Especialistas buscam ampliar acesso a tratamentos para doenças raras no país

O que o que a gente acaba fazendo, existem alguns casos, algumas doenças né, onde a gente tem, essas são raras entre as raras, onde a gente tem inclusive mais de 1 opção terapêutica, tá? A gente sempre tenta nesses casos especificamente, colocar pro paciente os os benefícios e riscos de cada 1 delas e que ele tenha a escolha a não ser que tenha 1 1 benefício claro de 1 sobre a outra, pra determinado tipo de paciente. Fora isso, a gente busca sempre que a gente vai, administrar tratamento, fazer o paciente participar de ensaio clínico, conversar, assim conversar não só com o paciente mas com com a família como todo porque muitas vezes a gente não está tratando, a gente está tratando de crianças então elas não têm a condição, por si só de decidir algo desse tipo, sobre os benefícios EEEE limitações do tratamento, tá? A gente entende, acho que talvez o nosso lado seja assim, a gente entende muito a agonia dos pacientes de que existe tratamento novo e a gente todo mundo quer fazer, todo mundo quer participar, a gente quer isso logo. Mas também entendam que essa legislação que nós estamos tratando especificamente e o que a Anvisa faz, é garantir que isso vai ser o melhor tratamento possível que nós temos, tá? Tanto em termos de segurança quanto de eficácia. A gente vê, assim, exemplos bem recentes de de de de tratamentos que são muito promissores, mas que na vida real, o benefício é menor do que a família imagina, tá? Ou é muito é muito tênue, o benefício. E a gente tem que conversar então a gente conversa com o paciente olha, o tratamento é esse, o benefício que se espera é este, tá? Então, esse alinhamento antes de fazer qualquer coisa com o paciente tá? A gente entende o fato da do do da do do do tratamento inovador se há esperança de pra 1 doença rara e não ter tratamento e assim por diante. Mas a gente tem que dizer pra vocês qual é a expectativa que se vê baseado em dados de literatura do quanto o paciente vai melhorar, tá? Nem sempre é 1 cura, mas às vezes é 1 melhoria importante no quadro do paciente. E a questão da segurança.