COMISSÃO DE DEFESA DOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA
Sobre o Evento
A Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência realizou audiência pública para discutir a suspensão e a regulação do medicamento Elevidys no Brasil. O debate focou nos riscos de segurança, na eficácia da terapia gênica e na necessidade de monitoramento rigoroso pela Anvisa para proteger os pacientes.
Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas - Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA
O Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas - Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA discorreu sobre a detecção de casos de falência hepática em pacientes submetidos a um novo tratamento complexo. O palestrante detalhou que, embora o número de casos seja reduzido, a gravidade dos efeitos exigiu da agência um rigoroso processo de mitigação de riscos, incluindo a exigência de exames de imagem e monitoramento pós-infusão, além da necessidade de protocolos com corticoide intravenoso. O Gerente ressaltou que a empresa desenvolvedora não cumpriu adequadamente com o envio de relatórios de acompanhamento de eficácia e segurança (estudo 305), o que motivou a agência a reavaliar a relação risco-benefício do produto e a buscar novas estratégias de governança sobre os dados, enfatizando o compromisso da ANVISA em assegurar a transparência e a segurança dos pacientes brasileiros.
