Especialistas buscam ampliar acesso a tratamentos para doenças raras no país

Diria que é 1 honra estar aqui, a importância da gente falar desse tema, e dizer da minha emoção de ter pela senadora Amélia, algumas algumas questões relacionadas inclusive ao voto que eu proferi no dia da aprovação da regulamentação. Extrema honra até porque muito desse trabalho tem o fruto do trabalho que foi construído no Congresso especialmente no Senado quando a senadora relatou e trouxe a a matéria propôs, e pra nós da Anvisa era essencial a necessidade de ter marco legal no país, a gente trabalha com pesquisa clínica ali praticamente desde a criação da agência, regulamentando com norma infralegal, mas a gente não tinha 1 norma, 1 lei no país, determinando as diretrizes da pesquisa clínica, então nos dá a segurança jurídica de trabalhar com com esse regulamento, e eu tive a honra de participar desse processo lá na Anvisa que tive aqui desde o seu início, fui relator inclusive da norma que foi colocado em consulta pública, a gente acompanhou a lei e queria lembrar aqui também do deputado Pedro Eustafile, na Câmara por vezes assim, escutar e discutir com a Anvisa com com a porta sempre aberta no Congresso, e qual que nos permite contribuir com com o processo legislativo, de forma que no fim do dia a gente atende a quem a gente deve atender que é o cidadão brasileiro e é favorecer mais saúde porque certamente a pesquisa clínica é o nascedouro da assistência e especialmente das novas tecnologias em saúde e é muito importante que a gente tem ambiente de especialmente das novas tecnologias em saúde e é muito importante que a gente tenha ambiente no Brasil favorável à inovação que passa pela pesquisa clínica, já que nós somos país tão pujante eu eu tenho a mania de falar que acho que não dá mais presente em ser o país de amanhã, a gente precisa ser o país de agora. É isso gente, diria que realmente me desculpa eu estou pouco emocionada, mas eu vou seguir 1 breve apresentação, se puder passar o próximo por favor então assim pensando no tema, os desafios das estratégias da implementação da nova lei de pesquisa clínica no Brasil, Temos muito ainda, avançamos, eu acredito que a publicação da regulamentação hoje aprovada na semana passada é 1 demonstração desse avanço mas nós temos muito a caminhar, você pode passar o próximo pra mim, e aqui eu acho importante a gente lembrar aonde que nós estamos hoje. Pela organização mundial da saúde o Brasil ocupa a décima sétima posição no ranking da condição de pesquisa clínicas em tecnologias de saúde. No IQUV, a gente ocupa ali a décima nona. Fato é, a gente tem potencial pra estar entre os 10. Essa posição por vezes alguém pode achar mas não é 1 posição tão ruim quando a gente pensa em todos os países da ONU. Pensando no potencial que o Brasil tem, eu diria que a gente teria condições de estar entre os principais players, os principais mercados na área de pesquisa clínica, como estratégia inclusive de favorecer mais saúde no nosso país. Então essa é só cenário aonde que nós estamos hoje, ele como a gente tem forte braço da da questão da organização mundial da saúde, eu estou deixando ali destaque da posição segundo ao MS na participação na décima na décima 7. Acho importante o próximo por favor a gente fazer 1 pequena consideração, que quando a gente olha olhar o cenário como todo, não levar só em consideração essa posição da décima sétima. A gente precisa considerar, infraestrutura, que pesquisa clínica é é esse dado do Ukilvia, queria fazer a a referência, pesquisa clínica vai precisar de 1 infraestrutura e de investimentos, seja na questão do centro de pesquisa clínicas que eu acho que a gente hoje tem bons centros, reconhecemos inclusive referenciados no mundo, mas a gente precisa trazer essa estruturação do centro de forma mais cada vez mais profissionalizada, e que elas não estejam concentradas só na região sul e sudeste. A gente precisa que isso seja mais ramificado no nosso país, especialmente na região norte, centrooeste e nordeste, tendo em vista essa pluralidade e essa riqueza que é a nossa população. Então quando eu olho infraestrutura, aqui fazendo 1 1 conta, a gente ainda está na posição que deixa bastante a desejar, principalmente aqui na quadragésima mais ou menos. E quando eu olho também de pontuação da especialmente aí operacional e de infraestrutura mais ou menos a gente está na mesma posição. Quando eu penso na disponibilidade do paciente brasileiro, para pesquisa a gente está bem pontuado, a gente está ali entre o quinto e o sexto, isso significa que a nossa população ela é apta a a receber bem as novas tecnologias no especialmente quando são chamados a participar da pesquisa. Queria lembrar o tanto que a gente conseguiu rapidamente ter voluntários inclusive pras vacinas, isso fez modificar rapidamente a gente ter respostas rápidas porque o brasileiro também deu A00 seu percentual de contribuição, especialmente quando ele vem seu voluntário nas pesquisas clínicas, e aí eu queria lembrar voluntário não significa cobaia, significa que esse paciente ele vai estar muito bem monitorado, ele vai ter todas as estratégias de acompanhamento de saúde, e ele será melhor assistido, não só quando ele entra na pesquisa na última fase, na fase clínica 3, mas desde quando ele vem inclusive pra fase clínica Lembrando que esse produto, esse processo no Brasil é extremamente regulado, então quando a gente aprova pra conduzir estudo clínico fase e que a gente precisa avançar porque nós ainda somos muito tímidos na condução de estudo clínico fase e fase 2, esse produto passou por 1 série de estudos préclínicos que nos dá segurança que ele pode ir pra fase clínica com indicativo de eficácia e com segurança, então a gente ainda temos essa característica da nossa população que foi colocada aqui pela senadora Amélia, a Ana Amélia, sobre a nossa pluralidade e diversidade, mas queria reconhecer também nesse mesmo sentido a nossa riqueza dos profissionais, tanto da área médica como da área da enfermagem, com a parte de laboratórios, e isso a gente precisa ter melhores infraestruturas dos centros clínicos. Nós ainda temos, centros clínicos que trabalha muito com o médico e a enfermagem, isso precisa ser profissionalizado, porque o estudo clínico que é conduzido no Brasil ele tem que gerar valor regulatório para aprovação de produto e especialmente ali vou chamar a minha sardinha no valor de medicamento o estudo clínico ele precisa sair cada vez mais do estudo o estudo científico, porque quando a gente fala de regulação, muitas vezes se entende como burocracia, mas a gente está falando de ciência regulatória, e isso vai servir pra publicação não melhores revistas, mas vai servir também para a decisão das autoridades reguladoras seja do Brasil, seja de outros países. E os países são ávidos pra ter dados do Brasil por essa diversidade, pela características de de dos nossos centros, e muitos dos resultados, dos estudos que são feitos no Brasil, são utilizados por outras autoridades pra aprovar produtos lá. Isso mostra também AAA0 outro importante que o Brasil tem nessa estratégia como pra ampliar a sua parte de de pesquisa clínica. Queria que passasse o próximo por favor e quando a gente faz AAA essas 3 questões combinadas né, seja a capacidade do dos nossos profissionais, da nossa pluralidade, mas as questões de estrutura, seja de centros também organizacional, a gente está ali ocupando a a posição décima quinta. Próxima por favor, e aí pra gente ampliar esse debate, que a gente precisa, é possível melhorar esse ambiente de pesquisa clínica no Brasil, eu acho que a regulamentação que nós aprovamos com a regulamentação da lei, depois de ter realizado 1 avaliação de impacto regulatório, depois de ter avaliado 1 consulta pública, e depois de ter reunido com o setor feito diversos debates setoriais, a gente chega a 1 regulamentação madura com toda essa participação social e coletiva, porque é muito importante a gente lembrar que a regulamentação é processo de construção coletiva, não pode se regulamentar sozinho na minha cadeira sem considerar a realidade do nosso país. Mas a pesquisa clínica, ela tem grande potencial de promover o desenvolvimento e inovação, e ser 1 oportunidade antecipada de medicamentos nas suas fases iniciais. Queria lembrar também que no cenário de de de ser catalisador na promoção da inovação no nosso país, também tive a oportunidade de colocar no mesmo dia 1 consulta pública, quando que estabelece as prioridades pra Anvisa, então se medicamento, seja desenvolvimento nacional ou internacional, tem estudo clínico conduzido no Brasil, fase fase 2 e fase 3, esse produto entra como havia priorizada pra ser avaliado, pra ser registrado no Brasil, porque a gente já conhece esse produto da sua fase inicial desenvolvimento, isso favorece com que a inovação chegue cada vez mais rápido. Precisamos evoluir num ponto, especialmente quando a gente está falando de doenças raras, de terapia higiênica e de terapias avançadas, que a gente precisa conduzir no Brasil o maior número de estudos de efetividade de dados de vida real, considerando a nossa realidade, considerando às vezes alterações genéticas que nós temos no Brasil, e que a gente precisa saber o comportamento desse produto no Brasil. Esse é ponto também da necessidade da gente ampliar no Brasil, dados de estudos de efetividade de dados de vida real. Ontem, acho que é ontem que eu já estou, ontem acho que foi ontem ontem foi segunda, não é isso? Não, ontem desculpa, ontem foi terça, na segundafeira saiu a publicação de dos registros pra doença rara, a Síndrome de de Duquêmico, dos medicamentos mais caros do mundo, e na nossa colocação de compromisso a gente colocou que a empresa deveria desenvolver estudo de acompanhamento no Brasil. Isso é cada vez mais mais importante e essencial especialmente quando a gente está falando de novas tecnologias e tecnologias pra doenças raras. Quando eu falar em terapias avançadas muitas vezes nós vamos acompanhar esses pacientes durante 15 anos. É estratégico que as empresas também têm esse compromisso de conduzir estudos no Brasil, e não apenas trazer os estudos prontos pro Brasil. Então também coloco esse ponto de destaque. Queria aqui rememorar a questão da importância da lei 14 8 7 4, gostaria que que passasse o próximo, e a forma como a lei coloca especialmente a necessidade de prazos. O estabelecimento de marcos legais de prazo vai colocar pras autoridades reguladoras especialmente pra Anvisa desafios novos, e aproveitando o fato de estar no Congresso Nacional, peço também o apoio da gente colocar essa agência com a a capacidade de entregar respostas mais rápidas pra nossa sociedade. Precisamos aprimorar também a capacidade laboral da Anvisa, para inclusive dar as respostas com a lei. Nós vamos trabalhar com os prazos estabelecidos com a lei, mas nessa regulamentação eu fiz questão de trazer 1 novidade que inclusive a lei não estava. Foi colocado aqui muito bem que a gente não pode faz, descumprir a lei, mas a gente dentro desse processo de favorecer a inovação a gente trouxe pra pesquisa clínica como eu tenho 90 dias pra dar 1 decisão, a partir do momento de submissão no Anvisa, a gente traz a especificidade de submissão contínua pra pesquisa clínica, experiência da covid 19, e essa submissão contínua vai estar focada para desenvolvimento por exemplo pra tecnologia do tipo de doenças raras, pra desenvolvimento nacional, de forma que quando o processo chegar para autorização da pesquisa clínica, a gente também já trabalhou ali no suporte regulatório e que hoje tem sido essencial. Queria lembrar por exemplo, vai falar que eu sou bairrista mas me perdoem, eu vou falar do desenvolvimento da vacina pela UFMG e que a gente trabalhou com a com a universidade, mas não só com a UFMG outras vacinas desenvolvidas mas eles eles ontem eles me embalaram recado, nós queremos apresentar os resultados dos estudos clínicos fase 2. Então a vacina desenvolvida na universidade brasileira, com acompanhamento regulatório pela Anvisa, e a necessidade da gente trazer cada vez mais esse acompanhamento regulatório sobre 1 estratégia de favorecer a inovação pra quando chegar na fase clínica, que é o usem humano, a gente também já acompanhou esse processo e sabe que está no momento de de conduzir. Então essa novidade não prevista na lei mas que a gente trouxe na regulamentação, e a gente está trazendo inclusive como estratégia pra registrar via acelerada de registro processo que passa pela submissão contínua. Próximo por favor. Então dentro dos objetivos estratégicos da Anvisa, a gente coloca também a a necessidade de garantir desenvolvimento no país como estratégia de fomentar o acesso às novas tecnologias, pode passar os próximos até pra pra não me alongar mais pra dentro dessas estratégias a gente gostaria de trabalhar mais próximos aos centros, trabalhando aí discussão inclusive parcerias por exemplo com com a rede Abster, que está, tem salvo engano 48 hospitais com potencialidade pra desenvolver estudos clínicos, trabalhar junto com a CROs e pra que os centros brasileiros estejam mais ávidos e no entender a regulação e no cumprimento das boas práticas clínicas das b p c's no como estratégia inclusive da gente poder tirar pouco a mão regulatória para os estudos clínicos conduzidos dentro das boas práticas clínicas, e de forma também com que esses estudos sejam alcançados nos outros países. Próximo por favor, eu não vou entrar mais na questão da da regulamentação mas eu queria só lembrar que a regulamentação brasileira ela tem harmonização com as diretrizes internacionais, isso é importante também porque favorece com que a pesquisa seja conduzidas no Brasil seja aceita em outros países, então a Anvisa está dentro desses fóruns técnicos especialmente do ICH, mas não só absorvendo as normas dos países ricos, mas também colocando as necessidades do Brasil pra que as normas sejam alinhadas também aos interesses nacionais. Próximo por favor. Criamos na Anvisa, dentro desse Inter pra fortalecer também as estratégias da lei, a câmara técnica de em pesquisa clínica, antes a gente trabalhava com a câmara técnica de medicamentos e lá tratava os temas da pesquisa clínica, mas entendendo as particularidades, nós criamos as câmaras técnicas de pesquisa clínica, dentro dessas câmaras técnicas, além de apoiar modernização regulatória, acompanhar também a avaliação do impacto, mas também discussões cada vez mais que desafia a pesquisa clínica como paciente vai estar fora do centro de pesquisa, esse paciente pode ter acesso à à pesquisa mesmo estando fora de 1 do centro, então principalmente pensando em telemedicina já é 1 realidade, a pesquisa clínica com modelos desafiadores, especialmente para país de doenças endêmicas, tem provas de pesquisa clínica aqui pra gente, é desafio regulatório para acompanhar, então a câmara de de técnica em pesquisa clínica também tem esse, dá suporte inclusive ao setor regulado na formatação de novos estudos, eu gostaria muito que o Brasil nesse rubi da pesquisa clínica que a gente tivesse cada vez mais incubadoras aqui no Brasil, pra que a gente pudesse acelerar desenhos e discutir novos modelos. Próximo por favor, esses slides eu vou deixar aqui, então a recomendação final dentro desses novos desafios que nós temos, é ter 1 força de trabalho mais adequadas às desafios da das novas tecnologias, e especialmente que a gente consiga trabalhar em conjunto em parceria sabendo que é que existe ver às vezes posição distintas entre o regulador e o regulado Mas isso não compromete 1 regulamentação feita com eficiência e simplesmente focada no paciente e focada numa estratégia que o país cada vez mais busca que é o fortalecimento também da produção nacional alinhada às estratégias do complexo industrial da saúde, à indústria 4, e eu queria mais 1 vez agradecer a nobreza de estar nessa mesa e especialmente pra discutir esse tema, muito obrigada.

Obrigada. Primeiro eu gostaria de de agradecer especialmente a Marilene, o Geovani e o Francisco pelas colocações né, e pelas perguntas. Vou tentar me ater aqui, e buscar algumas considerações porque acho que a gente não tem nem todas as respostas. Mas eu queria só fazer 1 lembrança. Lei 2024, regulamentações da Anvisa 2024, essa construção, ela vem nas necessidades já que a gente identificou na pandemia de modernizar o marco regulatório do Brasil de pesquisa clínica chama atenção que no início de 23 nós tivemos os decretos presidenciais sobre o complexo industrial da saúde e especialmente também sobre as estratégias de favorecer a inovação no país e a gente vinha acompanhando toda a questão da lei tanto é que quando eu lembro que eu relatei a consulta pública fui sorteado também como relatora da consulta pública e relatei o AIR, não tinha sido promulgada a lei. Dos diretores olha pra mim como assim você vai trazer essa promulgação da lei, a lei é ela vai ela vai existir, ela é passo já dado no país, isso nós vamos já regulamentar no contexto da lei no que compete à Anvisa. Então assim só ressaltar essa questão, queria, me desculpa falar pouquinho da questão da capacitação. Nós identificamos que pra fortalecer essa questão de mais centros, a gente precisa ter melhores formações em pesquisa clínica, feliz aqui na questão da da da pósgraduação, mas também trabalhar, chamei a Fiocruz, seleção, ótimo, você tem mestrado, tem doutorado em pesquisa clínica, mas a gente tem que focar pra realidade, a vida real. Então, acho que a gente tem que, chamei o pessoal da da da IBCEA também, gostaria muito que a gente avançasse por exemplo de 1 residência em pesquisa clínica no Brasil, que não fosse focado nos médicos. Claro que os médicos poderia fazer essa residência é óbvio mas o médico é muito assistencial é do paciente é do tratar é de curar graças a Deus viu fazer farmacêutica achei que você fosse médico perdão mas é muito esse olhar não é muito olhar ali mais operacional e então você é farmacêutico dos Pops você entende muito bem dessa história então a gente entendeu assim que de repente é importante o Brasil ser player acho que a gente precisa tem falado muito especialmente com a Fiocruz, pra gente ter centro de ciências regulatórias no Brasil, e isso favorecia pra todas as questões inclusive pra pesquisa clínica isso favorece a inovação e favorece chegar também cada vez mais rápido aqui esse ambiente da profissionalização da pesquisa clínica aqui no Brasil, fluindo pra pra diversos centros, e aí a gente poderia inclusive fazer não só capacitação nas questões da Anvisa mas da das próprias questões éticas, fazendo aí 1 1 comunicação mais próxima com os outros países e trazendo também a equipe da da da ética pra esse lugar. E 1 outra questão também, a própria inspeções de boas práticas clínicas que nós soltamos o relatório então, é muito importante que a autoridade reguladora do país seja muito transparente, a transparência fortalece todos, ganhamos, soltamos esse relatório, no ano desse ano ainda, e ele nos deu diretrizes inclusive para trabalhar, discutir capacitação, qual o tipo de informação que a gente precisa, e para favorecer as questões da pesquisa. Isso também resultou na importância do Brasil ser país de referência pra Organização Mundial da Saúde em pesquisa clínica. Então nós estamos lá suando a camisa, somos estamos sendo auditados pela pela OMS, e estamos buscando ser 1 autoridade de referência para a condução de pesquisas clínicas, isso também favorece o cenário de pesquisa clínica no Brasil. Queria lembrar, especialmente CONITEC, que foi aqui colocado, eu tenho a gente teve que aproximar a Inovação é turno novo é muito grande e a regulação vai estar sempre atrás da da inovação então para isso eu acho que cada vez mais a gente está fazendo exercício de aproximar ao nascerdor das inovações aos pesquisadores a indústria e eu acho que essa caminhada a gente tem falhado porque a gente tem que falar com a Nitec vocês também tem que vir de braço juntos conhecer as pesquisas desde o início talvez participar pouco mais do que que as nossas avaliações as nossas avaliações são muito sustentada nos dados técnicos muitas vezes ofertados pelos próprio setor regulado a gente faz ali avaliação benefício risco de ter aquela terapia no Brasil. Que apesar da Anvisa participar da da conitec mas a gente ainda não está conseguindo fazer todo esse laço. É muito importante que a conitec também se aproxime do desenvolvimento, discuta cada vez mais as terapias a as inovações principalmente quando você vai autorizar pra doenças raras registro com fase estudo clínico fase 2 com fase 3, eles precisam acompanhar pouco mais, isso vai vai ligar, a gente chamou até o pessoal da precificação pra acompanhar esse tipo de processo. Então eu acredito que a gente tem aprendizado a melhorar no Brasil em relação a isso. De repente também melhorar os nossos pareceres públicos, porque muitas vezes, aí a gente está chamando também 1 atenção pra indústria, foi trazido aqui a questão do clínico contraio. Os estudos têm que ser cada vez mais publicados, e auditados, né? É claro que quando eu faço avaliação lá no Anvisa eu estou fazendo hoje também 1 vistoria desses estudos, mas ele precisa estar discutindo o público. E isso é muito importante, porque acho que a gente tira também algumas máculas, então cada vez mais que os que os desenvolvedores vão trabalhar na publicação dos seus estudos, no na continuidade e por isso eu eu tenho trazido muito a questão do do das evidências de mundo real e da publicação. O meu colega João, ele fez podcast recentemente sobre terapias avançadas ele falou assim olha, nós vamos soltar os relatórios ainda em 25, dos 5 produtos de terapias avançadas que nós registramos e nós estamos acompanhando, no Brasil nós temos 8. Isso é muito importante para incorporação, para o escrutínio público, e hoje a gente tem discutido o seguinte, aproximar inclusive do Judiciário, eu faço parte do Fonajus, e tenho, mostrando pra eles também as questões relacionadas, que muitas vezes o registro ele vai sair com incertezas mas ele vai sair sustentado em dados de eficácia e segurança, especialmente para aquelas situações a gente, aonde que não temos alternativas terapêuticas, onde o curso da doença ela é extremamente debilitante e é importante a gente ampliar o acesso porque senão assim a gente também não vai inovar e o registro eu falo sempre não é diploma para empresa o registro tem que ser dar ele só justifica eu trabalhar com registro se ele favorece acesso Eu não trabalho, AAA nossa energia é dar acesso, dar acesso claro com segurança e com eficácia, e por outro lado acho que a gente ainda precisa discutir pouco mais as questões de como ser mais transparentes. E e dentro da pesquisa clínica, 1 das questões que a gente está trabalhando lá também, é trabalhar mais com os nossos relatórios de avaliação de pesquisa clínica de forma pública. E isso acho que favorece também a nas discussões de das corporações e eu acho que trazendo mais estudo pra cá, a gente fortalece inclusive a discussão da própria incorporação, por isso que eu disse lá a necessidade da gente desenvolver estudos de efetividade no Brasil porque a gente vai sair também do controle do paciente da pesquisa clínica que tem todo 1 padronização pra entrar e vamos entrar na realidade do paciente que vai é é polioterapia, que muitas vezes não conseguiu entrar num estudo e que é o paciente que vai utilizar o medicamento na vida real, e esses dados precisam ser gerados não só pra manter esse registro e a gente tenha dado que não venha só da indústria, venha do serviço, venha dos profissionais de saúde, e que a gente tenha cada vez mais fortalecendo no nosso país as decisões baseado em evidências e em dados científicos. Eu peço desculpa ao Geovani e especialmente à Marilene, se eu abordei a os questionamentos aqui colocados por vocês. Eu quero fazer 1 pergunta