Audiência cobra rigor da Anvisa na regulação do medicamento Elevidys no Brasil

A Líder Médica - Roche Farma Brasil inicia sua fala solicitando esclarecimento sobre o procedimento de fala durante a sessão.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil esclarece falhas de comunicação ocorridas com a parceira internacional Sarepta referentes a alterações de protocolo no estudo 305 do medicamento Elevidys. A empresa explica que a ausência inicial de dados de eficácia na entrega à Anvisa ocorreu devido a uma falta de alinhamento global. Foram adotadas medidas corretivas para garantir o envio imediato das análises de eficácia e segurança, além de assumir o compromisso de monitoramento contínuo da população do estudo por 10 anos após a infusão.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil discute dados clínicos de crianças tratadas, destacando a eficácia do tratamento ao comparar a evolução dos pacientes com o curso natural da doença. Os dados, baseados em escalas como a North Star, indicam melhora ou manutenção da função motora em casos onde se esperaria declínio funcional. Além disso, a Líder Médica - Roche Farma Brasil ressalta que eventos adversos, especialmente de ordem hepática, foram devidamente manejados, assegurando a estabilidade dos pacientes, com foco em uma amostra de quinze crianças brasileiras de um total de dezesseis.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil informou que a possibilidade de encurtar prazos adicionais depende de consulta ao time global. Destacou o compromisso com a agilidade na resposta à Anvisa, mencionando que um relatório resumido com dados de quatro anos de seguimento será entregue em julho, enquanto o relatório completo tem previsão de entrega para novembro.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil esclarece que a entrega de dados do estudo Embark está em fase de análise detalhada. Devido à complexidade e ao envolvimento de múltiplas equipes, foi obtida uma exceção para apresentar um relatório resumido à Anvisa em julho, com a versão completa prevista para o final do ano. A Líder Médica - Roche Farma Brasil reforçou que não existem exigências em aberto e que os dados adicionais visam qualificar o acompanhamento da evolução das crianças. Por fim, reiterou que o perfil benefício-risco do medicamento Elevidys permanece positivo, mantendo a confiança na segurança técnico-científica do produto a longo prazo.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil reforçou o compromisso da empresa em fornecer dados adicionais à Anvisa com agilidade, visando garantir a segurança para a tomada de decisão sobre a comercialização do medicamento Elevidys. Além disso, destacou os esforços intensos para trazer um estudo clínico de fase 3 para o país, estando atualmente em fase de avaliação técnica e regulatória junto aos centros de pesquisa para a inclusão de pacientes brasileiros.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil informou que os dados referentes ao período de quatro anos serão disponibilizados para a Anvisa em julho, conforme alinhado em reunião prévia, garantindo o cumprimento de mais uma etapa do processo regulatório junto ao time global da empresa.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil aborda o monitoramento de segurança do medicamento Elevidys, destacando que, após análises de três a quatro anos, não foram identificados novos sinais de segurança adversos. Ressalta o compromisso de avaliação contínua do produto pelo período de dez anos. O acompanhamento dos pacientes é realizado de forma diligente, com destaque para a atuação da Unicamp na centralização dos dados e na condução de estudos de fase 4 que visam monitorar a segurança e eficácia a longo prazo, incluindo pacientes já tratados.

A Líder Médica - Roche Farma Brasil informa que os dados apresentados à Anvisa na última sexta-feira podem ser compartilhados e enviados ainda nesta semana. Além disso, discute a possibilidade de antecipar um relatório com análises mais aprofundadas em conjunto com o time global, confirmando que os dados brutos já estão disponíveis para envio imediato.