Wilson Kuwabara

O Responsável pela Área Médica - BioMarin Pharmaceutical apresentou dados sobre a eficácia e segurança da voz oritida, único medicamento aprovado para acondroplasia. A mutação no FGFR3 afeta o processo de ossificação, e a voz oritida atua na via do NPRB para reequilibrar esse processo. Estudos clínicos demonstraram que o tratamento melhora a velocidade de crescimento em crianças com acondroplasia, reduzindo a desproporção e melhorando a qualidade de vida. A medicação é bem tolerada, com eventos adversos geralmente leves. O tratamento precoce é crucial para melhores resultados a longo prazo. A voz oritida foi aprovada por órgãos regulatórios em vários países e é uma opção essencial para melhorar a vida de crianças com acondroplasia.