COMISSÃO DE DEFESA DOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA

O Deputado preside audiência pública para discutir os entraves e o atraso na liberação do medicamento Elevides pela Anvisa, buscando soluções técnicas e jurídicas para viabilizar o tratamento de doenças raras.

Obrigado a todos. Eu queria desejar boa tarde a todos. Cumprimento todas as famílias que estão aqui e as pessoas que estão nos ouvindo. Agradeço também ao Deputado por esta oportunidade. É uma grande oportunidade a gente poder discutir. Em 5 minutos, é impossível a gente fazer todo o histórico da complexidade, das informações úteis para toda a sociedade, mas eu vou correr com o tempo para a gente conseguir, pelo menos, trazer a principal discussão para vocês: por que esse produto tem sido tratado com tanta prioridade, com tanta responsabilidade pela Anvisa e com tanta preocupação. Eu vou contar isso para vocês rapidamente aqui. (Segue-se exibição de imagens.) Vamos passar rapidamente aqui, para a gente ganhar tempo. Afinal, 5 minutos é tempo precioso, não é? Não tenho conflito de interesses. Qualquer informação que estiver aqui é de domínio público. Vou falar pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Terapia avançada é o tema que a gente vai falar aqui. Só para vocês terem uma ideia, a Anvisa está neste circuito de avaliação de produtos e serviços, é competência da agência. Ela aprova ensaios clínicos, faz registros, monitora e fiscaliza. Depois de um registro sanitário, a agência tem que fazer monitoramentos e fiscalizações periódicas. Isso acontece com qualquer medicamento. A dipirona que a gente toma, por exemplo, comercializada como Novalgina, é fiscalizada pela Anvisa. Obviamente, um produto como terapia avançada, terapia gênica, que é o caso, tem uma fiscalização muito mais rigorosa. Eu quero chamar a atenção de vocês para o registro. Coloquei para vocês aqui isso. A gente tem dois tipos hoje no Brasil: o registro tradicional, convencional — a gente ouve todo dia sobre a Anvisa registrar produtos —, e o registro excepcional, que é o caso do Elevidys, e vocês vão entender o porquê disso. O Elevidys, uma terapia gênica, é um medicamento especial. A lei classifica-o como um tipo especial de medicamento complexo. Trago essa informação para vocês porque, realmente, isso envolve complexidades no campo regulatório e técnico. Vamos falar do Elevidys. Eu quero chamar a atenção de vocês para o fato de que nós temos no Brasil uma situação que é a seguinte. A empresa Roche, todo mundo sabe, detém o registro no Brasil. Ela submeteu o registro e as documentações à Anvisa. Então, ela é responsável por esse produto no País. Quem desenvolve o produto é outra empresa, uma empresa americana chamada Sarepta. Então, na verdade, são duas empresas, sendo a Roche responsável pelo registro no Brasil.

O Deputado organiza a dinâmica de uma reunião com pais, estabelecendo que o Dr. João fará sua exposição, seguida da fala do Deputado Vitor Lippi e da Mesa. As perguntas da plateia e do público virtual serão reunidas pela assessoria para otimização do tempo. Caso não sejam respondidas durante a sessão, as questões serão encaminhadas aos órgãos competentes, como Anvisa e Ministério da Saúde, para resposta posterior.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas - Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA discorreu sobre a detecção de casos de falência hepática em pacientes submetidos a um novo tratamento complexo. O palestrante detalhou que, embora o número de casos seja reduzido, a gravidade dos efeitos exigiu da agência um rigoroso processo de mitigação de riscos, incluindo a exigência de exames de imagem e monitoramento pós-infusão, além da necessidade de protocolos com corticoide intravenoso. O Gerente ressaltou que a empresa desenvolvedora não cumpriu adequadamente com o envio de relatórios de acompanhamento de eficácia e segurança (estudo 305), o que motivou a agência a reavaliar a relação risco-benefício do produto e a buscar novas estratégias de governança sobre os dados, enfatizando o compromisso da ANVISA em assegurar a transparência e a segurança dos pacientes brasileiros.

O Deputado questiona a suspensão da comercialização do medicamento Elevidys no Brasil, solicitando ao interlocutor uma explicação técnica e objetiva sobre os motivos dessa decisão.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA relata que a adoção de uma medida cautelar, que suspendeu a utilização de um medicamento, foi motivada pela ocorrência de óbitos nos Estados Unidos associados ao produto. O órgão identificou uma possível relação entre o uso do fármaco e danos hepáticos. A decisão de restringir o uso por faixas etárias e realizar investigações técnicas foi tomada para prevenir riscos semelhantes no Brasil e implementar mitigações necessárias diante da incerteza técnica do desenvolvimento do produto.

O Deputado questiona e esclarece sobre o óbito de uma criança que recebeu tratamento medicamentoso no Brasil, ressaltando que a morte foi decorrente de uma gripe e não da terapia aplicada, e indaga sobre o estado de saúde das demais crianças que seguem em tratamento.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas - Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA destacou a importância de monitorar pacientes que fazem uso de terapias avançadas, especialmente no cenário de pós-registro. Explicou que, devido à complexidade dessas terapias, que exigem estrutura hospitalar e acompanhamento médico rigoroso, o monitoramento de dados de vida real é essencial. Informou que, embora existam termos de compromisso com as empresas para a realização desses estudos, o processo foi postergado no Brasil devido a questões envolvendo suspensões. Além disso, abordou a análise de eventos adversos, pontuando a necessidade de avaliar o nexo de causalidade entre os efeitos observados, como reações hepáticas, e o uso de terapias concomitantes, como corticosteroides.

O Deputado questiona representantes da Anvisa sobre o descumprimento, por parte de um laboratório, de um termo de compromisso referente ao acompanhamento de uma terapia. O parlamentar busca saber qual o prazo estimado para que a agência avalie e libere o resultado caso a empresa cumpra com as exigências técnicas pendentes.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA discute a gestão do registro de um medicamento, cuja empresa detentora (Sarepta) atrasou a entrega de dados de eficácia, postergando-os para 2031, o que é inaceitável para a agência. O gerente explica que a ANVISA tem exigido dados anuais interinos para mitigar incertezas e ressalta a atuação da Roche no Brasil, que enfrenta dificuldades em obter dados da sede internacional. A agência reafirma seu papel de sensibilidade ao contexto terapêutico, mantendo um grupo de trabalho dedicado à análise ágil dessas informações.

O Deputado cede a palavra ao parlamentar Vitor Lippi, do PSD de São Paulo.

O Deputado discute a urgência da autorização, pela Anvisa, de um novo medicamento para crianças que sofrem de uma condição grave, destacando a necessidade de acesso ao tratamento para evitar sequelas irreversíveis. Ele enfatiza que, embora existam riscos colaterais, como os hepáticos, estes são comuns em diversas terapias e não devem impedir o uso, desde que respaldados por protocolos de segurança. O parlamentar reforça a importância da celeridade na decisão técnica do órgão regulador para garantir o direito à saúde e à vida dessas crianças, alinhando-se a práticas já adotadas internacionalmente.

O Deputado cede a palavra ao parlamentar Marcos Pollon, representante do PL de Mato Grosso do Sul, após parabenizá-lo por sua intervenção.

O Deputado manifesta apoio às famílias mobilizadas e à Anvisa em prol da agilidade na aprovação de protocolos para medicamentos. Relata sua origem na cidade de Jaú (SP) e menciona a proximidade com o município de Bauru, de onde vêm duas crianças cujos familiares estão presentes na sessão. O parlamentar, que assume hoje o mandato, coloca seu gabinete à disposição para auxiliar no pleito das famílias, defendendo a sensibilidade técnica e humana na análise das demandas.

O deputado parabeniza uma iniciativa parlamentar.

O Deputado defende a celeridade na aprovação de medicamentos para crianças que possuem eficácia comprovada em outros países. Criticando a demora excessiva em comparação a outros procedimentos sanitários, o parlamentar enfatiza que a questão é humanitária e não pode ser tratada como um debate político, reforçando o compromisso em apoiar iniciativas que garantam o direito à vida e à saúde das famílias.

O Deputado solicita uma audiência com o Ministro Padilha para tratar de questões de saúde, propondo alternativas de financiamento e discutindo a urgência de processos regulatórios para beneficiar pacientes, ressaltando a independência da Anvisa.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA destaca a importância da sensibilidade dos parlamentares em relação às famílias brasileiras e ao papel da agência. Esclarece que o produto mencionado não foi aprovado na Europa, que não reconheceu sua eficácia e segurança, enquanto nos Estados Unidos sua utilização é restrita a pacientes a partir de quatro anos que possuem capacidade de deambular. Reforça que a ANVISA conduziu um processo de registro acelerado e sério para este produto, dado seu interesse para a saúde pública, e que mantém um monitoramento rigoroso para garantir a eficácia, qualidade e proteção da população.

O Deputado questiona representantes sobre critérios regulatórios da Anvisa em relação ao registro do medicamento Elevidys. As perguntas abordam a influência das aprovações da FDA e da EMA, o monitoramento clínico de crianças brasileiras que utilizaram o fármaco, a suspensão do registro e inconsistências sobre a divulgação de uma nova bula pela indústria, cobrando respostas objetivas para viabilizar um posicionamento definitivo na comissão.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA explica que a aprovação de medicamentos pela agência baseia-se em dados submetidos e discussões com pares internacionais. No caso específico do Elevidys, a ANVISA adotou um critério mais restritivo do que o dos Estados Unidos. O gerente destacou que, diferentemente dos Estados Unidos, a ANVISA realiza o monitoramento pós-registro de pacientes, alinhando-se aos padrões europeus. Além disso, a agência estabelece acordos para monitoramento contínuo tanto com órgãos internacionais quanto com empresas no Brasil, visando avaliar a relação risco-benefício dos produtos e tratar de suspensões cautelares ou regularizações.

O Deputado aponta a ausência de ações necessárias em sua fala.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas - Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA discute a necessidade de restabelecer a confiança com empresas farmacêuticas por meio de termos de compromisso. O foco está na garantia do monitoramento contínuo de dados de longo prazo, especificamente aqueles pendentes do Estudo 305, essenciais para a manutenção de registros sanitários.

O Deputado questiona o descumprimento de termo de compromisso por parte de laboratório, exigindo celeridade na entrega e no acompanhamento das medidas acordadas.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA discute a ausência de dados de um estudo específico, propondo a assinatura de um termo de compromisso para o acompanhamento de pacientes em longo prazo e a entrega de avaliações complementares até o final do ano.

A Advogada discute a urgência e a necessidade de estudos clínicos, destacando o impacto do tempo na perda de movimentos, qualidade de vida e funções cardíacas de pacientes, ressaltando a importância de dados para garantir o tratamento necessário.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas - Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA discute a necessidade de estudos confirmatórios, como o estudo 305, para avaliar a eficácia de um produto farmacêutico. O objetivo é determinar se o declínio observado em pacientes após três anos de tratamento é superior à história natural da condição ou se o produto apenas desacelera o processo, visando eliminar incertezas sobre o benefício clínico e a segurança antes da continuidade de sua utilização.

A Advogada questiona a possibilidade de a Anvisa realizar um restabelecimento provisório, ressaltando o risco de muitas crianças perderem o acesso a medicamentos essenciais.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA relata discussões internas e negociações em andamento com empresas do setor.

O Deputado defende a importância da tentativa de salvar vidas diante dos riscos envolvidos, destacando o papel dos parlamentares na proposição e compreensão de medidas nesse sentido.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA defende a necessidade de reunir-se com a empresa responsável para avaliar tecnicamente os dados de eficácia de um produto e discutir a possibilidade de acelerar a fase 3 de estudos clínicos com a inclusão de pacientes brasileiros.

A Advogada questiona a postura da Anvisa ao não contatar os médicos responsáveis pelo acompanhamento de pacientes brasileiros que utilizaram determinado medicamento, ressaltando que, possuindo os dados sobre a evolução clínica dos pacientes, seria mais adequado e transparente que o órgão buscasse essa aproximação.

O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da ANVISA relata que a agência mantém contato constante com especialistas e com o meio científico para avaliar eventos adversos relacionados a produtos, ressaltando que a discussão técnica com especialistas e o acompanhamento de dados são práticas rotineiras nas atividades da agência.

O Deputado solicita o depoimento de um cidadão, pai de uma criança que recebeu o medicamento Elevidys via Sistema Único de Saúde (SUS), para esclarecer o estado de saúde e a eficácia do tratamento após a administração da medicação.

O pai de Guilherme Silva Scherer, primeira criança a receber o medicamento Elevidys, relata a evolução positiva do filho quase dois anos após o tratamento, destacando a ausência de sintomas aparentes e sua vitalidade. Além disso, expressa gratidão pela oportunidade de compartilhar sua experiência e auxiliar outras pessoas.

subindo escada exatamente e olha

... velocidade para levantar do chão. Só um minutinho, pessoal. Vamos ouvir. Só um minutinho.

O Deputado expressa contentamento em relação a um processo de aprendizado e interação.

O Pai de Guilherme Silva Scherer, primeira criança a receber o medicamento Elevidys, critica a morosidade e a inércia da Anvisa na reavaliação e liberação do fármaco. Relata a melhora significativa do estado clínico de seu filho após a infusão, evidenciando ganhos em força, explosão e equilíbrio. Questiona a falta de transparência e o distanciamento da agência reguladora frente aos benefícios observados e enfatiza a falha do Poder Judiciário em assegurar o cumprimento de liminares que garantem o tratamento às crianças, resultando na perda da janela de oportunidade terapêutica para outros pacientes.

O Deputado modera uma audiência pública onde destaca um depoimento emocionante e conduz a palavra a outros parlamentares, solicitando objetividade nas perguntas direcionadas a um convidado que é pai de uma criança beneficiada por um medicamento.

O Senador, que é médico, manifesta seu apoio à luta pela liberação de um medicamento. Ressalta seu papel como Presidente da Comissão de Relações Exteriores e a oportunidade do acordo comercial com a EFTA para viabilizar o acesso a esse fármaco. Após mencionar diálogos com o Diretor Daniel Miranda e representantes da Anvisa, enfatiza que, apesar de respeitar a posição da agência reguladora, é necessário focar na resolução urgente do problema, honrando o juramento médico de buscar a cura, aliviar e confortar os pacientes.

O Deputado agradece o apoio do Senador Nelsinho Trad e passa a palavra ao Deputado Rodrigo Rollemberg.

O Deputado parabeniza a realização de uma audiência pública sobre a distrofia muscular de Duchenne e manifesta apoio à causa, declarando disposição para atuar conjuntamente. Em suas intervenções, questiona a Anvisa sobre a estimativa de pacientes afetados pela doença no Brasil, a relação de países desenvolvidos que já liberaram o uso do medicamento Elevidys e indaga se o órgão estaria impondo barreiras à aprovação da droga devido ao seu alto custo.

O Deputado solicita que um convidado aguarde o recebimento de perguntas adicionais enquanto se conclui a presença de outro participante, procedendo na sequência com a fala da Anvisa e concedendo a palavra a outro parlamentar para questionamentos.

O Deputado manifesta apoio a uma causa, ressaltando a importância da união política e da pressão sobre órgãos como a Anvisa e a empresa Roche para agilizar resoluções. Defende a análise de evidências atuais para a liberação de demandas e destaca a necessidade de buscar recursos orçamentários para viabilizar as soluções, acompanhando a missão junto ao Ministro.

O Deputado destaca a importância da interlocução com o Senador Nelsinho Trad para facilitar o diálogo com a empresa Roche. É mencionada a disponibilidade do gabinete para agilizar demandas da companhia junto à Sarepta, visando maior celeridade em processos externos.

O Deputado destaca a necessidade urgente de reduzir a burocracia no acesso a medicamentos para crianças com doenças degenerativas, ressaltando o impacto positivo na qualidade de vida dos pacientes e se colocando à disposição para intermediar demandas junto ao Ministério da Saúde.

O Deputado solicita a conclusão das informações acerca de um processo de aplicação de medicamentos, em linha com os questionamentos feitos pelo Deputado Rodrigo Rollemberg à Anvisa. Na sequência, o parlamentar convida o Dr. Erick Cavalcanti para participar da discussão e questiona sobre a evolução clínica dos pacientes que já receberam a aplicação.

O Médico defende a agilidade na incorporação de novas terapias para a Distrofia Muscular de Duchenne. Ele critica a suspensão do medicamento Elevidys e ressalta que estudos clínicos de longa duração, como o do estudo Expedition, não devem servir de barreira para o acesso imediato de pacientes que precisam de tratamento para evitar a progressão fatal da doença. Além disso, propõe a criação de um PCDT para a condição e pede maior diálogo entre órgãos públicos e setor de saúde.

O Deputado solicita informações sobre o período decorrido desde que o paciente recebeu a terapia gênica.

O médico relata a evolução positiva do tratamento de seu filho, que realiza terapia gênica há dois anos. Destaca a ausência de eventos adversos significativos, a estabilidade dos exames e a satisfação da equipe médica e sua própria com o progresso do quadro clínico da criança.

O Deputado questiona o pai do primeiro paciente a receber um tratamento terapêutico específico.

O Senador expressa profunda angústia diante de depoimentos ouvidos e defende a necessidade de ações imediatas por parte do poder público. O parlamentar ressalta a importância de se colocar no lugar do próximo e defende que o Parlamento precisa tomar decisões, ainda que negativas, para resolver impasses e avançar em questões que geram sofrimento à população.

O Deputado realiza cumprimentos e agradecimentos formais durante uma sessão parlamentar.

A Advogada discute a dificuldade de acesso ao medicamento Elevidys para crianças, destacando que é mais fácil obter judicialmente medicamentos sem registro no Brasil do que o referido fármaco. Ela enfatiza a necessidade de uma resposta da Anvisa, mesmo que negativa, para permitir que outros caminhos sejam buscados em prol do tratamento dessas crianças.

O Deputado abre oportunidade para uma pergunta de uma mãe, finaliza a participação de um convidado e parabeniza uma pessoa chamada Enrico.

A Mãe de Arthur Sorocaba, criança de 6 anos diagnosticada com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), questiona a necessidade de aguardar 305 dias para a aplicação do tratamento, dado que já existe resposta clínica com apenas 101 dias, alertando para o risco de perda da janela terapêutica no Brasil.

O Deputado questiona representantes da indústria farmacêutica e órgãos reguladores sobre atrasos e mudanças em protocolos de atendimento aos pacientes.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil inicia sua fala solicitando esclarecimento sobre o procedimento de fala durante a sessão.

O Deputado discute a importância de um tema específico relacionado à Anvisa, mencionando que a demora na liberação de determinado produto ou processo é um ponto de preocupação. O parlamentar indica que já possui conhecimento sobre o assunto e o contexto da audiência, mas planeja apresentar novos questionamentos.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil esclarece falhas de comunicação ocorridas com a parceira internacional Sarepta referentes a alterações de protocolo no estudo 305 do medicamento Elevidys. A empresa explica que a ausência inicial de dados de eficácia na entrega à Anvisa ocorreu devido a uma falta de alinhamento global. Foram adotadas medidas corretivas para garantir o envio imediato das análises de eficácia e segurança, além de assumir o compromisso de monitoramento contínuo da população do estudo por 10 anos após a infusão.