COMISSÃO DE DEFESA DOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA
Sobre o Evento
Audiência pública sobre o medicamento Elevidys para Distrofia Muscular de Duchenne, conduzida pelo deputado Max Lemos. ANVISA atualiza sobre o processo de aprovação. Médicos destacam importância de infraestrutura e acompanhamento rigoroso para tratamentos. Participantes pedem urgência na liberação do medicamento. Propostas de leis e melhorias no SUS são discutidas. A reunião enfatiza a necessidade de resposta rápida da Anvisa e apoio a famílias afetadas.
Representante - ANVISA
O discurso abordou a análise de uma petição de registro de um produto de terapia gênica. A documentação inicial chegou incompleta e o estudo de fase três foi enviado apenas em março de 2024. A Anvisa fez questionamentos e obteve apoio de especialistas, focando agora no monitoramento de longo prazo da segurança e eficácia do produto. A análise indicou que os dados de eficácia não comprovam cura, mas sugerem estabilização das funções motoras. O registro poderá ser concedido com condições específicas, dependendo do cumprimento das exigências pela empresa.
