
O médico relata a evolução positiva do tratamento de seu filho, que realiza terapia gênica há dois anos. Destaca a ausência de eventos adversos significativos, a estabilidade dos exames e a satisfação da equipe médica e sua própria com o progresso do quadro clínico da criança.
O Médico defende a agilidade na incorporação de novas terapias para a Distrofia Muscular de Duchenne. Ele critica a suspensão do medicamento Elevidys e ressalta que estudos clínicos de longa duração, como o do estudo Expedition, não devem servir de barreira para o acesso imediato de pacientes que precisam de tratamento para evitar a progressão fatal da doença. Além disso, propõe a criação de um PCDT para a condição e pede maior diálogo entre órgãos públicos e setor de saúde.
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