COMISSÃO DE SAÚDE

Reunião aberta pelo Deputado, transmitida online, convocada para discutir autorização de medicamento "Elevides" para distrofia muscular de Duchenne. Deputado tem missão pessoal em ajudar caso há 8-10 anos, conhecendo dois meninos com a doença e sua mãe recentemente adoeceu. A reunião é conduzida pela presidente da Aliança Distrofia do Brasil, Karina Zug. Exposições seguirão por 15 minutos com três minutos de interpelção por deputado.

Presidente da Aliança Distrofia Brasil falou sobre seu envolvimento pessoal com distrofia muscular, missão da organização em unir diferentes tipos de distrofias, projetos em andamento como observatório de pacientes e radar de distrofia muscular, desafios como falta de acesso e conhecimento, e ênfase na união e trabalho conjunto entre sociedade civil e ciência para alcançar cura e tratamento.

Deputado sugeriu cartilha específica para parlamentares. Agradecimento a Karina por participação. Eric Cavalcante Coça concedeu a palavra por 15 minutos.

Médico neurologista discute terapia génica para distrofia muscular de Duchenne: ainda nenhum tratamento, aprovação traria esperança e melhoria na vida dos pacientes; efeitos a longo prazo e estabilização da doença, não imediatos. Pacientes merecem tratamento, aprovação urgente para reduzir impacto financeiro e progressão da doença. Espera-se aprovação no Brasil em 2024.

Deputado agradeceu e reconheceu a luta de Eric e família, atraiu atenção para doenças raras, especificamente o Schengen, encorajou a continuar a batalha, deixou claro a participação de outros convidados e cedeu a palavra a Leonardo por 15 minutos.

Rep-Roche prioriza inovação e acesso à saúde, destacando parceria Roche-Sarepta para expandir terapia Duchenne para Brasil. Valora diálogo, colaboração e integralidade do paciente, buscando impactar vidas e garantir direitos. decisões baseadas em dados reais. Colaboração é chave para avançar ecossistema de doenças raras no Brasil.

Agradecimento pela participação e convite para continuar na audiência. Palavra cedida ao senhor Luiz Fernando Gross Claus.

Luiz Fernando, neuropediatra da UNIFESP, discute a distrofia muscular de Duchenne, seu diagnóstico, tratamento e desafios enfrentados no acompanhamento das crianças. Ele enfatiza a importância de exames como CPK e o sequenciamento genético, além de abordar as dificuldades no acesso a tratamentos e medicamentos pelo SUS. Destaca o uso de corticoides e novas terapias, como elevides, que mostram promessa no manejo da doença, embora com limpitações e efeitos colaterais. A necessidade de fisioterapia contínua também é enfatizada, assim como a importância de recursos adequados para o tratamento.

Agradecimento ao doutor Luiz Fernando pela palestra esclarecedora sobre os desafios enfrentados pelos pais. O orador manifestou interesse em integrar a comissão de saúde do partido e buscar apoio para melhorar o atendimento. Registro da presença de outros convidados na audiência antes de passar a palavra à senhora Maria Carolina Mainz.

Presidente da Comissão de Direito Médico da Associação Brasileira de Advogados discutiu questões relacionadas ao acesso a medicamentos e tratamentos, enfatizando as dificuldades econômicas e políticas, a influência da indústria farmacêutica e dos planos de saúde, e a necessidade de políticas públicas e ação governamental para garantir acesso à saúde efetivo.

O discurso aborda a importância da fase científica na regulação de produtos de terapia gênica pela Anvisa, destacando a análise de riscos e benefícios, o processo de registro e a necessidade de monitoramento contínuo. O orador enfatiza a singularidade dos produtos para doenças raras, a importância da pesquisa e desenvolvimento, e a colaboração entre agências regulatórias. Ele esclarece que a análise se baseia em evidências científicas, independentemente do custo. Por fim, menciona a necessidade de esclarecimento e participação da comunidade nas discussões sobre a eficácia e segurança desses tratamentos inovadores.

Deputado concede palavra a deputado Merci Lucena por três minutos para debates, depois de agradecer a participação de João Batista da Silva Júnior.

Deputado agradece participantes e pais dedicados; pede esclarecimentos sobre aumento de diagnósticos de distrofia muscular; solicita cooperação Anvisa com agências internacionais; suplica sensibilidade Anvisa diante urgências e vidas curtas dos enfermos; oferece apoio de seu gabinete e pedido de agilidade na importação de medicamentos.

Deputado fala sobre a importância da empatia e passa a palavra para responder às perguntas de Luiz Fernando.

A prevalência de doenças variou ao longo das décadas, com dados iniciais de três mil e quinhentos nascidos vivos nos anos 70. Estatísticas mais recentes apontam para quatro mil e quinhentos e, posteriormente, seis mil na Europa. No Brasil, dados precisos ainda são incertos, com estimativas de diagnósticos menores.

Deputado mencionou aumento de aproximadamente cem por cento na média de tempo de vida de algum tratamento, avanços na fisioterapia e medicamentos, mas questionou como isso explica aumento do número de vida das crianças em questão.

O discurso destaca que, embora a literatura indique que a expectativa de vida de pacientes com uma determinada condição é de cerca de vinte anos, na prática, muitos vivem até os quarenta anos ou mais, devido a avanços no tratamento, como corticoides e fisioterapia. Há também um foco na identificação de riscos cardíacos e respiratórios associados à doença, apontando para um progresso na compreensão genética.

Deputado agradeceu e elogiou a luta de Eric e Cavalcante sobre doenças raras, exemplificada pelo caso do Enrico em Varginha, e deu boas-vindas a outros convidados; concedeu a palavra a Leonardo Bia por 15 minutos.

Anvisa estabeleceu primeira normativa na América Latina para terapias avançadas, permitindo rápido desenvolvimento e registro de produtos no Brasil. Agência participa de fóruns internacionais e trabalha na confiança regulatória com outros países para acelerar aprovação, exemplificado por avaliação paralela de terapia complexa nos EUA, Europa e Brasil.

Deputado sugeriu melhorar estrutura de embaixadas, especificamente em países com maior desenvolvimento científico, para construir relações más estreitas e colher informações. Também perguntou se a estrutura e quantidade de funcionários na Anvisa está aquém das necessidades para maior transparência.

Representante - Agência Nacional de Vigilância Sanitária sobre mecanismo de prioridade em medicamentos: filas longas para aprovação, escassez de servidores, mas tentando agilizar processo, priorizando medicamentos para doenças raras, com meta de resolver tudo em junho. Necessita de apoio do Congresso e Senado para fortalecer agência e desenvolvimento tecnológico no país.

Deputado mantém reunião apesar de reclamações, abordando efeitos colaterais de medicamentos para crianças com base em estudos dos EUA, pedindo conversa antes de divulgação de críticas à internet.

Durante infusões em crianças, leves sintomas como vômito e febre ocorrem em 5%, enquanto casos graves como reinternação são raros. Alguns países relataram aumento de enzimas hepáticas e necessidade de corticoterapia, podendo ser mais susceptíveis a lesões hepáticas e cardíacas. Embora complicações graves sejam previstas, não ocorreram em prática. (Médico neurologista - Universidade Federal de São Paulo (Unifesp)).

Deputado questiona Anvisa sobre atraso no prazo de deliberação sobre nacionalização e aprovação do medicamento Revides, solicitado em outubro, e quer saber porque o processo é confidencial. Ele menciona uma lei sobre medicamentos sintéticos comuns.

Autorização médica necessária; documentação enviada em partes a Anvisa; análise pela agência reguladora; monitoramento por 15 anos após registro; dados de produção biotecnológica como segredos industriais; considerações éticas para tratamento de dados pessoais; discussão finalizaria em junho.

Muito obrigado, deputado Merciini quer cumprimentar. Fui procurado aqui.

Deputado questiona autorização da entrada no Brasil de pedido da empresa farmacêutica referente à vacina para crianças até 5 anos. Discutido aumento da idade ou liberação em outros países e Anvisa monitorando. Novos estudos em andamento para determinar idade de liberação.

Empresa requisitou aprovação de vacina para crianças de 4 a 7 anos, diferente dos EUA com aprovação de 4 a 6 anos. Dados adicionais recebidos em março corroboram segurança e eficácia na faixa etária mais alta, suportando pedido da empresa. Aprovação condicional pode ser concedida se dados clínicos futuros confirmarem eficácia na criança. Vacinação é processo contínuo de estudos e aperfeiçoamentos.

Deputado fala sobre complexidade dos procedimentos da Anvisa e urge por agilização no processo de liberação de medicamentos, especialmente para crianças. Menciona visita à Anvisa para acelerar aprovação de remédio para neto e pergunta sobre protocolo de priorização de análise no laboratório.

Produtos de doenças raras recebem prioridade na Anvisa. Área de medicamentos biológicos, incluindo terapia avançada, é especificamente tratada. Prioridade concedida ao produto em questão, enviado em etapas devido à natureza de doença rara e terapia avançada. Trabalho continuo na análise da documentação, com fase três finalizada em março.

Deputado se interessa por possível atraso na liberação de remédio, preguntando sobre aditamentos do laboratório e sua influência no processo de análise da Anvisa.

Não houve atrás da Anvisa tá? Quer deixar isso claro? Não. É não da Anvisa mas o aditamento. Está não.

Poderia ter causado atraso na análise da Anvisa?

Representante da ANVISA disse que processo com a documentação da vacina foi acelerado, com aditamentos em outubro, dezembro e março. Dados de eficácia primária apresentaram dificuldades estatísticas, sendo analisado com dados secundários. Análise leva tempo devido à complexidade dos dados. Empresa está colaborando com a Anvisa. Avaliação final em junho prevista também nos EUA e Europa.

Deputado questioned about Anvisa norms for foreign evaluations, including FDA, and why they're not being utilized for speed.

Autorização acelerada dos EU é caso específico, sem acesso a dados confidenciais. Aprovado condicionalmente, confirmando resultados em junho próximo. Conversa técnica com EU possível, mas discussão sobre aprovação continua até junho.

Porque como já teve esse registro acelerado, porque pela nossa lei achamos uma lei que não é nem a RDC da Anvisa não, está uma lei do congresso que diz que a gente só pode registrar produto que tenha registro no país de origem. Então nós temos isso na lei a nossa até discute isso melhor porque às vezes não é ruim né? Nem todo mundo dá né? É sempre bom isso mas está na lei a gente tem que pode discutir isso melhor. Mas existe alguns entendimentos jurídicos que a gente pode fazer, já que ele tem registro acelerado, a gente pode discutir isso e às vezes conseguir liberar isso até junho, por exemplo, e se ela diz ainda não, a gente poderia fazer essa discussão. Eu não eu vou ter uma certa Então mas se eles atrasarem lá existe a possibilidade de vocês terem que adiando aqui? Então não a minha percepção essa opção técnica tá eu preciso fazer uma até uma consulta jurídica mais profunda na nossa percepção a gente acha que não precisaria esperar que já tem registro acelerado lá tá porque pela nossa lei a gente só pode registrar produto que tem registro no país de origem como está registrado acelerado talvez não precisaria esperar né os Estados Unidos para poder registrar só que o problema aí nesse caso é que o pedido que foi feito é pedido de diferente Estados Unidos é pedido de a faixa etária foi diferente Então isso traz uma série, eu por isso que eu tenho dúvida de bater o martelo pra vocês que eu sou muito enfático quando eu falo uma coisa eu tenho certeza. Isso eu não isso eu não tenho certeza, eu preciso fazer uma consulta jurídica, mas mas a gente vai né nesse período aqui conforme for o avanço das questões chegou nosso a gente já está tudo pronto a gente faz uma consulta jurídica e rapidamente resolve isso Mas eu eu tenho dificuldade de dizer porque como isso tecnicamente falando o produto ele tem uma uma indicação diferente do que foi aprovado nos Estados Unidos. Então eu teria uma dificuldade jurídica de saber se isso é possível ou não. Então mas está por isso que eu não posso enfatizar pra vocês aqui eu teria que ter respaldo pouco mais orientado sobre isso. Te entendo o 0 João Batista obrigado.

Representante da Anvisa discute possibilidade de registrar produto com registro acelerado, desde que seguindo lei que exige registro no país de origem. Existem entendimentos jurídicos para liberação antes de junho, mas depende de aprovação do país de origem, nos Estados Unidos neste caso. Uma indicação diferente do produto aprovada nos EUA causa dúvida jurídica sobre possibilidade de registro. Ainda é necessário realizar consulta jurídica para resolver a situação.

Deputado incentiva debate sobre soluções para facilitar tratamento de filhos com necessidades especiais, buscando compreender dificuldades de todos os participantes e encontrar aliados no processo. Dará voz a convidados, começando por Karina Zurgi.

Presidente - Aliança Distrofia Brasil sobre importância de divulgar distrofia muscular e criar consciência em parlamentares, Anvisa, classe médica, sociedade civil e advogados. Destaca necessidade de fortalecer abrigos para crianças abandonadas, em particular aquelas com mães abandonadas e no processo de judicialização.

Palavra com a palavra com o senhor Eric Cavalcante Costa.

Médico neurologista agradeceu participantes, espera outras audiências por causa da Duchenne, apreciou apoio de políticos e Anvisa, e thanked everyone present.

Deputado expressa gratidão por convite e diz piada sobre ficar sem sono.

Rep-Roche propôs soluções colaborativas para vacinação COVID-19, elogiou Anvisa e comprometimento com "senso de urgência". Agradecimento a participantes por construir soluções impactantes.

E agora, para o encerramento, o senhor Luiz Luiz Fernando Grasklauss.

Médico neurologista da Unifesp agradece convite e fala sobre momento mágico no tratamento da Duchenne com novos medicamentos efetivos, destacando a ansiedade das famílias e a necessidade de atenção a pacientes que não se enquadrarem nestes novos tratamentos.

Deputado se refere à amizade com João Vitor e Breno, do sul de Minas, que enfrentaram dificuldades de locomoção e agora estão restritos a cadeira de rodas e jogos eletrônicos como forma de diversão. Ele encoraja as palavras de Maria Carolina Mainzen e continua sua luta.

Presidente - Comissão de Direito Médico da Associação Brasileira de Advogados: Acelerar atenção e aprovação de medidas para doenças raras; investir em pesquisa e produção descentralizada; pressão por acesso melhor e tempo é moeda preciosa. Ninguém é inimigo, somos todos do mesmo time.

Deputado fala sobre inimizade com Anvisa, mas vendo outro lado, pais se irritam com políticos inativos. Sua opinião sobre a situação é positiva. Cede palavra a João Batista da Silva Júnior.

Representante da ANVISA agradeceu presentes, expressou esperanças e preocupações com a vacina, destacou a necessidade de dados confiáveis e enfrentamento de pressões. Reafirmou a importância da transparência e responsabilidade na avaliação da vacina, para garantir eficácia e segurança no registro dela, ressaltando a importância de symmetric information na agência reguladora.

Deputado fala sobre a necessidade da Anvisa acelerar o processo de autorização de vacinas, pois o tempo dos pais é diferente e é preciso se apressar o máximo possível. Agora, deputado Mercinho vai falar para encerrar.

Deputado agradece convocação audiência sobre Anvisa, elogia processo Elivids e pede atenção a outros medicamentos raros. Compromete-se a ajudar Anvisa e alerta sobre liberação de drogas potentes. Agradece e encerra com apoio e fé.

Deputado propõe debate sobre fim de exigências de embalagens por medicamentos; está convencido de continuar unido aos envolvidos neste tema e convida para reunião em maio de 2024.