COMISSÃO DE DEFESA DOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA
Sobre o Evento
Audiência pública discute desafios de doenças raras, incluindo diagnóstico tardio, custo de tratamento e acessibilidade. Especialistas enfatizam a importância de pesquisas, legislação e melhorias no sistema de saúde. Propostas incluem atualização regulatória e incentivo a estudos clínicos no Brasil.
Gerente-Geral da Gerência de Produtos Biológicos, Radiofármacos, Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas, - Anvisa
Gerente-Geral de Produtos Biológicos da Anvisa destacou desafios no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, predominantemente genéticas e progressivas, com falta de terapias de suporte e biomarcadores, enfatizando a importância do tratamento e acesso a esses medicamentos, em face de baixa população e diversidade de manifestação. Anvisa reconhece as dificuldades.




