. Obrigado. É de Sorocaba. Son, son.

Primeiro, parabenizar, deputado, pela audiência. Nós que estamos sempre... acompanhando audiências públicas, né, deputado? Vemos que essa audiência tem uma característica especial, porque não estamos falando de obra, não estamos falando de projetos, estamos falando de vidas aqui. e nós estamos aqui acompanhando... famílias desesperadas porque Querem salvar os seus filhos. Eu sou presidente da Frente Parlamentar Doenças Raras na cidade de Sorocaba. Nós acompanhamos a Natália, o Josias, a cidade de Sorocaba, uma cidade... com mais de 800 mil pessoas, está parada... A cidade inteira mobilizada, deputado Vitor Lipe, que representa a nossa cidade, o deputado Jefferson Campos também, a qual nós representamos, também está totalmente parada sensibilizado em razão do pequeno Arthur que pede o simples é o simples pedido de sobreviver. E aqui nós temos pessoas importantes nessa mesa. a Anvisa, E o nome do senhor João Batista não é à toa, temos aqui o Ministério da Saúde, o nome da senhora Luciana Fontes. Tenho certeza que não é em vão também. Eu tenho certeza que Deus uniu todos aqui, porque hoje é um dia que pode entrar para a história e que vai salvar a vida de dezenas de crianças. Então, o nosso pedido... Aqui, deputado Vitor, é que realmente tudo isso se resolva o mais rápido possível e que a Roche, eu acho que esses três órgãos importantes que têm a responsabilidade de salvar a vida dessas crianças, que se sentem o mais rápido possível e resolvam essa situação que é urgente. O Brasil não tem falta de dinheiro. O Brasil tem falta de prioridade. E isso aqui é prioridade. Então, que Deus abençoe a vida de cada um de vocês. Eu não tenho dúvida que a luta de vocês, que vai ser vencida... vai se tornar... um projeto para ajudar outras pessoas. Associações serão criadas através dessa sessão solene e eu tenho certeza que o trabalho de vocês ajudarão outros a não sofrerem aquilo que seus filhos sofrem todos os dias. Que Deus abençoe e que nós possamos ter a solução disso o mais rápido possível. Não.

O último inscrito, Ada Munaretto. Ada Munaretto. Adam Noretto, lá atrás. Lá atrás. Aqui, deputado. e receber o elebite, se ele quer falar o que ele fez na vida dele. Vamos falar. Ele vai falar daqui a pouquinho, então. Ótimo. Esse é o melhor depoimento de todos. Deixa eu ouvir aqui a Ada primeiro, então. Deputado. Eu...

Eu, se o senhor permitir que a criança fale, eu gostaria de... Vamos lá. Aplausos. Vem aqui, meu amor. Hein? Bota ele aqui, ó.

Como é que é o nome dele? Como é que é o nome dele? Vamos lá, senta aqui, né? Quer ficar em pezinho, Felipe? é o Felipe? ô Felipe, fala aí com a gente Felipe Ele está tímido agora. Está com vergonha, deputado. Fala, meu amor. Deixa ele daqui a pouco ficar à vontade. Vem aqui na frente falar então, Felipe, enquanto a Ada fala. Ele vai ficar no meu colo, então, deputado. Ah, é? Enquanto a tia fala, ele vai... Mas ele prefere vir falar aqui, ó. Aqui, ó. Obrigado. quanto vale

Uma vida... Aqui passamos a tarde falando sobre prazo, sobre tempo, e nós temos um tempo. São 7 anos, 11 meses e 29 dias. Que esses pais... tem a oportunidade de oferecer aos seus filhos A vida! Eu fico emocionada porque mães e pais já perderam o prazo. Nós precisamos da Anvisa um prazo, mas muito mais do que um prazo, nós precisamos da liberação, mesmo que provisória, desse medicamento para que essas crianças não percam o seu prazo. para viver. Meus caros amigos. Eu, Vereadora Ada Munareto, de Passo Fundo, Rio Grande do Sul. sempre Digo e repito aqui... A saúde, ela não tem partido e ela não tem preço. Ela tem urgência. E nós, enquanto parlamentares, precisamos sim Meu caro João Batista, deputado Max Lemos, muito obrigado por essa oportunidade. Nós precisamos, sim, fazer políticas públicas de qualidade para o nosso povo e para essas crianças nesse momento. E é por isso que eu vou deixar a última palavra para o João Arthur e a dona Marlene, que são lá da minha cidade, que ele tem e o prazo de validade que ele tem, isso é inadmissível, que esteja nas nossas mãos, e que nós não venhamos fazer a nossa parte. João, Arthur. Eu falo o quê? O que a gente combinou?

- - Pronto. This is the best appeal of all of you. Thank you very much. With the word, the deputy Sargento Portugal. Thank you. my

O grande... companheiro de bancada do Rio de Janeiro, Obrigada. Eu quero deixar um recado para todos vocês aqui. Eu acho que como pai... Eu convivi com um colega que tinha... Essa doença morreu. É desesperador. Eu sou deputado de primeiro mandato. uma das comissões, eu sou policial no Rio de Janeiro há 26 anos, uma das comissões que eu quis participar foi das pessoas com deficiência porque ninguém escolhe nascer com beneficência, ou desenvolver. Mas acontece. como também na Comissão de Idosos. Mas eu quero falar para vocês aqui o seguinte, essa audiência pública... Ela é muito válida. só que até chegar no final disso tudo vários vão morrer Podem ter certeza, eu falo a verdade. Talvez não gostem de ouvir a verdade aqui em Brasília. Porque se você tivesse um filho de um parlamentar com essa doença... Isso ia andar mais rápido. pode ter certeza, o filho do ministro se estivesse precisando E andar mais rápido. Ele até acessa o medicamento. Eu acho que na mesa aqui, peço respeito, assim, não é nenhuma falta de respeito pelos representantes dos ministérios, da Anvisa, do quem for, a todos os parlamentares aqui. Só que Brasília... é muito lenta. Não há interesse em ajudar. o povo brasileiro. vocês podem ter certeza do que eu estou te falando. Uma minoria aqui trabalha para o povo. Uma grande maioria aqui trabalha para o partido político. Vocês sofrem e carregam, igual a colega falou ali, meu irmão morreu. E meu filho daqui a pouco vai morrer. praticamente o filho de todo mundo aqui vai morrer. Esperando o que? Um protocolo? Um projeto de lei... Uma fala de motivação... A gente escreve um projeto de lei aqui... Para na Comissão de Finanças e Tributação e não anda. Ah, o impacto financeiro, conforme foi falado, vai tirar da Bete, vai tirar da Bete até chegar no final, não vai sair nada. Desculpem, aqui eu estou falando para vocês, eu falo a verdade, eu não trabalho com mentira, eu estou dando uma obra de Deus. saibam vocês Que muitos aqui não estão nem aí para o problema de vocês. Infelizmente vocês vieram de longe, gastaram dinheiro, estão aqui com esperança. Mas no final vai se carregar muito pouco de resultado útil. Para adiantar o quê? Para botar depois o nome do teu filho... Como um projeto de lei em homenagem à morte dele? Eu quero meu filho vivo. Porque quando meus filhos nasceram, eu achei que ontem uma doença, eu lutei até o final, eu olhava para o lado e não tinha resposta de nada. Um pai que tem um filho com doença rara. Ele sabe que ele olha para um lado, olha para o outro e ninguém ajuda. Você começa a ler, procurar informação e não chega a lugar nenhum. Eu posso ter certeza que eu curei meu filho com fé. Porque eu pedi a Deus para o meu filho ser curado... Eu posso falar que foi o principal, deputado Marcos, meu irmão, que curou meu filho, foi minha fé. Não percam a fé em Deus. Não acreditem tanto nos homens. Vocês vão ser usados a maior parte do tempo para fazerem vídeos e para depois compartilharem nas suas redes sociais. para falar que estão lutando por vocês, mas não sabem a dor de vocês. Só o pai sabe aquilo que passa. Respeito o senhor, parabéns pela audiência pública, espero estar totalmente errado no que eu estou falando aqui. E antes de encerrar, eu peço que o senhor dedique um minuto de silêncio... para todos que morreram até agora, e pra todos que com certeza vão morrer por conta do descaso dos políticos Dessa conta cara que o povo paga para manter Brasília e todos os políticos pelo Brasil afora. É uma pouca vergonha o que os políticos fazem com vocês. Da forma que eu entrei aqui, eu saio de cabeça erguida, mas eu não vendo minha alma para o diabo. Ok. Não, nós vamos...

... fazer um minuto de silêncio por aqueles que faleceram. Pelos que não faleceram, não, porque nós não vamos desistir. Mas aí é uma conscientização. Não, não, só um minuto. É uma conscientização. Deputado, eu respeito a sua posição. E eu também sou um homem de fé. Agora a Bíblia diz que fé sem obra é morta. E a obra é isso aqui, é trabalhar. Tem que ter fé e tem que trabalhar. Mas eu respeito. Dos pais, dos políticos não. Então nós vamos fazer um minuto de silêncio.

Dependendo desses políticos. Ai dos pais se dependendo dos políticos. Só um minutinho, deputado.

Nós vamos fazer um minuto de silêncio, que é uma sugestão sua, por aqueles que faleceram. nesse momento

Ok. Senhores deputados, senhoras e senhores. Eu gostaria de fazer um manifesto.

...sensação rápida, porque eu acho que todos nós viemos aqui por um motivo de sermos solidários. Eu não acredito que veio aqui alguém para fazer vídeo para autopromoção. porque tem várias formas de fazer autopromoção, e as pessoas que vêm aqui estão trazendo o melhor de si. Então, ao deputado que usou a palavra agora, qual o nome? Desculpe o... Sargento Portugal. Sargento Portugal. Sargento, eu gostaria de discordar de Vossa Excelência, porque o senhor generaliza, porque o senhor não conhece a história de muitos que estão aqui defendendo hospitais, trabalhando com muitas coisas importantes. Existem... maus políticos, como existem maus cidadãos e maus em todos os... Mas o senhor generaliza essa casa como se aqui só tivesse bandido, só tivesse gente desqualificada. Me desculpe, eu acho que isso é desrespeitoso com essa casa que o senhor resolveu representar também. Não falei sobre isso. O senhor generalizou aqui. Não generalizou. Só um minutinho, está garantida a palavra do deputado Vitor Lippe. Só um minutinho. Nesse sentido. Mas não generalizei. Só um minutinho. O senhor generalizou e eu me senti ofendido, por vossa excelência. Então o senhor peça desculpa. essa missão de defender a população brasileira. Com muita luta, com mais de 30 anos de luta. Então, desculpe, o senhor não deve generalizar quando o senhor usa a palavra. Só apenas isso, para não ser injusto, com muitos que estão aqui, para tentar ajudar. Se isso não foi solucionado, já teve problema. Eu lamento muito, eu lamento muito, porque tem muitas coisas para serem resolvidas, inclusive essa. Mas eu acho que isso não é uma palavra nem de união, nem de respeito, nem de apoio a essa causa. Eu acho que o senhor desqualificar quem está aqui não é uma coisa possível. Desculpe, eu quero que dê tudo certo e eu espero que o senhor reveja um pouco dessa visão que o senhor tem do parlamento. Tem muita coisa negativa aqui, sim, mas tem muita coisa positiva. Eu queria apenas lutar por aqueles que vêm aqui com dignidade e respondem e têm responsabilidade com a população. Me desculpe, eu precisava fazer isso porque eu me senti profundamente ofendido pelas palavras do senhor. Muito obrigado. Deputado Marques, só para...

Minha fala... Deputado! Eu deixei bem claro que os deputados que estavam aqui, não. Está registrado na minha fala. Eu tenho respeito por quem participa dessa comissão, porque ela não tem holofote. Obrigado. E não falei do senhor nem do vídeo que o senhor fez, até porque o senhor como médico, o senhor veio para cá com certeza para construir solução. O próprio deputado Marques, que é do meu estado também, que eu respeito o máximo, então eu estaria faltando com respeito com ele também. Mas não faltei e deixei desde o início falando com a que estão presentes. Não existe isso que eu falei. Agora, pelos demais, infelizmente, nós queremos um resultado muito mais rápido.

Olha só, nós fizemos uma audiência pública... longa Obrigado. acima do tempo previsto, mas com um debate, eu acho que de todas as audiências públicas que foram feitas em relação à distrofia do género, essa foi a que foi mais longa mais debatida foi democrática foi democrática, conseguimos trazê-la até o final... com informações importantes. importante em relação à anvisa em relação ao Ministério da Saúde. E com propostas concretas. Então nós vamos agora fazer um encaminhamento. Nós, com certeza, teremos agendas amanhã. Os pais que puderem ficar, que já estão tratados de ficar, nós estamos construindo essas agendas. Ok? Então nós teremos agendas amanhã. estamos construindo as agendas Eu já pedi a doutora Luciane para interferir com o ministro. O ministro está amanhã em Brasília. já havia sido solicitado oficialmente Relembrei de manhã a Vívia. que é assessora parlamentar que tem a relação com os parlamentares, então nós teremos agendas amanhã. nós vamos trabalhar outras agendas existe um pedido de agenda ao presidente da Câmara, O deputado Hugo Mota... porque nós haveremos de ter uma conversa com ele importante Uma conversa importantíssima. em relação ao dia seguinte à liberação da Anvisa. Eu digo o dia seguinte, porque eu acho que hoje... Obrigado. nós conseguimos milsar não só tecnicamente, do ponto de vista legal e do ponto de vista científico, Conseguimos hoje ter... É... a conscientização da necessidade urgente não dá pra esperar é zero espera e nós queremos aqui nos comprometer da gente estar intenso nisso nos próximos dez dias. Se vai haver a liberação em dez dias é outro tema. Mas que a intensidade vai ter que existir. Então eu queria... É da mesma forma que vocês se mobilizaram usar o mesmo mecanismo de hoje para amanhã, para a gente manter a mobilização, para as agendas que nós teremos amanhã. sejam quantas forem, Não é isso, deputado? Lito. Então, nós teremos agendas. Então, o mesmo caminho de mobilização que foi utilizado por vocês... que foram vários... serão esses utilizados para que possa manter a mobilização. Tá certo? Fica aqui o apelo... ao Ministério da Saúde. não só pela agenda, mas hoje, eu acho que deu para perceber... De que nós estamos falando? Nós estamos falando de tempo. o melhor de falta de tempo Foi trazido aqui um tema... extremamente sério das medidas judiciais, das decisões não cumpridas, que nós teremos que incluir na nossa pauta, Aquelas crianças que fizeram oito anos e tinham uma decisão anterior, então essa vai ter que ser uma exceção, Pode dar tudo. que é... Vai ter que ser uma exceção. Então, hoje foi uma audiência pública completa. E aí Acho que o doutor João sai daqui hoje. com uma visão da necessidade sem violar a ciência, sem violar o corpo técnico, mas da urgência... Hoje deu para perceber aqui... É... todos os discursos, todas as colocações, todas as emoções afoloradas, porque nós estamos falando de momento, a cada momento que passa, é o Teu José lá... Agora, Deputado. A cada momento lá... o Teo José, que foi quem... trouxe essa causa pra mim, ele não tá aqui hoje. É, não veio, mas eu quero agradecer em nome dele, do Estado do Rio de Janeiro, pela acolhida e pelo compromisso

do seu gabinete com toda a comunidade: ao Ranier, a Ana Carolina, a Poliana, Por todo o acolhimento, a comunidade toda. Isso. E agora eu fui receber...

Um título de cidadão no município chamado é a Peribé, e lá apareceu o Noa Garoto Troncudinho... Aí a mãe trouxe para fazer uma foto comigo. Obrigado. Aí depois ela disse pra ele, não deixa ele morrer não. Ele tem 3 anos de idade. Obrigado. Então... Obrigado. um apelo para vocês. Se coloquem no nosso Comunidade. Pai. Sintam o nosso sorrimento. E pense. O que a gente está pedindo? A gente está pedindo o nosso... filhos bem. Coloque no nosso lugar, por favor. Assista aí, veja a nossa causa e nos ajude. É o que a gente pede, é o nosso apelo para vocês, é isso. Ok. Obrigado. São duas filhos. Boa noite. Seja bem. Obrigado. Muito obrigado. Os dois e dois. A base you're going to become a different way. I appreciate it. Você já havia perdido uma prima, um primo com o do Scherlen. Obrigado. Só que eu não sabia que tinha. É se ouvir. A gente pode... Tá, lhe dico o microfone isso. Boa noite. Chilis. Obrigado. Entendi. Eu sou portadora, tenho aqui desde 10 anos portadora, É por isso que a gente queria também uma ideia de fazer o teste genético e aconselhamento genético para os familiares. Aí não ia acontecer com isso.

Né, com várias coisas que aconteceram com todo mundo aqui. Ok. Abastelhamento genético, avitalia. Eu vou precisar encerrar. Um minuto lá e um minuto lá. E o teste eficaz, né? Porque eu fiz o exame e eu não sou portadora. Meu filho tem e meu irmão teve. São testes eficazes. Obrigado. Obrigado. E me convivendo. E aí Obrigado. E aí E aí Obrigado. que parou de andar o setor. É muito bom. Mas aí, sim. Como isso hoje é esse pelo médico? Ele não tem nada comprometido, o Braia anda, o Braia não tem problema respiratório... E aí cardiovascular, então a gente pede Que vocês revejam também o quadro clínico da criança, não somente dos 4, 7 anos de idade. O meu irmão, ele parou de andar os 7. Então, isso também, vocês têm que rever a elegibilidade das crianças. Porque o meu filho está elegível para receber. Quer dizer que a idade dele o condena? Isso não é certo. A idade da criança não pode condenar a criança. Então, eu peço que vocês também revejam o quadro clínico da criança. Não é porque o Brian tem 12 anos que ele não pode mais receber a medicação. Então, assim, eu tenho um irmão cadeirante que parou de andar aos 7 anos. E o Brian, ele queria falar para vocês o que ele sente. Eu não quero parar em uma cadeira de roda. Ele vê todos os dias o meu irmão numa cadeira de rodas. Então, eu peço que vocês revejam também a situação clínica do paciente. Não somente colocar na bula dos 4 aos 7 anos, limitando essa janela que tantas crianças aqui, que tem crianças com 8 anos ainda elegíveis e aí não pode tomar por quê? Porque a idade dela é a sentença de morte dela? Não, nós precisamos que vocês revejam o quadro clínico de cada paciente, para que essas crianças também possam receber... à terapia gênica. É isso, obrigada

Olha, eu vou abrir aqui para... Como é que é seu nome? com a Rosiane, e nós vamos ter que encerrar para a gente fechar isso todo esse material todo, para que a gente possa permitir que o nosso pessoal de secretaria também faça a copilação desse material. deputado João

Meu filho já faz... Mais de um ano e meio que recebemos a decisão. Meu filho, ele foi... Ele tinha quatro anos quando conseguiu eliminar e depois está pelo STF. Isso daí foi em junho de 2024. Quando foi para o meu filho receber, colocaram as crianças que iam completar 8 anos, que é super justo, super eu entendo, mas tem que haver, tem que reaver também a respeito das idades, porque ele está bem. Mas a doença está se manifestando. Pela demora de colocar uns, outros, todos os meninos merecem, eles precisam. Então, não tem um melhor do que o outro, todos precisam. Eles precisam viver, eles gostam de viver. Olha aqui, as crianças brincando. É isso que eles precisam, gente. Então, é um apelo por todos os pais que estão aqui olhar para os nossos filhos. Obrigada.