Érick Cavalcanti Cossa

Médico neurologista agradeceu participantes, espera outras audiências por causa da Duchenne, apreciou apoio de políticos e Anvisa, e thanked everyone present.

Médico neurologista discute terapia génica para distrofia muscular de Duchenne: ainda nenhum tratamento, aprovação traria esperança e melhoria na vida dos pacientes; efeitos a longo prazo e estabilização da doença, não imediatos. Pacientes merecem tratamento, aprovação urgente para reduzir impacto financeiro e progressão da doença. Espera-se aprovação no Brasil em 2024.